行业概述
基因工程药物指采用基因工程技术研制的，能预防和治疗某种疾病但含量极微而难以用传统方法制取的特殊药物。按作用原理的不同，基因工程药物可大致分为重组蛋白质类药物和核酸类药物两大类。其中，重组蛋白质药物又可细分为细胞因子药物（如干扰素、集落因子、白细胞介素、凝血因子等）、蛋白质类激素药物（如生长激素、胰岛素、促卵泡素、甲状腺刺激素等）、溶血栓药物（如组织型纤溶酶激活剂、链激酶、葡激酶等）等类别；核酸类药物则是指在核酸水平（DNA和RNA）上发挥作用，通过纠正突变基因并使之重新获得适当功能来治疗或预防疾病的药物，可细分为DNA药物、反义RNA药物、RNAi药物、核酶等类别。
基因工程药物产业链上游包括细胞培养基、基因测序仪器、特殊试剂、化工耗材等生产原材料和设备供应商。这些产品以及基因工程技术是基因研究和药物开发的基础，直接影响到产业链中下游的研发和生产，具有较高的技术壁垒。产业链中游是基因工程药物的研发和生产环节。这个环节涉及到基因测序、基因编辑、细胞培养、药物筛选和临床试验等多个步骤，是基因药物行业的核心部分，企业需要具备强大的研发实力、丰富的临床试验经验和严格的生产质量管理体系。
产业链下游则主要是基因药物的销售和渠道，包括医院、药店、第三方检测机构等。这些机构是基因药物最终到达患者的重要环节，其销售和服务能力直接影响到基因药物的市场推广和应用。同时，政府监管机构、学术研究机构、医疗保险公司等也在整个产业链中发挥着重要作用，它们对基因药物的审批、定价、报销等政策制定和实施，对行业的发展具有重要影响。
我国基因工程制药产业自1989年批准了第一个在中国生产的基因工程药物——重组人干扰素αlb以来，国内基因工程药物行业实现了从无到有的突破。而后国家高技术研究计划（即“八六三”计划）、攻关计划和国家自然科学基金会都将生物技术作为优先发展领域予以重点支持，我国基因工程制药技术等生物技术整体研究水平开始迅速提高，取得了一批高水平的研究成果，为国内新兴生物技术产业的建立和发展提供了技术源泉。随着技术、市场发展至今，目前我国基因工程药物产业已进入快速发展时期。
近年来，我国政府高度重视生物医药产业的发展，将基因工程药物列为国家医药产业发展的重点领域之一，为此，中央及地方有关部门先后制定了一系列政策规划，明确了基因工程药物产业的发展目标和重点任务，为行业发展提供了明确的指导方向。同时，《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》《关于深圳建设中国特色社会主义先行示范区放宽市场准入若干特别措施的意见》等政策也提出要加强国内医药市场监管力度，持续助力我国基因工程药物行业有序、规范、健康发展。
发展现状
随着现代医学技术发展，人类对于基因的研究愈加深入，DNA重组、基因克隆等技术的逐步走向成熟，市场对于基因工程技术在各种疾病的预防医治过程中的探索应用也越来越多。例如，2023年4月20日，安徽中盛溯源生物科技有限公司的“NCR300注射液”获批开展针对骨髓增生异常综合征（MDS）的临床试验；2023年8月2日，强生的JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）获得中国国家药监局药品审评中心的临床批准，开始对眼科AAV基因疗法在继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩症的治疗应用展开临床试验。近年以来，基因治疗赛道热度持续攀升，全球基因工程药物领域专利申请数量越来越多，产业规模加速发展。数据显示，2023年，全球基因治疗市场规模已增长至99.15亿美元。
根据全球基因工程药物技术专利申请授权数据分析，值得注意的是，近十年来，全球基因药物行业专利申请通过率持续下滑态势。特别是2023年前三个季度，全球基因工程药物专利申请通过率仅有13.2%，较2013年的专利申请通过率下降了59.94个百分点。这意味着，基因工程技术在医药制备领域的初步应用已然开始趋于饱和，市场基因治疗探索日益深入，产业发展技术要求也因此日益提升，行业入行门槛进一步提高。
大量基因治疗临床试验表明，基因治疗手段对于部分疾病的控制治疗有着显著效用。我国政府对基因工程药物研行业关注程度日益提升，加速敦促国内市场追赶国际基因工程药物研制水平。因此，近年来，在国家政府推动下，我国基因治疗产品审批上市流程逐渐完善，国内基因工程药物研发投融资日益增多，在此背景下，针对特定病症研发的国产基因治疗药物、基因医疗器械产品开始陆续获批上市。同时，随着国内居民对于基因治疗手段的认知、认可度日益提升，基因治疗开始成为越来越多难治病例、罕见病患者甚至是绝症患者为提高生活质量、提高患病生存概率而选择的新医疗手段，社会基因治疗药物消耗需求不断增长，加速推动国内基因治疗市场规模发展。据统计，2023年，我国基因治疗市场规模已增长至22.44亿元。
相关报告：智研咨询发布的《中国基因工程药物行业市场运行格局及前景战略研判报告》
2023年，全球新增Omisirge、Qalsody ( tofersen)、奥磷布韦片、Vyjuvek、Elevidys等多款细胞和基因疗法药物产品获批上市，涉及血癌干细胞疗法、糖尿病细胞疗法、骨髓瘤基因疗法、血友病基因疗法等领域，为相关患者提供了新的治疗选择，同时也意味着基因治疗在这些领域取得新的突破，为全球基因工程药物产业发展带来更多契机。
目前，全球范围内，通过美国、中国等医药管理机构审批、上市成功的基因治疗药物包括核酸类药物、重组病毒类药物和细胞治疗类药物，其中核酸类药物可细分为裸质粒、反义寡核苷酸以及小核酸。据统计，2023年，全球获批上市的基因治疗药物（不包括DNA疫苗和mRNA疫苗）中，有30.61%为体外基因疗法基因药物，28.57%为基于病毒载体的体内基因疗法基因药物，34.69%为小核酸药物。随着基因治疗应用探索深入，全球基因治疗手段不断增多，市面上基因治疗药物种类不断增加，全球医药治疗技术水平不断提升，为越来越多疾病患者带来新的治愈希望。
产业趋势
1、基因治疗被列入产业重点发展名单，多地加速打造基因药物基地
随着基因治疗手段理论实践案例逐个落地，基因药物治疗效果持续凸显，细胞与基因治疗开始成为全球科技与产业竞争的重要“新赛道”。目前，我国基因治疗产业仍处于高速发展初期，尚未形成完整产业链条。在中央政策推动下，上海、合肥等多地陆续颁布地区基因治疗产业发展政策，如2023年9月18日发布的《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》，加速推动基因治疗产业基地建设。在各地政策支持下，国内基因治疗产业基地建设逐个落地，如2023年10月17日河北森朗生物科技有限公司的“细胞治疗产品商业化生产基地项目”正式开工。这意味着，我国基因治疗创新技术实力不断提升，基因药物生产能力不断增强，国内基因治疗产业链建设加速完善，持续助力国家基因治疗产业发展。
2、AI助力基因药物研发，或将有效降低开发成本
在新一轮高新信息技术产业改革背景下，大数据、量子计算等算法技术进入生物制药领域、助力药物研发已成为必然趋势，基因药物研发企业机构加速探索人工智能制药领域。2023年6月，英矽智能宣布，旗下用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的候选药物“INS018_055”已完成Ⅱ期临床试验首例给药。这意味着，全球第一款由生成式人工智能设计的基因工程候选药物已推进至Ⅱ临床试验阶段，这是AI在基因药物设计研制领域的重要进展。未来，随着人工智能技术在生物医药领域应用探索增多，AI技术将加速进入小核酸药物的筛选设计、动物模型的构建、蛋白药物的设计研发等基因药物研发环节，或将有效降低基因药物研发需投入的资金、时间成本，持续助力基因治疗药物开发，基因治疗给药成本有望下降。
●以上数据及信息可参考智研咨询（www.chyxx.com）发布的《中国基因工程药物行业市场运行格局及前景战略研判报告》。
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