2024年1月16日,公司自主研发的用于治疗先天性高胰岛素性低血糖血症药品——二氮嗪口服混悬液(规格:30ml:1.5g)获得国家药品监督管理局的上市批准(国药准字H20243049),将为儿童胰岛素瘤/高胰岛素血症相关的低血糖症状患者带来福音。本品按照化药注册3类申报,并被纳入优先审评程序,为国内首家视同一致性评价品种。
二氮嗪主要用于治疗先天性高胰岛素血症(CHI),为目前唯一被批准用于治疗高胰岛素血症(HI)的药物,是International Consortium of Pediatric Endocrinology (ICPE)推荐用于高胰岛素血症的一线治疗药物,同时也被《儿童先天性高胰岛素血症遗传检测和咨询专家共识(2023)》列为治疗先天性高胰岛素血症的一线 用药。先天性高胰岛素血症于2018年5月被列入国家卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》,自此二氮嗪正式成为罕见病用药。
二氮嗪口服混悬液用于治疗胰岛素瘤/高胰岛素血症相关的低血糖症状疗效显著,安全性和耐受性良好,是国家“十三五重大专项”课题任务之一,公司克服了原料、关键辅料、包材、给药器具短缺等各项挑战,攻克了药物处方工艺及临床试验技术难点。
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