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上个月看到新闻说贺建奎复出了，而且是真的复出——号称要做杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的基因治疗，号称已募资5000万。
这个新闻应该可以成为广大鸡娃的家长们鼓励孩子好好学习的例子。《狂飙》里一个跑龙套的演员查出来以前因吸毒拘留过，立刻戏份被删，还成了不该翻身的失德艺人。贺建奎不到5年前宣布做基因改造婴儿时，涉及到欺诈（HIV的母婴传播完全可以通过其它手段阻断，贺搞的基因改造完全不必要，实际是对参与试验的夫妇们的欺骗），也突破了基因编辑技术在应用上的伦理底线。可从号子里放出来没多久又能重操旧业，不得不感叹，万般皆下等，唯有读书高，确实不假。只有失德的艺人，没有失德的科学家。
只不过贺建奎的选择能力还是一如既往地厉害，号称要做DMD的CRISPR基因治疗，恰逢全球第一位接受了CRISPR基因治疗的DMD患者在22年末去世[1]：
这位患者在22年秋天接受了基因治疗，目前尚不清楚具体死因，如是否由治疗导致，可这仍提醒我们不应忽视基因治疗在技术上仍然非常复杂，对于每一种疾病，都需要谨慎评估其安全性。
贺建奎的基因改造婴儿一事，焦点集中于伦理层次，基于伦理的声讨固然正确，可我们也不该忽视一个技术层面的问题：
将基因编辑技术用于人类胚胎改造，是否在技术上已经足够完善？
最近的全球人类基因组编辑峰会发表声明指出：不仅在社会伦理与政策上还未有一致意见，种系水平上编辑人类基因组，在临床前的有效性、安全性证据也未建立。《Nature》在3月10日时也发表了一篇关于这个话题的新闻报道[2]。
很多人提到基因编辑技术会想到“制造”或“订制”所谓的完美婴儿，这其实也是贺建奎当年干的事背后蕴藏的想法。只不过“编辑”一个婴儿的复杂性常常被忽略。
这种基因编辑在学术上属于种系水平上的基因编辑。只有搞明白种系二字的意思，才能真正理解为什么基因编辑运用到这一方向存在着巨大的挑战。
每个人都是由一个受精卵发育而来的，一个受精卵就是一个细胞，由一个精子细胞与一个卵子细胞结合而来。种系就是指精子、卵子这些最终能繁衍成后代个体的细胞。
当贺建奎在胚胎水平上编辑基因时，就涉及到了对胚胎里所有细胞都在尝试改变其基因组序列，成了在种系水平上做基因编辑。这与目前进入实践的基因编辑在编辑范围、潜在的不可预测性上存在天壤之别。
CAR T治疗等已有上市产品的基因治疗都是针对一类具体的细胞做编辑，最常见的是血液细胞。CAR T是对人体的T细胞做基因改造，使改造后的T细胞能识别特定的癌细胞。CRISPR基因编辑能最先上市的治疗产品大概率会是针对镰刀型红血球病。该疾病是由于红细胞内的血红蛋白异常引起，CRISPR应用于此时，只需要对造血干细胞做基因编辑，再通过造血干细胞移植，引入改造好的造血干细胞，后者能自然分化出功能正常的血红蛋白，起到治疗作用。
从上述例子可以看到，这些基因编辑涉及的细胞范围是固定，不会涉及到全身所有细胞，也不会带来可以遗传到下一代的基因改变（一旦遗传到下一代，对下一代来说也会是所有细胞的基因组改变）。
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