近日
国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准
铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的
艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）
上市
艾米迈托赛注射液用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。
移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。艾米迈托赛注射液系人脐带间充质干细胞注射剂。
该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择
科普问答小贴士
一、什么是干细胞？
干细胞是一类具有多向分化潜能，在非分化状态下能够自我复制的细胞。按照来源，干细胞可以分为成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等；按照功能，干细胞可以分为造血干细胞、间充质干细胞等。
二、什么是间充质干细胞，有什么特点？
三、我国批准的间充质干细胞药品用于治疗什么疾病？
艾米迈托赛注射液是我国首款获批上市的间充质干细胞（MSCs）治疗药品，用于激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD分为急性GVHD（aGVHD）、慢性GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治GVHD对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。
目前，间充质干细胞治疗其他疾病的临床试验仍在进行中，尚无确切的临床安全有效性数据。
四、使用间充质干细胞治疗药品是否存在风险？
使用间充质干细胞治疗药品有发生不良反应的风险。艾米迈托赛注射液的临床试验中，暂未观察到与试验药物相关的重要安全性风险。但由于目前间充质干细胞的作用机制和体内存活时间仍不完全清楚，上市后使用过程中需继续观察潜在的长期风险。
五、间充质干细胞是如何开发为药品的？
间充质干细胞要开发成为药品，必须严格按照《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》等法律法规以及相关技术要求，经科学规范研究，证明其安全、有效、质量可控，按程序取得药品注册证书后方能成为药品，并规定有特定的适应症、用法用量等。
六、间充质干细胞药品研发上市的要求有哪些？
间充质干细胞作为药品上市，需要符合安全、有效、质量可控的有关要求。除应当符合常规药物研发药学、非临床研究及临床试验有关共性要求外，根据间充质干细胞特点，国家药监局还组织研究制定了一系列有针对性的指导原则，进一步规范和指导药物研发，提高研究质效。例如，为指导间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验开展，国家药监局药品审评中心于2024年1月12日发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》。同时，我国持续推进药品监管科学化、法治化、国际化、现代化，转化实施了国际人用药品注册技术协调会（ICH）全部指导原则，相关技术要求与国际通行标准全面接轨。
七、目前已上市的间充质干细胞治疗药品有哪些？
文章来源：国家药品监督管理局
