罕见病
特许药OXLUMO
落地博鳌超级医院
在医学不断进步的今天，越来越多的罕见病患者看到了治疗的希望。近日，一款名为OXLUMO的创新药物正式落地海南博鳌超级医院，为原发性高草酸尿症1型（PH1）患者带来了新的治疗选择。
什么是原发性高草酸尿症呢？
草酸是人体代谢终产物，通过尿液排出体外。原发性高草酸尿症（PH）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，其患病率约为3/1000000。患者因为基因突变导致肝脏产生过量草酸，过量的草酸经肾脏排泄引起肾脏损伤。20-50%的患者可发生肾功能不全或衰竭。然而，因其患病率低、早期症状不典型，临床上常常难以识别，导致延误诊断或者漏诊。
原发性高草酸尿症临床表现
原发性高草酸尿症患者的发病年龄较小，出现症状的中位年龄为 4 ～5 岁，常表现为多发性复发性草酸钙肾结石、肾钙质沉着症和进行性肾损害。原发性高草酸尿症患者通常在20～30岁时进展为终末期肾病，部分患儿甚至在婴幼儿及儿童期即出现肾功能衰竭。此外，草酸钙结晶也可沉积于视网膜、心脏、血管、骨、骨髓、血管和皮下组织等引起相应组织和器官功能异常。
治疗原发性高草酸尿症的新药
OXLUMO，这款由美国FDA批准的创新药物，是治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的第一个获批药物。PH1是一种罕见的遗传性疾病，患者体内会产生过多的草酸盐，导致肾结石和肾功能损伤。据估计，PH1约占原发性高草酸尿症病例的80%，对患者的生活质量造成了严重影响。
OXLUMO的落地，标志着PH1患者有了新的治疗选择。通过临床试验，OXLUMO被证实能够持续降低尿液和血液中的草酸盐含量，且安全性和耐受性良好。这一突破性的进展，无疑为PH1患者带来了生命的曙光。
博鳌超级医院
先行先试的典范
海南博鳌超级医院，作为海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的重要医疗机构，一直以来都致力于引进国外已上市、国内未上市的创新药械。得益于“国九条”及海南自由贸易港的各项优惠政策，博鳌超级医院在优先引进和使用新药、新器械方面具有得天独厚的优势。
此次OXLUMO能够迅速落地博鳌超级医院，正是得益于这一先行先试的政策。通过快速审批和引进，博鳌超级医院为PH1患者提供了与国际同步的优质医疗服务，让国内患者不出国门就能享受到国际前沿的医疗成果。
从引进到使用
博鳌超级医院在行动
OXLUMO的引进只是博鳌超级医院在罕见病治疗领域迈出的第一步。为了确保药物能够顺利使用，博鳌超级医院不仅配备了专业的医疗团队，还对患者进行了详细的用药指导和随访。
同时，博鳌超级医院还积极与国内外专家进行学术交流和技术合作，不断提升自身的医疗水平和服务质量。通过不断的努力，博鳌超级医院已经成功为多名PH1患者提供了OXLUMO治疗，并取得了显著的疗效。
OXLUMO 落地博鳌超级医院，这一举措不仅为原发性高草酸尿症 1 型（PH1）患者带来了全新的治疗希望，同时也彰显出博鳌超级医院在罕见病治疗领域所取得的进步以及展现出的坚定决心。可以相信，在不久的将来，将会有更多的创新药物和医疗器械在博鳌超级医院落地，为众多罕见病患者带来生命的希望之光。
