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2024年，制药行业迎来了机遇与挑战并存的复杂局面。近期的科学突破不断带来新的治疗方案，但政府法规、飙升的成本、沉重的患者负担，以及全球紧张局势等因素抑制了投资者的热情。基于以上背景，AdisInsight推出了一份专题报告《突破性疗法与重磅药物：新上市药物和成熟药物综合分析》，对那些即将达到重要里程碑、有前景的候选药物进行了详细分析，包括潜在的突破性疗法和重磅药物*。此外，我们还深入考察了即将上市药物的预计时间线，以及来年重要临床试验的细节。
*重磅药物（亦被称为“重磅炸弹”药物）指年销售额超过10亿美元的药品，通常用于治疗常见重大疾病如糖尿病、高血压等，不仅对患者有显著疗效，且有较高的商业价值。
报告进一步评估了（计划在2024年上市的）各种新药的预期市场影响，涉及神经科学、内分泌学、肿瘤学、罕见病以及慢性血液病等多个医疗领域。我们利用AdisInsight数据库，仔细检查了现有对照药物的市场营收预测，并评估了新疗法上市对市场格局的影响。
在这份报告中，我们汇总了那些引起市场极大兴趣的关键药物，并分析了这些药物对企业营收和市场占有率的潜在影响。随后，我们分析了这些药物的监管里程碑及其对于市场进入的影响。我们还分析了企业协议、合并/收购，以及行业内的战略合作，揭示了相关制药巨头不断演变的合作伙伴战略。
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报告精选了近年来对制药行业产生巨大影响的9种突破性疗法和12种在2024年上市后有潜力成为“重磅炸弹”的创新药物。在上篇文章中，我们介绍了面向前列腺癌患者的潜在突破性疗法：醋酸阿比特龙/尼拉帕利（Abiraterone acetate/niraparib, AKEEGA）。本篇文章将聚焦潜在的重磅药物，重点以针对非酒精性脂肪性肝炎的创新药物为例。
什么是“重磅炸弹”药物？
“重磅炸弹”药物是指极受欢迎、能为上市许可持有人创造10亿美元以上年销售额的药物，这些药物常用于治疗高胆固醇、糖尿病、高血压、哮喘和癌症等常见疾病。著名的“重磅炸弹”药物如可瑞达（Keytruda）和修美乐（Humira），它们在2023年的销售额分别达到250.11和144.04亿美元。
瑞司美替罗（雷兹迪夫拉）
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的一种，是指过多的脂肪堆积在肝脏中，导致炎症和纤维化。近年来， NAFLD在中国的患病率不断增长，已经成为中国第一大慢性肝病[1]。
NAFLD包括单纯性脂肪肝、NASH、纤维化性NASH，以及NASH相关肝硬化。部分患者可能发展为终末期肝病和肝癌。NASH患者心脏病发作、中风和死亡的风险更高。遗传因素、饮食、缺乏锻炼、肥胖、胰岛素抵抗和2型糖尿病是患上NASH的主要危险因素。2023年，全球肝病组织将NAFLD和NASH更名为代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）和代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。
患病率
《生理与生物化学杂志》2023年3月发表的研究结果显示，全球一般人群中NAFLD（基于影像学标准）的患病率约为25%。然而，中国一般人群的NAFLD流行率为15%～40%，高于全球平均水平。2021年，全球非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的市场规模为30.642亿美元，预计将在2028年大幅增长至46.23亿美元，期间（2022-2028年）的复合年均增长率（CAGR）为46.7%。
为什么要开发雷兹迪夫拉？
治疗非酒精性脂肪性肝炎的主要方法包括改变生活方式和加入营养干预。由于这种疾病的病理生理过程复杂，且疾病发展受到多种遗传和环境因素的影响，因此相较于传统的NASH药物，有必要开发生物学靶点不同的各种分子。尽管维生素E和吡格列酮（pioglitazone）等药物被广泛用于控制代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）及相关的状况，但奥贝胆酸（obeticholic acid）、利拉鲁肽（liraglutide）、司美格鲁肽（semaglutide）、替尔泊肽（tirzepatide）、卡格列净（canagliflozin）和恩格列净（empagliflozin）等新分子已经在NAFLD和MAFLD的治疗中展现出潜力。
在美国，近25%的NAFLD患者同时患有NASH。MGL-3196、司美格鲁肽、沃纳非索（vonafexor）、HPG1860、VK2809、BIO89-100和LPCN 1144等新兴疗法有望推动NASH市场规模的增长。开发一款用于治疗MAFLD/MASH且安全有效的新药，是当前生物医学研究的重点。随着马德里加尔制药旗下瑞司美替罗（Resmetirom）的上市，人们期待已久的MASH新治疗方案终于来到了。
瑞司美替罗是一种甲状腺激素β受体（THR-β）激动剂，与饮食和运动联用以治疗中度至重度肝纤维化（相当于F2–F3期）非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人患者。它通过激活肝脏中的甲状腺激素β受体，降低脂质水平、增加胆汁酸生成、减少肝内甘油三酯并增强脂肪氧化。瑞司美替罗对参与代谢过程和胆固醇调节的肝脏受体具有特别的亲和力，这有助于最大限度减少与甲状腺激素受体激活有关的肝外副作用。
瑞司美替罗（雷兹迪夫拉）
一种甲状腺激素受体激动剂，用于减少NASH患者肝脏脂肪积累并改善纤维化
适应症：代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）
给药途径：口服
所有者：马德里加尔制药公司
药物类别：抗高血脂类；护肝类；小分子类
作用机制：甲状腺激素β受体激动剂
上市：2024年4月起以“Rezdiffra”为商品名在美国销售
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开发时间线
监管里程碑
针对NASH的MAESTRO-NASH试验
吡格列酮市场发展趋势预测
吡格列酮（pioglitazone）是一款用于治疗MAFLD相关状况的成熟药物，其市场收入在2022和2023年保持不变。预测表明，吡格列酮收入将继续保持稳定，波动很小。根据《自然》2024年3月发表的数据，瑞司美替罗的年销售额到2028年将超过35亿美元。预期的收入增长将有力支持马德里加尔的持续发展，因为该公司目前仅有这一款获批药物。
吡格列酮市场预测
许可协议
小结
AdisInsight专题报告《突破性疗法与重磅药物：新上市药物和成熟药物的综合分析》凸显了制药行业在过去几年所取得的巨大进步。2023年，9种突破性疗法的上市充分展现了制药行业的创新能力。其中包括新疫苗、基因疗法，以及用于对抗各种疾病的新剂型。
此外，人们对定于2024年上市的12种潜在的重磅药物充满期待。这些药物旨在用于治疗一系列疾病，包括阿尔茨海默病、癌症、精神分裂症、呼吸道合胞病毒（RSV）免疫接种、克罗恩病，以及多种血液病。即将上市的这些药物标志着现代医学朝着更加有效、个性化、精准的治疗转变。
这份报告中所介绍的重大进展不仅有望改善患者结局，而且为医疗领域的转型奠定了基础。这些疗法和药物上市后，将在增强人民生活质量、解决先前尚未满足的医疗需求、塑造医疗保健的未来等方面发挥关键作用。制药行业正处在转型的当口，以不懈创新为驱动，致力于解决当代最具挑战性的健康问题。
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