10月4日,复旦大学生物医学研究院/附属儿科医院余发星团队在Cell Reports Medicine上发表了研究论文,报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性[1]。腺相关病毒(AAV)由于其低免疫原性、低整合性和高效的基因递送能力,已成为基因治疗的首选递送载体。AAV载体的组织靶向性,能够将治疗基因递送到目标组织,并在分裂和非分裂细胞中长期稳定表达,广泛应用于视网膜、神经系统等组织。
虽然AAV载体在多种研究应用中取得成效,但在AAV研究中也有许多挑战拦在科研人面前,例如AAV感染后过表达效果差、观察不到荧光或荧光微弱、感染效率低下等。
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