2024年11月24日，由四川大学华西乐城医院、海南乐城真实世界研究院主办，施维雅中国支持的“Vorasidenib华西乐城医院落地启动仪式暨筹备真实世界研究会”在华西乐城医院举行。
作为全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物，继2024年8月6日在美国获批上市后，后续分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。
得益于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”）特许政策，Vorasidenib在中国获批上市之前，作为临床急需的进口药品准予先试先行，正式落地四川大学华西乐城医院，并实现“亚洲首用”，先于欧洲开出处方服务于患者。借助乐城真实世界研究政策，Vorasidenib真实世界研究也同期启动筹备。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁，海南省药品监督管理局党组成员、副局长黎运达，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗药品监督管理局党委书记、局长范斌，海南乐城真实世界研究院副院长姚晨，四川大学华西乐城医院刘毅院长，四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授，澳大利亚Alfred Health神经肿瘤学负责人Lucy GATELY博士，递爱之家创始人孙文军，施维雅中国总经理 Manuel RUIZ等领导嘉宾出席活动。
Vorasidenib突破瓶颈， 为患者带来创新治疗方式
脑胶质瘤由中枢神经系统内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤，是颅内最常见的原发性恶性肿瘤，同时也是中枢神经系统最常见的肿瘤。由于胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，因此患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境，疾病负担沉重1。
在目前针对胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展2。
尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。作为全球首款IDH1 和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物，为携带IDH1和IDH2突变的胶质瘤患者带来显著获益，并且填补了目前IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗方式的空白。
Vorasidenib于2024年8月6日在美国获批上市，随后在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市，用于携带IDH1和IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。此前，Vorasidenib已经获得FDA授予的优先审评资格、快速通道认定、突破性治疗认定以及孤儿药认定3，以促进和加快对重大疾病的药物研发、解决尚未满足的医疗需求。然而，中国目前尚无获批用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。
以“先行先试”助力患者可及
与此同时，旨在评估Vorasidenib在中国人群中应用的安全性和有效性的真实世界研究即将在博鳌乐城同步开展。真实世界研究使用真实世界数据，在中国本土的医疗环境中进行，更贴近中国患者的实际情况，更具有代表性，研究结果更具参考价值。真实世界研究凭借其灵活的入组标准和创新性设计，能够更快地获得研究结果。尤其是在乐城先行区“先行先试”政策的支持下，对Vorasidenib开展真实世界研究，为加速药物获批上市提供更多依据和参照，让中国患者更快地受益于该款创新药物。
参考资料：
1.中国抗癌协会脑胶质瘤整合诊治指南（2022精简版）Chin J Clin Oncol 2022. Vol. 49. No. 16.
2.Wang X,et al. Cell Death and Disease. 2021 Mar 19;12(4):299.
3.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vorasidenib-grade-2-astrocytoma-or-oligodendroglioma-susceptible-idh1-or-idh2-mutation
