得主介绍
2024年10月7日，瑞典卡罗琳医学院宣布了诺贝尔生理学或医学奖的最新得主，即美国科学家维克托·安布罗斯(Victor R. Ambros)和加里·鲁夫昆(Gary Ruvkun)。这两位杰出的学者因在microRNA的发现及其在转录后基因调控中的关键作用，共同荣获了这一年度科学界的重要奖项。他们的研究成果不仅揭示了基因表达调控的新机制，也为生物学领域带来了深远的影响。这也是诺贝尔生理学或医学奖自1901年设立以来的第115次颁发。北京时间17时30分许，这一激动人心的消息正式对外公布，标志着两位科学家在医学研究领域的卓越贡献得到了国际社会的广泛认可。
维克托·安布罗斯（Victor R. Ambros）是美国发育生物学家，1953年出生于美国新罕布什尔州。他在麻省理工学院获得学士学位后，师从诺奖得主戴维·巴尔的摩，在麻省理工学院获得博士学位。2007年，安布罗斯任职于马萨诸塞大学医学院，并在同年当选为美国国家科学院院士。
加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun）是美国分子生物学家，哈佛大学及麻省总医院遗传学教授。1952年出生于美国加利福尼亚州，1973年在加利福尼亚大学伯克利分校获得学士学位，1982年在哈佛大学获得博士学位。
两人真实合照
发现过程
20 世纪 80 年代末，安布罗斯和鲁夫昆开始研究秀丽隐杆线虫。这种线虫是一种模式生物，身体透明，长度约 1 毫米，细胞的来源和功能被研究得较为清楚。
2000年，当Ruvkun的研究小组发表了他们发现的另一种由let-7基因编码的microRNA时，这种看法发生了变化。与lin-4不同，let-7基因是高度保守的，并且在整个动物王国中都存在。这篇文章引起了极大的兴趣，在接下来的几年里，数百种不同的microRNA被鉴定出来。今天，我们知道人类有一千多个不同的microRNA基因，microRNA对基因的调控在多细胞生物中是普遍存在的。
来源：诺贝尔生理学或医学奖委员会
他们研究了线虫的两个突变品系 lin-4 和 lin-14。lin-4 突变体不能形成正常的外阴，出现大量卵细胞在体内错误积累和分布；lin-14 突变体则幼虫发育不完全，体型只有正常秀丽隐杆线虫的一半左右。他们发现 lin-4 基因似乎是lin-14 基因的负调节因子，但具体的抑制机制尚不清楚。
来源：诺贝尔生理学或医学奖委员会
经过艰苦的研究和技术改进，两人合作在基因克隆上取得重大突破。1993 年12月，安布罗斯和鲁夫昆在《细胞》杂志上背靠背发表了两篇论文，宣布发现lin-4基因并不编码蛋白质，而是编码一段 22 个或 66 个碱基对的单链 RNA分子，其中 22 个碱基对的 RNA 就是第一个被发现的微小 RNA2。他们发现这个lin-4微小RNA能够与lin-14基因转录的 mRNA 互补结合形成复合体，阻止 lin-14 mRNA 进一步翻译成lin-14蛋白质，从而实现对lin-14基因表达的负调控。
研究意义
全新的基因调控机制
该发现揭示了一种全新的基因调控原理，为理解生物体功能及其如何发育开辟了新的维度。在以往的认知中，基因调控主要通过转录因子结合到 DNA 的特定区域来控制遗传信息的流动，但miRNA的发现证明了还存在另外一种重要的基因调控方式。
来源：诺贝尔生理学或医学奖委员会
对多细胞生物的重要性
miRNA 对多细胞生物至关重要。如果没有 miRNA，细胞和组织就无法正常发育。它们可以影响细胞生长、分化、凋亡等多种生物过程，协调和微调整个基因网络，确保生物体能够健康、有序地运作。
医学应用前景
miRNA 的异常调节与多种疾病相关，如癌症、先天性听力损失、眼睛和骨骼疾病、心血管疾病、代谢性疾病、免疫系统疾病等。因此，miRNA 可作为生物标志物或治疗靶标，用于疾病的诊断和治疗，为医学研究和临床实践提供了新的方向。
奖项影响
这一奖项的授予肯定了两位科学家的卓越贡献，也将吸引更多的科学家关注 miRNA 领域的研究，推动该领域的进一步发展。对于生物医药行业来说，这一发现为开发新的药物和治疗方法提供了新的思路和靶点，有望在未来为人类健康带来更多的福祉。
来源：诺贝尔生理学或医学奖委员会
现实意义
科学理论层面
开辟新的研究方向：该发现揭示了一种全新的基因调控机制，打破了以往人们对基因调控主要由转录因子结合到 DNA 特定区域来控制的认知。后续关于 miRNA 的研究不断深入，发现其在动植物中广泛存在且发挥着关键作用，这极大地拓展了基因调控领域的研究范围。
深化对生命本质的理解：它解释了为什么相同的基因组在不同细胞中能够产生不同蛋白质表达，从而使细胞具有不同的功能和特性，进一步揭示了生命的精妙之处。
医学应用层面
疾病诊断的新标志物：miRNA 可以作为生物标志物用于疾病的早期诊断、预后评估以及疾病的监测。例如：在某些癌症中，特定 miRNA 的表达水平会发生显著变化，通过检测这些 miRNA 的表达情况，可以为癌症的诊断和预后提供重要的参考信息。
潜在的治疗靶点：基于 miRNA 对基因表达的调控作用，它为疾病的治疗提供了新的靶点。
科研推动层面
激发科研热情：诺贝尔生理学或医学奖作为科学界的最高荣誉之一，该奖项的授予将吸引更多的科学家关注 miRNA 领域的研究，激发他们的科研热情和创新精神，推动该领域的进一步发展。
促进跨学科合作：miRNA 的研究涉及到生物学、医学、化学、物理学等多个学科领域，该奖项的获得将促进不同学科之间的交流与合作。
社会经济层面
推动生物医药产业发展：miRNA 的发现为生物医药产业带来了新的机遇和挑战。相关的生物技术公司致力于开发基于 miRNA 的诊断试剂和治疗药物。这将推动生物医药产业的发展，创造更多的就业机会和经济价值。同时，也将促进医疗技术的进步，提高人类的健康水平。
提高公众对科学的关注：miRNA 的发现与人们的健康息息相关，这将使公众更加关注生命科学和医学领域的研究进展，提高公众的科学素养，促进科学知识的普及和传播。
未来展望
维克托·安布罗斯（Victor R. Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun）的研究成果——microRNA的发现及其在转录后基因调控中的作用，为未来的研究和应用开辟了广阔的前景。展望未来，我们可以预见以下几个发展方向：
疾病诊断与治疗
microRNA作为生物标志物的潜力巨大，它们在多种疾病中表现出异常表达，这为疾病的早期诊断和预后判断提供了新的可能性。随着研究的深入，基于microRNA的诊断工具和治疗方法有望被开发出来，帮助人类更有效地应对复杂疾病。
个性化医疗
通过分析患者的microRNA谱，医生可以更早、更精确地诊断疾病，并根据患者的microRNA状态制定个性化治疗方案。这种基于microRNA的精准医学正在成为现代医学的一个重要研究方向。
新药开发
microRNA在细胞分化、增殖和生存等多条基因表达通路中的重要作用逐渐得到认识，这为开发基于RNA的治疗方法提供了可能。未来，科学家有望开发出更有效的基于microRNA的药物，尤其在神经退行性疾病、心血管疾病、代谢紊乱、免疫疾病等领域。
肿瘤学
如果microRNA在肿瘤发生发展中的异常调控机制能够通过一些可视化的方法检测到，就有可能实现肿瘤的更早发现，并且逆转癌变的过程。
基因调控机制的深入理解
microRNA的发现彻底改变了我们对生命机制的理解，未来研究将进一步揭示这些小分子在基因调控中的巨大作用，为理解许多生理过程和疾病机制提供全新视角。
综上所述，安布罗斯和鲁夫昆的发现不仅在基础科学领域具有革命性，也为未来的医学研究和临床应用带来了无限可能。随着技术的不断进步和研究的深入，microRNA有望在疾病治疗和健康管理中发挥更加重要的作用。
-END-
来源｜材料科学与工程学院研究生会
东南大学研究生会 宣传与新媒体中心
