日前，话题“北大教授因女儿痛经研发新药”冲上热搜，引发热议。
在中央电视台近期“开讲啦”节目中，北京大学教授肖瑞平介绍了她研发的药物HMI-115。她向观众透露，女儿因子宫内膜异位症备受痛经折磨，有时吃几片止痛片都没用。为此，她开始研究这方面的课题。
12月21日，肖瑞平向北京青年报记者介绍，目前药物在临床二期试验研发阶段，预计最早2027、2028年上市。她说，希望天下的“女儿们”都能少一些疾病困扰，拥有更健康更精彩的人生。
肖瑞平是北京大学未来技术学院院长。近期，她在中央电视台“开讲啦”节目中，向公众介绍了她的科研成果——原研药HMI-115。她说，有一种病特别痛苦，叫子宫内膜异位症，是第一大妇科病，临床表现为痛经，原因是子宫内膜会乱跑，跑到不正常的地方，到哪就引起哪的炎症，就像肿瘤一样，但它是良性的，“所以说是一种不死的癌症。”
肖瑞平说，她研究这个问题很重要的一个原因是她的女儿身患这种疾病，“疼起来非常厉害，一般的止痛片吃好多片都没用。”
症状严重的患者要靠雌激素、孕激素把卵巢功能抑制住，但副作用非常严重，会引起骨质疏松、焦虑、失眠、长痤疮和抑郁。对生殖也有很大的影响，有的病人因为太痛苦而选择摘除子宫。
肖瑞平告诉北青报记者，她关注子宫内膜异位症已有10年之久，2014年，她在北京大学分子医学研究所（现已纳入北京大学未来技术学院）与一家著名药企合作，研发HMI-115。今年10月，HMI-115已被国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）纳入突破性治疗药物品种名单（BTD），拟定用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。
北青报记者注意到，突破性疗法药物品种是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比，有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药。CDE会对纳入突破性治疗药物品种给予优先审评审批机会。HMI-115将有望填补内异症这一未被满足的重大医疗需求，为患者带来全新的治疗选择。
肖瑞平介绍，研究发现，泌乳素信号通路激活会引起并恶化子宫内膜异位症，通过激活异位内膜细胞增殖，过度激活免疫系统引起炎症，并敏化痛感神经使得疼痛加剧。
她研发的HMI-115可以有效阻断泌乳素信号通路，因此阻断子宫内膜异位症的病理机制。另外，在小鼠疾病模型中，HMI-115可以减少甚至清除病灶，防止复发。
肖瑞平告诉北青报记者，HMI-115是一款原研药，即原创性的、自主开发的、新的药品。“研究人员必须从零做起，深刻理解疾病，一步步摸索解决方法。因此，研发周期漫长、投入大、风险高。”她说，做原研药就像在走一条没有人走过的路，必须充分考虑到疾病病理、药物对患者造成不良反应的可能性，从头探索治疗剂量、治疗周期等，还要确保药品生产的质量一致性，确保所用药物质量稳定可控。
临床试验过程也存在一定挑战，要为药物受试者建立标准，筛选招募前对患者既要严格把关，又要劝导患者入组。“新药的临床研发中存在着大量的不确定性因素，这是一个高风险、高投入、长周期的艰苦过程，需要国家政策支持、社会关注和产业合作、国际合作，需要整个生态系统的共同努力。”
【对话】
北青报：为什么想到要研发这款药？
肖瑞平：子宫内膜异位症是一种十分常见的妇科疾病，全球约有1.9亿妇女为内异症患者，严重影响着病人的生活质量，但是一直没有很好的药物面世，存在着大量未被满足的医疗需求。我身边很多的家人朋友，包括我自己的女儿，都被这个疾病困扰，作为医学科研人员，同为女性，我对她们的痛苦感同身受，希望能够开发出一款全球First-in-Class药物，帮助广大女性患者解决困扰。
北青报：目前这款药的研发处于什么阶段，什么时候可以上市？
肖瑞平：现在药物在临床二期试验研发阶段，预计最早2027、2028年上市。我们希望能够在2027年、2028年得到全球批准，这是一个非常大的愿景。
北青报：这个事情在网上引起了很多女性网友的讨论，您怎么看？
肖瑞平：谢谢大家对我的鼓励和对HMI-115的支持。身为女性，一位母亲，我恰好得到了一个机会，能够替子宫内膜异位症的患者说出她们的困境，然而要真正解除困境，则需要我们持之以恒的努力以及全社会共同的关注。
北青报：现在女性健康越来越受到关注，您怎么看？
肖瑞平：与其他疾病领域相比，女性疾病特别是女性慢性疾病治疗领域受到的关注要少很多，希望在我们的共同努力下，HMI-115治疗子宫内膜异位症及其他适应症的研究开发能够早日修成正果，真正做到造福患者，也期盼女性健康能够成为社会和业界关注的议题，让天下的“女儿们”都能少一些疾病困扰，拥有更健康更精彩的人生。
文 | 北京青年报记者 李铁柱 实习生 苏海韵
监制 | 高杉
