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聚焦高成长公司，100000+投资菁英共同关注
未满足临床需求遍地黄金。
肿瘤无疑是国际上创新疗法研发投入的第一大领域。而患者数众多、病程长、症状折磨及预后不良的慢病领域也有大量临床需求缺口亟待填补，可为Biotech带来长足发展空间。
全球视野下，一家中国Biotech正在穿越行业寒冬和击碎不确定性，不仅深耕于全球最前沿肿瘤治疗领域mRNA技术平台与管线的开发，同时也在肾科等未满足临床需求适应症领域前瞻性落子，深挖全球蓝海赛道背后的巨大差异化机会。
这家公司便是云顶新耀。
前瞻性布局于蓝海赛道的正反馈已开始显现：今年上半年，云顶新耀实现公司历史上的首次商业化层面盈利，包括全球首款IgA肾病对因治疗药物耐赋康®、全球首个氟环素类抗菌药依嘉®在内的两款创新药商业化迅速放量，使得公司实现了约3.02亿元人民币的收入（较2023年下半年增长158%），公司预计全年收入可达7亿元人民币。值得注意的是，云顶新耀2024年上半年运营费用占收入比重大幅减少249%，非国际财务准则亏损显著收窄35%，运营效率提升和亏损的大幅收窄，随着创新产品加速放量，两年内有望达到盈亏平衡点；同时短期内公司将拥有4款产品商业化上市，2030年预期销售峰值可达100亿人民币。
种种迹象正在表明：针对全球疾病领域蓝海赛道的深刻洞察和合理布局，正在使云顶新耀发生质变。更令投资者期待的是，公司正在下一盘大棋，License in引进蓝海管线高效商业化的同时，快速推进自研技术平台与管线的开发，剑指达成一家有能力出海且搭建全球化能力的Biopharma。
01
全球化视野下的蓝海布局
以License-in起家的Biotech，最需要具备的核心竞争力莫过于洞察重磅炸弹药物的眼光。云顶新耀如“鹰”一般犀利的全球化视野及选品能力，早在其于2019年从Calliditas公司引入耐赋康®在大中华地区和新加坡的商业化权益之后便开始快速兑现。
仅从耐赋康®的案例，投资者便可感受到云顶新耀的顶级选品眼光。
首先是遥遥先于跨国药企巨头们的前瞻性视野，IgA肾病管线资产并购（M&A）于2023年开始爆发，Chinook、Alpine先后均以高溢价和10亿美元以上的总价被跨国药企并购，并有更多跨国药企展露了相关M&A的意向。云顶新耀早在2019年便洞察到了IgA肾病领域潜藏的巨大市场潜力，以高性价比的价格引进了Calliditas的耐赋康®大中华区、新加坡权益，并且在2022年将权益范围扩大覆盖至韩国。云顶新耀不仅对未满足临床需求有深刻研究洞见，更有能力在机会发酵并溢价前挖掘、拿下。
其次是云顶新耀对疾病领域内在价值的深刻洞察，IgA肾病是目前全球最常见的原发性肾小球疾病，不过其患者人群分布拥有显著特征，其中亚洲地区发病率最高且进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，中国IgAN（免疫球蛋白A肾病）更是约占全部肾活检病例54.3%。云顶新耀在引进耐赋康®权益时，深刻认识到IgA肾病患者人群的分布差异性，果断以合理的价格获得了患者群体最大的地区市场，展现出别样的全球化视野。
更为人称道的是公司选择产品的能力，耐赋康®是全球首个商业化及首个获FDA完全批准的IgA肾病对因治疗创新药，这不仅让云顶新耀获得了在全球肾科疾病领域先发优势，同时公司借助耐赋康®出色的大样本人群数据在国内获得更快的临床&上市速度。
云顶新耀卓越的全球化视野和前瞻性落子能力，不止体现于耐赋康®合作伙伴Calliditas被旭化成宣布拟以约11亿美元收购，另一款创新药伊曲莫德的合作伙伴Arena早在2022年已被辉瑞花费67亿美金并购。
在全球化选品能力获得投资者认可的同时，云顶新耀早已不满足于License in的商业模式收益，而下一程跃迁的布局着力于mRNA肿瘤疫苗领域的全球性机会。
这是一片蓝海，放眼全球，进度最快的mRNA肿瘤疫苗也还处于临床二期。这也是一个巨大的市场，据Nature Reviews的相关综述，2035年全球mRNA个性化肿瘤疫苗市场规模为70-100亿美元，整个mRNA疫苗在肿瘤治疗和预防领域总市场空间更高达230-300亿美元。
在国内肿瘤mRNA疫苗项目屈指可数的情况下，云顶新耀的自研布局已涵盖个性化肿瘤疫苗、肿瘤相关抗原疫苗、免疫调节肿瘤疫苗等多种技术路线，针对不同的肿瘤患者给出最佳解决方案。凭借着全球化的视野和超前眼光，云顶新耀势必要走向mRNA肿瘤疫苗领域的全球最前沿。
（图源：云顶新耀官网）
02
自研技术平台猛发力：聚焦全球最前沿领域
云顶新耀身上“纯License in药企”的印象标签该被撕掉了。
近年来，云顶新耀的自研技术平台获得快速发展，多个拥有全球权益的 mRNA肿瘤疫苗管线正在加速开发，出海价值有望近期兑现。
其中，公司首款自主研发的mRNA肿瘤疫苗EVM16最为吸睛，该款个性化mRNA肿瘤疫苗已于今年8月启动研究者发起的临床试验（ITT），预计2025年初提交IND。它根据患者特有的肿瘤细胞突变，使用AI算法预测出具有较高免疫原性潜力的新抗原，再通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统在体内进行高效的抗原呈递，激活新抗原特异性T细胞，进而达到杀伤肿瘤细胞和治疗癌症的目的。
在临床前研究中，EVM16在多种小鼠模型中都激发出了强烈的新抗原特异性T细胞免疫反应，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中实现了显著的肿瘤生长抑制效果。临床前数据还证明了EVM16疫苗与PD-1抗体联用后的协同抗肿瘤效果，支持个性化肿瘤疫苗与免疫检查点抑制剂在临床中的联用。而临床前安全性评估试验证实了EVM16疫苗安全性良好。
从上述EVM16表现出的诸多特征看，云顶新耀已经构建出一个具有国际先进水平的mRNA肿瘤疫苗技术平台。从抗原设计到递送系统构建再到工业化生产，云顶新耀具备全产业链的开发和制造能力。
一方面，云顶新耀的抗原序列设计优化和递送技术是经过临床验证的，此前公司一价新冠候选疫苗PTX-COVID19-B与辉瑞的Comirnaty®疫苗在头对头II期临床中取得统计学非劣效数据。基于和Providence的前期合作，云顶新耀获得了在协议终止之前Providence向其提供、转让的预防及治疗性mRNA疫苗产品的全部知识产权及全部全球权益。须知，LNP递送系统是Providence最突出的核心竞争力，能表现出更强的细胞介导免疫，与Moderna相关技术同源。现下，云顶新耀可完全自主地根据公司战略开发产品。
另一方面，云顶新耀拥有可达到工业化生产规模的嘉善基地，能够实现与海外mRNA疫苗同样的生产标准，为后续公司多款mRNA肿瘤疫苗临床及商业化供应提供了坚实的保障。
基于云顶新耀搭建具备核心竞争力的mRNA肿瘤疫苗平台，据公司介绍至少有4款候选管线正在处于临床前阶段持续开发中，继EVM16之后，我们有望看到更多更前沿创新管线进入临床，助力云顶新耀在全球mRNA肿瘤舞台上竞逐。
03
核心竞争力强验证，在手管线点石成金
如今跳出License in模式的云顶新耀，不但拥有引进管线的BD能力和后端商业化能力，能够以极高性价比从海外引进管线至国内运作成功大卖，而且研发也获得了长足进步，α出海不再受限（α即超出行业平均的超额收益）。这种蜕变意味着打通创新药管线从0到1的全部环节，获取“点石成金”的核心能力，为日后兑现全球价值奠定基础。
云顶新耀顶层战略的正确制订和高效执行，可以从临床、商业化、研发布局几个方面获得强验证。
一是选品成功导向的高效临床推进，耐赋康®和依嘉®均为全球首创产品，云顶新耀引进时两者均在海外处于临床后期或商业化阶段，这也使得公司在国内可高效推进桥接试验、获得CDE的各类快速通道资格，两者从云顶新耀引进到国内获批上市，时间均在5年内，展示出公司超高的临床效率。
二是独创的精英商业化策略，云顶新耀计划充分利用IgA肾病、复杂性腔内感染确诊和治疗场景集中在三甲医院的特点，通过搭建“小而美”精英商业化团队覆盖头部数百家医院，以完成对全国60%以上市场覆盖，这种模式是极为高效的。
耐赋康®惊人的放量速度是这种模式的最佳背书。2024上半年耐赋康®实现销售收入1.673亿元，而耐赋康®截至2024年6月底的商业化时间仅1个半月，商业化团队不过一百多人。按照云顶新耀全年业绩指引来看，耐赋康®全年销售大概率超过3亿元，届时耐赋康®销售团队人均销售额大概率在200万元以上，这已经超过了国内大部分Biopharma，向着恒瑞医药这样以商业化见长的国内大药企逼近。
三是研发布局转型的坚决与高效。从2021年起，云顶新耀开始构建前端的药物发现团队，历时三年，公司已拥有全球领先的创新技术平台和自研管线，展现出极强的执行决断和效率。
点石成金的能力决定了云顶新耀极高的上限，而公司的商业化产品也在飞速奔跑，在短期迎来诸多催化。
以耐赋康®为例，目前在中国内地（有条件批准）、中国香港、中国澳门、新加坡获得了上市批准，预计未来短期内耐赋康®有望在中国台湾、韩国获批，且中国国家药监局也已受理云顶新耀耐赋康®的补充申请，未来有望在国内实现完全批准。同时预计2024年下半年云顶新耀将公布耐赋康®在国内开放标签的顶线结果，耐赋康®已被纳入《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》，成为指南推荐的唯一对因治疗药物，未来耐赋康®有望进入更多肾病权威指南，优良的临床数据和商业化覆盖扩围将肉眼可见的加速公司的商业化进程。
除了耐赋康®和依嘉®外，另有两大潜力管线正在蓄势待发，有望成为云顶新耀新的重磅炸弹产品，分别是伊曲莫德和公司拥有全球权益的EVER001。
伊曲莫德是口服小分子选择性1-磷酸鞘氨醇S1P受体调节剂，用于治疗溃疡性结肠炎（UC）。至今为止，2024年已经完成了多笔炎症性肠病（IBD）的M&A，原因在于其不可治愈、终生复发性，是孕育重磅炸弹的适应症温床（中国2025年IBD患者预计达150万人）。从各个治疗方案的3期临床研究数据中，观察到伊曲莫德的临床缓解率极具竞争力，有望成为常规治疗失败后的首选口服治疗药物。相较于现有常规治疗手段，伊曲莫德具备成本低、依从性高、疗效&安全性优良的特点，机构预计伊曲莫德仅国内销售峰值可达20亿元。
EVER001是一款共价可逆的BTK抑制剂，云顶新耀拥有其肾科疾病的全球开发权益。目前全球尚未有针对肾科疾病的BTK抑制剂上市，EVER001不仅能够起到调控针对B细胞诱导免疫疾病的作用，而且可避免共价不可逆BTK抑制剂的药物毒性风险，意味着用药更安全。EVER001针对原发性膜性肾病1b期临床正在进行中，在前期数据中展现出兼具有效性和安全性的成药潜力。
目前，国内有膜性肾病患者约200万名、微小病变患者100-200万名以及局部节段性肾小球硬化患者50-100万名，均缺乏针对性药物。云顶新耀正在构建包括EVER001在内的药物组合，驰骋这一巨大未满足临床需求的蓝海市场，同时EVER001还具备对外授权的出海潜力，想象空间十足。
无论从短、中、长投资逻辑审视，从云顶新耀身上均能找到出口，短期耐赋康®、依嘉®商业化加速，中期伊曲莫德顺利商业化接棒营收驱动和EVER001早期数据兑现释放出海预期，长期mRNA肿瘤疫苗平台管线一一验证蜕变公司成长逻辑，投资者或许应该给予云顶新耀更多的时间和期待。
结语：时代总是会将馈赠给予那些啃敢于硬骨头、执行力强的人，放在创新药行业也是同理。云顶新耀通过深耕未满足临床需求、攻坚时代前沿技术，通过正确战略和高效执行力一步步在提升公司上限，而公司商业化产品持续的销售兑现、在手管线产品的一个个里程碑兑现，便是最好的明证。
士别三日，更将当刮目相待，云顶新耀已经不需要证明什么，人们未来将看到的，可能是一家全球化属性拉满的中国Biopharma。
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