专注于利用新型专利ARCUS®平台开发基因编辑疗法的基因编辑公司Precision BioSciences于10月24日宣布，公司用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法 PBGENE-HBV 临床试验申请（CTA）已经获得摩尔多瓦共和国监管部门的批准。
PBGENE-HBV 是该公司全资拥有的治疗慢性 HBV 感染的一种高度特异性的新型疗法。设计初衷旨在直接消除cccDNA，并高度特异性地灭活整合HBV DNA，使cccDNA降解，HBsAg降低，从而实现慢性乙型肝炎的功能性治愈甚至潜在的彻底治愈。公司已经开启了一期临床试验项目，并推进患者用药工作。
首席执行官 Michael Amoroso 表示，PBGENE-HBV首次CTA批准是公司完成向临床阶段体内基因编辑公司转型的又一重要里程碑。随着监管部门的快速批准，公司正在摩尔多瓦的首个临床基地努力筛选患者并为其配药。与此同时，公司正在利用我们强大的监管方案（该方案强调了 PBGENE-HBV 在包括非人灵长类动物在内的各种模型中的安全性和强效抗病毒作用），在全球范围内寻求更多的 CTA 和 IND 批准。这种多轨方法将使我们能够加快试验的注册速度，并获得重要的临床安全性和有效性数据，从而为全球近 3 亿慢性乙型肝炎患者带来潜在的治疗方法。
目前的标准疗法需要每天使用核苷（酸）类似物进行治疗，患者只有 1%~3% 的机会获得功能性治愈。PBGENE-HBV 是首款进入临床试验环境中旨在消除疾病的根源——cccDNA的疗法。PBGENE-HBV 利用 ARCUS® 基因编辑平台开发，通过脂质纳米颗粒将 ARCUS 核酸酶编码的 mRNA 送入肝脏。当 ARCUS 核酸酶在受 HBV 感染的肝细胞中表达时，它能特异性地切割乙型肝炎病毒基因组中的高度保守序列，旨在消除 cccDNA 和灭活整合的 HBV 基因组。
临床开发主管、高级副总裁 Murray Abramson 博士表示，鉴于摩尔多瓦共和国慢性乙型肝炎的高发病率以及他们从多项乙型肝炎 1 期临床试验中获得的专业知识，我们很高兴在摩尔多瓦获得 CTA 批准。公司临床团队在肝炎科学顾问委员会的指导下，在乙型肝炎领域拥有深厚的专业知识，相信我们已做好充分准备推动 PBGENE-HBV 向临床首例患者用药迈进。
与此同时，Murray Abramson 博士还表示，PBGENE-HBV是第一个也是唯一一个直接靶向并消除cccDNA的临床阶段方法，使其具有实现功能性治愈的潜力。下个月，我们计划在即将召开的AASLD会议之前，与研究人员和投资者分享有关我们一期项目的更多信息，包括最终的临床前安全性方案。公司将专注于快速招募患者参与研究，并为长期以来无法获得有意义的功能性治愈的慢性乙型肝炎患者提供可靠的临床数据。
作为 PBGENE-HBV 全球 1 期监管战略的一部分，Precision 已经提交了多项全球临床试验申请，并有望提交更多的 CTA 和 IND 申请。公司计划于 11 月 15 日在美国肝病学会 (AASLD) 年会之前提供 PBGENE-HBV 项目的最新进展。
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