中海贫血是一种遗传性溶血性疾病,严重的患者需要定期输血来维持生命,但是长期输血费用昂贵,副作用“铁过载”还会对器官功能造成严重损伤。广西医科大学第一附属医院通过造血干细胞移植和基因编辑手段,成功治愈两名老挝重型地中海贫血患者,为他们带来生命的希望。
与妮娜一样幸运的,还有同是来自老挝的金秀。18岁的金秀自幼被诊断为重型地中海贫血患者,今年4月她住进广西医科大学第一附属医院干细胞移植仓,通过体外CS-101碱基编辑干细胞并予预处理后,回输到金秀体内。目前,金秀已脱离输血依赖,被成功治愈,这也是国内首个利用基因编辑手段成功治愈外籍地贫患者的案例。
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