都是中国首例,两名老挝女孩在广西重获新生!

民生   2024-11-29 10:47   老挝  

中海贫血是一种遗传性溶血性疾病,严重的患者需要定期输血来维持生命,但是长期输血费用昂贵,副作用“铁过载”还会对器官功能造成严重损伤。广西医科大学第一附属医院通过造血干细胞移植和基因编辑手段,成功治愈两名老挝重型地中海贫血患者,为他们带来生命的希望。

6岁的妮娜出生于老挝,是重型β地中海贫血患者。去年11月,妮娜住进广西医科大学第一附属医院血液内科干细胞移植仓,在与父亲配型成功后进行了造血干细胞移植,这也是广西开展的首例外籍地中海贫血患者造血干细胞移植术。经过近一年的精心治疗和跟踪随访,妮娜的病情恢复良好。

与妮娜一样幸运的,还有同是来自老挝的金秀。18岁的金秀自幼被诊断为重型地中海贫血患者,今年4月她住进广西医科大学第一附属医院干细胞移植仓,通过体外CS-101碱基编辑干细胞并予预处理后,回输到金秀体内。目前,金秀已脱离输血依赖,被成功治愈,这也是国内首个利用基因编辑手段成功治愈外籍地贫患者的案例。

自上世纪50年代起,广西就开展了地贫防治研究。以广西医科大学为代表的科研团队,不断创新治疗方法和技术手段,在造血干细胞移植、基因治疗和药物临床试验等方面,创建了具有国际原创性的地贫移植“广西模式”,同时通过与东盟国家的医疗合作,让更多重症患者重获新生。 

来源|广西网络广播电视台、广西广播电视台新闻频道
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