全球首款渐冻症靶向药来华,为何蔡磊仍说“没有重大突破”?

文摘   2024-11-02 20:27   北京  

渐冻症,又称肌萎缩侧索硬化(ALS),是一种罕见的神经退行性疾病,绝大多数患者在2~5年内死亡。在渐冻症后期,患者像被逐渐“冰冻”住一般,失去行动能力,无法说话、吞咽,呼吸依靠机器维持,但神志依然清醒。全球每10万人中约有4~6名渐冻症患者,我国ALS患者估计近10万人。
在渐冻症被发现的200多年来,直到近30年——利鲁唑在1995年被美国FDA批准上市,渐冻症领域才打破针对性用药的空白。近30年来,全球已上市的ALS治疗药物仅4款:利鲁唑、依达拉奉、Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇)和Tofersen(托夫生注射液)。

对于中国患者而言,在Tofersen托夫生注射液进入海南先行区之前,国内可及的治疗药物为利鲁唑和依达拉奉,但二者作用于ALS的机制不明,疗效甚微。前者通常可延长患者2~3个月的生存期,后者在蔡磊确诊的2019年才被引入中国,疗效甚至不优于前者。

10月17日,京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示,新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望,但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者,“因为托夫生是一种基因型的药物,只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的患者,而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的2%。”蔡磊及大多数渐冻症患者是属于散发型患者。

针对患者的具体症状进行治疗,如使用减少唾液的药物避免呛咳,使用祛痰药和雾化吸入缓解痰液过多,呼吸机辅助呼吸等。此外,还需要通过中药调理治疗,通过“望闻问切”针对个人的体质及病情严重程度来辨证施治。

如果你是渐冻症患者或者家属,需要详细了解渐冻症的预后以及控制病情的方法,可以联系(13121650687)或者扫码下方二维码咨询了解。

北京仁宣中医

电话:13121650687

运动神经元知识
运动神经元病是疑难症,目前有效的治疗就是中药,对疾病能起到控制病情发展,改善临床现有症状,延缓生命周期的效果
 最新文章