渐冻症患者“解冻”,究竟有没有特效药

文摘   2024-11-15 20:20   北京  

人们一谈到“渐冻症”,第一反应是这是比肿瘤更可怕的不治之症。著名科学家霍金被渐冻症禁锢在轮椅上50余年,但其多年的抗病史,令人震撼,鼓舞着我们积极与此病作斗争。

渐冻症医学名为肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS),虽然目前无法治愈,但是规范的药物及相关治疗措施可以延缓患者的寿命,提高患者的生活质量,相信在不久的未来,经过研究人员的共同努力,新的治疗手段将逐步涌现。

10月8日,国家药品监督管理局公示,托夫生注射液获批上市。该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(即ALS,渐冻症)成人患者。资料显示,这是国内首个获批上市的渐冻症精准治疗药物。

值得关注的是,该药物通过免临床途径在国内获批,且在海外的售价为14230美元/剂(约合10.08万元人民币/剂)。

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