“我们已经为20名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者开展CAR-T治疗，全部患儿的症状都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制剂。这是目前为止全球最大队列相关研究，也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”
儿童期发病的系统性红斑狼疮以全身多系统或多脏器损害、体内存在大量自身抗体为主要临床特点，临床表现具有高度异质性。儿童SLE急性起病者更多，脏器损害（特别是肾脏）发生率更高，病程更为迁延，预后相对更差，其中狼疮性肾炎是患者常见临床表现，也是死亡的重要预测因素之一。
浙大儿院自今年3月份开展国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，截至目前已完成20例，包括16例女孩和4例男孩，年龄6Y8M-19Y，病程最短4月，最长11年。第1例CAR-T细胞回输时间为2024为3月12日，第20例CAR-T细胞回输时间为2024年10月4日，期间仅花了不足7个月的时间，成为目前应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗难治性SLE患儿最多的医院。
患儿来自全国各地
目前都已停用激素及免疫制剂
浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授介绍，在001号病例于今年3月顺利出院的消息得到广泛关注后，山东、山西、宁夏、河北、福建、新疆等全国各地的SLE患儿慕名前来，路途遥远的跨越了数千公里。这些患儿都是经过多种药物治疗后（最多的9种）仍处于SLE中重度活动的患儿，SLEDAI-2K评分为8-23分。（全球首个儿童病例！12岁红斑狼疮女孩成功接受CAR-T治疗，已停用一切药物，有望彻底治愈!）
毛建华教授与001号病人
经过CAR-T细胞疗法的治疗，所有患者目前均已停用激素和其他免疫抑制剂。其中，一部分患者的SLEDAI-2K评分已降至0分，其他患者的病情也呈现显著改善。这一结果显示，患者的生活质量将大幅提升，能够恢复正常的生活。
浙大儿院在毛建华教授的带领下，从今年年初开始进行CAR-T细胞治疗系统性红斑狼疮（SLE）的临床试验，并面向全国招募受试者。CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，通过提取患者自身的T细胞，进行体外培养和基因改造，使其具有识别并攻击特定靶细胞的能力，最后将这些改造后的T细胞重新注入患者体内，旨在消灭异常的靶细胞。最初，CAR-T疗法主要应用于血液系统肿瘤，但近年来已开始扩展至其他领域。
作为CAR-T临床试验项目的联络人，肾脏内科主治医师何雪密切关注着患者的康复情况。她介绍，001号病例在完成细胞回输超过半年后，红斑狼疮症状已基本消失，脸部皮疹和蛋白尿也不再出现，今年9月已重返校园。
002号病例在回输近5个月后，仅有轻微蛋白尿；003号病例顽固多年的全身重度皮疹已完全消退；004号病例停用了长达11年的药物治疗；005号病例为SLE合并急性肾功能衰竭患者，治疗后血肌酐从700umol/L降至168umol/L，尿量从50-100ml增加至800-1000ml，病情已显著缓解。其余15个病例的随访时间尚短，需要进一步观察，但总体来看，各项指标均显示逐渐好转趋势。
不仅疗效显著，不良反应也相对较轻
那么，应用自体靶向CD9 CAR-T细胞治疗法，不良反应大不大？在治疗过程中，是否具有很高风险？
毛建华教授与红斑狼疮患儿
毛建华教授表示，从目前的情况看，CAR-T细胞治疗不良反应相对较轻，20例患者均未出现输注时过敏反应。CAR-T治疗最常见的不良反应是患者在细胞回输后第7-10天可能会出现发热、恶心、乏力等不适，给予退热药物对症治疗即可。同时，有3例患者出现轻-中度神经系统症状，给予对症治疗后也很快好转。
研究团队已备好“粮草”
更广范围向红斑狼疮发起“阻击”
毛教授透露，随着020号病例成功接受CAR-T细胞回输，今年年初启动的“靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）治疗难治性儿童系统性红斑狼疮（cSLE）”临床研究已经圆满完成。
接下来，研究团队计划继续深入，扩大对系统性红斑狼疮（SLE）的研究范围，旨在惠及更多患者。目前，新研究项目“通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮”已经基本准备就绪，预计将在10月中旬正式启动。
毛教授解释，通用型CAR-T又称同种异体CAR-T，不同于首阶段采用患者自体T细胞的方案，这一技术从健康供者体内采集T细胞，并通过基因工程进行改造后进行大规模扩增，制备成现货型细胞药物。由于其来源于健康供者，通用型CAR-T不受患者T细胞数量和质量的限制，制备成功率更高。此举不仅提高了SLE治疗的有效性，也拓展了CAR-T疗法的适用范围，对于无法进行自体细胞采集的患者同样适用。
“我们的目标不只是把CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮，还希望把这种技术应用于其他严重疾病，给更多患者带去希望。”
毛建华教授表示，自今年7月起，研究团队已在全国范围内开展ANCA相关性血管炎（AAV）和多药耐药型激素耐性肾病综合征（MDR-SRNS）的临床试验，符合条件的患者可以报名参与研究。
本文来源：浙大儿院
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