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刚刚，2024 诺贝尔生理学或医学奖公布！他们揭开了基因的秘密，或影响癌症治疗

科技 2024-10-07 18:22 广东

刚刚，2024 年诺贝尔生理学或医学奖公布，由美国科学家 Victor Ambros 和 Gary Ruvkun 获得，以表彰他们对 microRNA 及其在转录后基因调控中作用的研究成果。

存储在我们染色体中的信息可以比作我们身体中所有细胞的说明书。每个细胞都包含相同的染色体，因此每个细胞都包含完全相同的基因组和完全相同的指令集。然而，不同类型的细胞，如肌肉细胞和神经细胞，具有非常明显的特征。这些差异是如何产生的？

答案在于基因调控，它允许每个细胞选择相关的指令。这确保了在每种细胞类型中，只有正确的基因集是活跃的。

Victor Ambros 和 Gary Ruvkun 对不同细胞类型的发展产生了兴趣。他们发现了小分子核糖核酸（microRNA），这是一类在基因调控中起关键作用的新型小RNA分子。

他们的开创性发现揭示了基因调控的一个全新原则，这对于多细胞生物（包括人类）来说至关重要。现在已知人类基因组编码超过一千种 microRNA。他们的惊人发现为基因调控揭示了一个全新的维度。

microRNA 对正常发育和细胞功能至关重要，它们参与各种生物过程，包括：

发育：microRNA 调控胚胎发育和分化。
细胞功能：它们影响诸如凋亡、增殖和代谢等过程。
免疫反应：新研究证据表明，microRNA 是先天和适应性免疫的关键调节因子。

人类基因组编码超过一千种不同的 microRNA ，这突显了它们在多细胞生物中的进化保守性和重要性。

microRNA 的调控异常，也跟包括包括癌症、糖尿病和神经系统疾病在内的疾病有关，例如：

癌症：特定 microRNA 的调控失常可能通过影响与细胞生长和凋亡相关的途径导致肿瘤发生。
遗传性疾病：microRNA 基因或其调控途径的突变可能导致先天性听力损失和各种骨骼疾病等情况。
治疗潜力：研究人员正在探索利用microRNA 特征进行诊断和治疗干预，旨在操控其表达以治疗疾病。

本次获奖的 Ambros 和 Ruvkun ，正是最早揭示了 microRNA 通过基因调控的机制。

这一机制使得越来越复杂的生物体的进化成为可能。我们从遗传研究中知道，细胞和组织在没有 microRNA 的情况下无法正常发育。

microRNA 的异常调控可能导致癌症，并且在人类中发现了编码 microRNAs 的基因突变，导致先天性听力损失、眼部和骨骼疾病等情况。microRNA 生产所需的某种蛋白质的突变会导致 DICER1 综合征。

他们的开创性发现，打开了基因调控的一个新维度，这对所有复杂生命形式都是必不可少的。

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