2024年10月11日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：高新区企业合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）首款原研CAR-T细胞治疗产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）的自身免疫性疾病领域新增适应症新药临床试验申请（IND）获得默示许可（受理号：CXSL2400450），用于治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP），这是纳基奥仑赛注射液在自身免疫性疾病治疗领域获得的第一张新药临床试验（IND）批件。
系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性系统性自身免疫性疾病，常导致全身多器官损害，B细胞异常及自身抗体产生在其发病中起到至关重要的作用。SLE可引起免疫性血小板减少，在中国SLE患者中约占16%。其中相当一部分患者对糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂均反应不佳，此类患者预后不良，长期存在着重要脏器出血风险，是SLE治疗中的一大难点。
2024年7月，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》（《New England Journal Of Medicine》，NEJM，IF：96.2）在线发表了北京协和医院风湿免疫科曾小峰教授、李梦涛教授及血液内科周道斌教授合作的靶向CD19嵌合抗原受体自体T（CD19 CAR-T）细胞注射液（纳基奥仑赛注射液）治疗系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（SLE-ITP）的研究论文“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE”，该报道展现了纳基奥仑赛细胞注射液在系统性红斑狼疮免疫性血小板减少症中良好并持久的疗效和安全性，显示了CAR-T在SLE及ITP治疗中的应用潜力。
源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是合源生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，源自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）长期技术创新积累，具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺。源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品。已布局成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病以及多种类型自身免疫性疾病等多个适应症。其治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的新药上市申请于2023年11月获得国家药品监督管理局正式批准，治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的新药上市申请于2024年9月获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理。
公众号又改版了，怕你们找不到我们
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