近期，国投创业投资企业小激活RNA（saRNA）药物创新企业中美瑞康，在对外合作与药物研发方面收获新进展。
4月23日，中美瑞康宣布与渐冻症抗争者、京东集团原副总裁蔡磊创办的罕见病关爱平台渐愈互助之家，共同成立渐冻症（ALS）药物开发联合实验室。中美瑞康与蔡磊长期致力于攻克渐冻症事业，此次联合实验室的成立，标志着双方在渐冻症研究和治疗领域将进一步汇集优势资源、共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用。
此外，近期中美瑞康在新药研发方面取得突破：4月25日其自主研发的用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的saRNA药物RAG-01，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批授予新药临床试验（IND）许可，成为全球首个获得 FDA 批准的同类saRNA药物和中国首个saRNA药物。
签约仪式上，渐愈互助之家代表宋涛与中美瑞康创始人/CEO李龙承签署战略合作协议，共同为联合实验室揭牌。在随后的专访环节，蔡磊和李龙承详细介绍了双方合作经历及各自在渐冻症领域进行的努力探索。在学术交流环节，中美瑞康首席战略官谢文凯以“针对渐冻症的小核酸药物开发”为主题向与会嘉宾展示了中美瑞康渐冻症药物开发的多样化解决方案，以及多个已处于临床前和临床阶段的治疗渐冻症的小核酸管线项目。
中美瑞康创始人/CEO李龙承表示，蔡磊先生不仅是一位杰出的企业家，更是一位勇敢的渐冻症抗争者。他多年来一直积极抗击疾病，为渐冻症患者群体发声，为推进渐冻症药物研发呕心沥血。中美瑞康秉承创新和以临床需求为导向的立项原则，凭借全球领先的中枢神经系统SCAD™递送技术，已经建立了多个治疗渐冻症的新药管线。治疗渐冻症的新药RAG-17经过3年多的潜心开发已经进入临床验证，初步结果显示出积极的疗效和良好的安全性。RAG-17在开发过程中得到了蔡磊及团队的全方位的大力支持和帮助，包括为项目完成一项关键的临床前药效学研究并获得了结论性的药效学数据，积极对接临床资源和招募患者，以及提供宝贵的资金支持。未来双方将继续借助各自的资源优势，深化、扩大合作模式，赋能渐冻症药物的开发及转化，力争更快将药物用于患者，为患者带来生的希望。
蔡磊表示，过去四年里，我们在中国罕见病渐冻症科研数据平台、患者需求聚集、基因组学分析、蛋白组学、代谢组学、病理库建设、ipsc、类器官快速筛药等研究方面实现了突破，也携手诸多药企加速推进渐冻症药物开发。“中美瑞康RAG-17药物的药效全球领先，联合实验室的成立是双方合作的新起点，我们希望能够携手加快推进过去药物开发的突出成果，同时期待中美瑞康强大的科学家团队带来更多更好的药物研发路径，给渐冻症、阿尔兹海默症、帕金森等诸多疾病领域带来挽救生命的希望和可能。每款药物研发、每个疾病救治都具有广阔深远的社会意义，希望社会各界和投资界关注渐冻症及生物医药的发展，给予神经退行性疾病药物研发更多政策支持，给渐冻症患者带来更多救治的希望。”
4月25日，中美瑞康自主研发的用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的saRNA药物RAG-01，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批授予新药临床试验（IND）许可。RAG-01是全球首个获得 FDA 批准的同类saRNA药物，同时也是中国首个saRNA药物。
RAG-01 是一款首创作用机制的saRNA药物，旨在激活非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的肿瘤抑制基因p21，从而抑制膀胱癌的复发和进展。此前，RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验，并已有3例受试者入组接受给药。
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。
关于国投创业
国投创业成立于 2016 年，是国家开发投资集团有限公司为落实国家创新驱动发展战略，深化与科技部全面战略合作，加快推动国家科技成果转移转化，按照市场化方式专门设立的创业投资基金管理公司。国投创业通过国家科技重大专项成果转化基金、国投京津冀科技成果转化基金、国投高新（深圳）创投基金、国投（宁波）科技成果转化基金、国投（广东）科技成果转化基金等平台，始终围绕科技成果转化投资目标，聚焦先进制造、电子信息、生物医药、材料能源等关键领域，着眼京津冀、长三角、粤港澳大湾区等国家区域发展战略布局，持续推动关键核心技术自主创新不断实现突破，构建良好的科技成果转化投资生态体系。
