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一项 II 期、双盲、安慰剂对照随机临床试验的结果表明，去铁酮会加速阿尔茨海默病试验中的认知能力下降。
《医学快讯》
11月11日
由墨尔本大学（University of Melbourne）牵头、26 名研究人员参与的跨机构研究发现，去铁酮这种减少铁元素的药物会加速早期阿尔茨海默病患者的认知能力下降。这一意外发现表明，使用去铁酮降低脑部铁含量对阿尔茨海默病患者是有害的。
阿尔茨海默病是一项重大的全球性健康挑战，而现有治疗手段仅能提供有限的益处。脑部铁积聚与阿尔茨海默病的病理机制相关，这促使人们开始探索减少铁元素的分子作为一种潜在的治疗策略。去铁酮（Deferiprone）是一种口服铁螯合剂，能够穿透血脑屏障（BBB），人们假设其能通过降低脑部铁含量来减缓神经退行性病变。
在发表于《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurology）的研究文章“阿尔茨海默病中的去铁酮：一项随机临床试验”（Deferiprone in Alzheimer Disease: A Randomized Clinical Trial）中，研究人员详细介绍了这项 II 期、双盲、安慰剂对照随机临床试验的结果，该试验旨在评估去铁酮对淀粉样蛋白确认的轻度认知障碍或早期阿尔茨海默病患者认知能力下降和脑部铁含量的影响。
研究于2024年11月4日发表在《JAMA Neurology》（最新影响因子：20.4）杂志上
参与者以 2:1 的比例随机分配至去铁酮组或安慰剂组，去铁酮组每日两次服用 15 毫克/公斤的去铁酮，持续 12 个月；安慰剂组则服用安慰剂。主要结局指标是通过一系列神经心理学测试（包括记忆、执行功能和注意力评估）来测量的认知表现。
次要结局使用定量磁化率成像磁共振（QSM MRI）评估脑铁水平的变化、脑体积变化和不良事件。
结果表明，与安慰剂组相比，去铁酮组参与者的认知能力下降显著加速。这种下降主要见于执行功能测试。
A) 主要结局：53例患者接受去铁酮治疗，28例接受安慰剂治疗
B) 和 C) 次要结局：18例患者接受去铁酮治疗，15例接受安慰剂治疗
经 QSM MRI 证实，去铁酮可成功降低海马的铁水平。然而，与预期相反的是，降低铁水平并未对海马体体积的减少产生影响，反而与前额脑区体积减少加剧相关。
去铁酮组的中性粒细胞减少（以中性粒细胞低水平为特征）发生率高于类似研究。因此，人们对去铁酮在这一患者人群中的安全性感到担忧。
这些发现挑战了铁螯合对阿尔茨海默病有益的观点，并提示铁在神经退行性变中发挥的作用可能比之前认为的更为复杂。我们需要进一步研究来了解铁调节在阿尔茨海默病中的意义，并探索替代治疗策略。
创立于1853年的澳大利亚墨尔本大学
参考文献
Source：University of Melbourne
Deferiprone accelerates cognitive decline in Alzheimer's trial
Reference：
Ayton S, Barton D, Brew B, et al. Deferiprone in Alzheimer Disease: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. Published online November 04, 2024. doi:10.1001/jamaneurol.2024.3733
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