重症哮喘患者需要改进的管理策略。本研究展示了一种个性化医疗方法,通过多维评估确定多个可治疗的特征,并靶向这些特征的治疗显著提高了患者的生活质量、哮喘控制和急性哮喘发作的减少。这是首个验证多维和靶向治疗方法在重症哮喘中的随机对照试验,并为支持最近提出的新治疗范式提供了实证数据,为个性化医疗在重症哮喘中的应用提供了强有力的数据支撑。
研究设计
研究招募了 140 名重症哮喘患者进行横断面研究,接受多维评估以确定可治疗的特征。这一评估在两次访视中进行,特征分为肺部、肺外和风险因素/行为领域。符合条件的患者随后进入平行组随机对照试验,以验证多维评估和靶向治疗的效果与常规护理相比的效果。
干预措施
干预组患者接受了为期 16 周的多维评估和靶向治疗计划,由病例管理员协调。干预包括:
多维评估:患者在肺部、肺外及行为/风险因素方面接受评估,汇总并确定可治疗特征。
基于生物标志物的炎症治疗决策算法:用于识别炎症表型并指导相应治疗。
多学科治疗计划:根据评估结果提供个体化干预。
病例管理员协调干预措施:包括病例讨论、患者教育、个性化自我管理等。
对照组
对照组接受约翰亨特医院重症哮喘诊所的常规治疗,由护理专员提供教育和治疗监测。治疗计划由多学科团队制定,但对评估结果不知情。
研究结局
主要结局为哮喘生活质量问卷(AQLQ)得分,次要结局包括哮喘控制、炎症标志物及健康状态。
样本量计算
We anticipated a mean±SD change in AQLQ score of 0.8±0.8 following the intervention. With α=0.05 and power of 90%, 21 participants were required in each group. Accounting for an expected attrition of 20%, the randomisation target was 52 participants.
研究结果
可治疗特征的多维评估:140 名患者中每人平均检测到 10.44 项特征,主要包括肺部特征(3.01 项)、肺外特征(4.85 项)及行为/风险因素(2.58 项)。特征数量与健康状态呈显著相关。
随机化结果:55 名患者进入随机化,干预组和对照组分别为 28 名和 27 名。干预组的 AQLQ 得分显著提高,哮喘控制问卷得分(ACQ-5)显著改善,且健康状态(SGRQ)得分有显著改善。此外,干预组的初级保健急性哮喘就诊次数显著减少。
靶向治疗的影响:个性化干预的显著效果包括 FEV1 改善、hs-CRP 降低及抑郁症状改善。
不良事件:干预组发生了轻微不良事件,包括可能的过敏反应、跌倒等,对照组有轻微并发症。
结论
本研究的多维评估和靶向管理方法显著改善了重症哮喘患者的健康状态,表明了个性化医疗在该复杂疾病中的潜在应用,推动了新的管理策略的发展。这一方法有助于发现和治疗重症哮喘的多种可治疗特征,显著提高患者的生活质量。
感谢黄克武教授在呼吸病研究进展课程中的启发和对这篇文献的讲解