2023年，欧盟共批准了39个新药上市申请，其中有17个是孤儿药（44%），同年，美国FDA批准了55个新药上市申请，其中有28个是孤儿药 (51%) 。这种趋势表明，孤儿药开发已成为生物医药公司的聚焦热点，也是加速产品上市的一种有效途径。对于一些产品，企业经评估后，还可以优先推进罕见病适应症，上市后再另行补充其他适应症，以加速产品上市并降低产品开发风险。
然而，欧盟和美国在孤儿药定义、激励政策、申请流程和所需材料，以及审评内容、要点和获批难易度上存在一定差异。企业可结合自身产品开发策略需求选择适合的路径。
定义和认定条件
激励政策
申请流程和资料要求
审评内容与考量要点
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