在关键性3期研究显示与安慰剂相比，Kisunla减缓了最高达35%认知和功能衰退，在18个月内降低了最高达39%的疾病进展风险
Kisunla是首个且唯一通过有限给药疗程靶向清除淀粉样蛋白斑块的疗法；近一半的受试者在6或12个月内完成了Kisunla疗程
与研究开始时相比，每月一次30分钟的输液平均使淀粉样蛋白斑块减少了84%
声明：
1.本文中所述药物的相关适应症尚未在中国大陆获批
2.礼来不推荐任何未获批和/或未获批的药品/适应症的使用
2024年7月2日美国食品药品监督管理局（FDA）批准Kisunla™（donanemab-azbt，每月一次350毫克/20毫升静脉输注），礼来制药（纽约证券交易所代码：LLY）的阿尔茨海默病疗法用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括轻度认知功能障碍（MCI）患者和轻度痴呆阶段AD且有确诊的淀粉样蛋白病理改变的患者。1,2Kisunla是首个且唯一一个有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的疗法，这可以降低治疗成本并减少输液次数。3-6
礼来公司执行副总裁兼礼来神经科学总裁Anne White表示:
“Kisunla对早期阿尔茨海默病患者有着非常重要的意义，他们亟需有效的治疗手段。我们知道当人们在疾病发生早期时接受治疗，可以让这些药物的潜在获益最大，而我们正在与其他合作伙伴努力改善阿尔茨海默病的检测和诊断。
我们由衷地感谢参与我们临床项目的患者及其家人，以及持续几十年进行研究的礼来科学家和合作伙伴们。每年，越来越多的人面临着这种疾病的风险，我们致力于为他们改善生活。”
淀粉样蛋白是身体自然产生的一种蛋白质，它可以凝聚在一起形成淀粉样斑块。大脑中淀粉蛋白斑块的过度积聚可能导致与阿尔茨海默病相关的记忆和思考问题。7,8Kisunla可以帮助身体清除过度积聚的淀粉样蛋白斑块，并减缓可能导致人们记不住新信息、重要日期和会议、计划管理、做饭、使用家用电器、管理财务、以及独立自理能力衰退的情况。1, 7-9
在TRAILBLAZER-ALZ 2三期研究显示，疾病进展最早期的患者使用Kisunla的效果最好。在18个月的试验期内，参与者被分到两组人群中进行分析：疾病进展较早期的一组（具有低至中等水平的tau蛋白）和整体人群，包括低、中和高tau水平受试者。1,10,11使用Kisunla治疗可以显著减缓两组人群的临床衰退。1在疾病进展较早的人群中，接受Kisunla治疗的患者在综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS），包含记忆、思维和日常功能的衰退速度与安慰剂相比显著减缓了35%。依据iADRS量表，在整体人群中，药物治疗则显著减缓了22%。1,12在两组受试者中，接受Kisunla治疗的受试者比接受安慰剂的受试者展现了高达39%的降低疾病进展至下一临床阶段的风险。13
在整体受试者人群中，与研究开始时相比，Kisunla使用6个月平均减少了61%的淀粉样蛋白斑块，12个月时为80%，18个月时为84%。1,14研究的一个治疗目标是将淀粉样蛋白斑块减少到与视觉上为阴性的淀粉样蛋白正电子发射断层扫描(PET)一致的水平。如果确认受试者已达到这一水平，则完成Kisunla治疗，并在研究的其余时间内切换到安慰剂。
Kisunla可能会导致与淀粉样蛋白斑块靶向疗法相关的影像学异常（或“ARIA”），这是一种通常不会引起症状的潜在副作用。它可以通过磁共振成像（MRI）扫描检测到，并且当它发生时，可能表现为脑部区域的暂时肿胀，通常随着时间的推移而消失，或者是脑内或脑表面的小出血点。偶尔会发生脑部较大区域的出血。1,2 ARIA可能会严重并发生危及生命的影响。Kisunla还可能引起某些类型的过敏反应，其中一些可能是严重并危及生命的，通常在输液过程中或输液后30分钟内发生。头痛是另一个常见的副作用。有关更多信息，请参见以下的适应症和安全摘要与警告。
阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）的联合创始人兼首席科学官Howard Fillit，M.D.表示：
“此次获批标志着在推进阿尔茨海默病患者的标准治疗过程中又迈出了一步，最终将包括一系列新型治疗手段，为阿尔茨海默病群体提供急需的希望。作为一名医生，我对于能够有限疗程治疗感到鼓舞，这可能会减少符合条件的患者的自费成本和输液负担。
能比我们现在的诊断治疗更早地诊断和治疗阿尔茨海默病很可能显著地减缓疾病的进展，为患者争取宝贵的时间，使他们能够保持独立更长时间。”
关于Kisunla™（donanemab-azbt）
Kisunla™（donanemab-azbt）（发音为 kih-SUHN-lah）是一种针对早期症状性阿尔茨海默病，包括轻度认知功能障碍（MCI）患者或轻度痴呆患者且确认的淀粉样蛋白病理的治疗。Kisunla可能会引起严重的副作用，包括与淀粉相关的影像学异常或ARIA，以及输注相关的反应。Kisunla是一种处方药，每四周静脉输注一次，前三次剂量为700毫克，随后为1400毫克。
关于TRAILBLAZER-ALZ 2研究
和TRAILBLAZER-ALZ
TRAILBLAZER-ALZ 2（NCT04437511）是一项三期、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估donanemab对早期症状性阿尔茨海默病（由阿尔茨海默病引起的MCI或轻度痴呆）且具有已确认的阿尔茨海默病神经病理学改变的患者的安全性和有效性。试验招募了1,736名受试者，包含8个国家，基于认知评估结合阿尔茨海默病病理证据。TRAILBLAZER-ALZ 2三期研究结果已在《美国医学协会杂志》（JAMA）上发表。
礼来继续在多个临床试验中研究donanemab，包括TRAILBLAZER-ALZ 3，该试验旨在研究针对临床前阿尔茨海默病的受试者预防症状性阿尔茨海默病; TRAILBLAZER-ALZ 5，目前正在中国和韩国进行早期症状性阿尔茨海默病的注册试验;以及TRAILBLAZER-ALZ 6，该试验旨在通过新型MRI序列、基于血液的生物标志物和不同的donanemab剂量方案扩展我们对ARIA的理解。
适应症和安全性摘要与警告
*根据美国FDA获批的药品说明书摘要。此药品在中国尚未获批，相关适应症和安全性的评估须以中国主管部门的批准为准。
Lilly
关于礼来制药
礼来制药是一家致力于通过科学创新改善人类健康水平，惠及全球患者的医药公司。作为医疗健康行业的领军者，礼来制药拥有近150年的历史。今天，我们的药物已帮助全球超5100万人。运用生物技术、化学和基因医学的力量，我们的科学家正在积极推动新的医学进展，以应对严峻的全球健康挑战。重新定义糖尿病与肥胖疗法，减少肥胖对人体的长期影响；助力阿尔茨海默病的防治行动；为一系列威胁人类健康的免疫性疾病提供解决方案；以及将难以治愈的癌症转变为可控的疾病。礼来制药迈向健康世界的每一步，都源自于我们“致力于让数百万患者生活得更美好”的信念。这包括致力于解决全球多重挑战的创新临床试验，同时确保药物的可及性和可负担性。如果需要了解更多关于礼来制药的信息，请登录：www.lilly.com。
Kisunla™和Lilly Support Services™是礼来及其子公司或关联公司拥有或持有的商标。
PP-DN-US-0193 02/2024
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关于前瞻性声明的警告声明
本新闻稿包含关于Kisunla (donanemab) 作为早期症状性阿尔茨海默病患者治疗的前瞻性声明（如《1995年私人证券诉讼改革法》中所定义的那样），关于Kisunla的供应和商业化，以及未来关于Kisunla的结果、展示和其他重要里程碑，反映了礼来目前的信念和期望。然而，与任何药物产品一样，药物研究、开发和商业化过程中存在着重大的风险和不确定性。在其他事项中，无法保证计划中或正在进行的研究将按计划完成，未来的研究结果将与迄今为止的研究发现一致，Kisunla将获得额外的监管批准，或者Kisunla将获得商业成功。有关这些和其他风险和不确定性的进一步讨论，请参阅礼来提交给美国证券交易委员会的10-K和10-Q表格。除法律要求外，礼来没有义务更新前瞻性声明以反映本新闻稿日期之后的事件。
参考文献
PP-MG-CN-3535
