▎药明康德内容团队报道
2024年美国血液学会（ASH）年会即将于当地时间12月7日~10日在美国圣地亚哥举行。其中，精准生物靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物pCAR-19B（普基仑赛注射液）的2期临床研究数据入选口头报告。目前该摘要详情已经于ASH官网公布。
数据显示，普基仑赛注射液针对中国3~21岁儿童和青年CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者，最佳客观缓解率（ORR）达90.63%。根据ASH官网的公示，该研究代表了亚洲人群中首个儿童B-ALL的关键临床试验，有望为中国儿童和青少年R/R B-ALL患者提供了一种新的治疗选择。
白血病是全球最为常见的恶性肿瘤之一，其发病总人数和每年新增人数均呈现上升趋势。其中，急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童常见的恶性肿瘤，也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一，其中B-ALL约占ALL的80%左右。
普基仑赛注射液由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。该产品对CAR结构进行了优化，同时采用更为安全的基因转导载体系统，从而具有潜在更好的有效性和安全性。该产品的新药上市申请已经获中国NMPA受理，并被纳入优先审评，用于治疗3～21岁儿童和青少年CD19阳性的R/R B-ALL患者。精准生物此前新闻稿介绍，该产品有望成为中国国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品。
普基仑赛注射液用于儿童、青少年B-ALL适应症于2019年在中国获批开展注册临床研究。早前公布的1期注册临床数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解（CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性，且总体安全性和耐受性良好。
在本次ASH年会上，研究人员公布了普基仑赛注射液针对中国3~21岁儿童和青年CD19阳性R/R B-ALL患者的关键临床试验的疗效和安全性结果。主要终点是ORR，定义为完全缓解（CR）加上输液后3个月内血液不完全恢复（CRi）的CR。
截至2024年4月18日，89例患者入组并接受了白细胞去除术（leukapheresis），其中64例患者接受了pCAR-19B输注。在输注的患者中，6.25%是难治性的，93.75%复发于先前的多线治疗或同种异体干细胞移植，75%的患者携带至少一种高危基因。基线时骨髓（BM）母细胞负荷中位数为58.3%，56.25%的患者出现重度骨髓母细胞负荷。
研究结果显示，中位随访211天，最佳ORR为90.63%，78.13%的患者（50/64）达到CR，12.5%的患者达到CRi。98.27%的ORR患者达到微小残留病灶（MRD）阴性缓解。3个月的总有效率为76.56%。中位反应持续时间（DOR）为10.61个月。中位总生存期（OS）为23.92个月。细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率分别为98.44%和50%。
研究人员认为，尽管患者骨髓原细胞负担沉重，遗传变异风险高，但pCAR-19B显示出高缓解率、高MRD阴性缓解率、持久的反应，以及可耐受的安全性。
参考资料：
[1] 4205 A Phase 2 Clinical Trial of Anti-CD19 CAR-T (pCAR-19B) in Chinese Pediatric and Young Adult with Relapsed/Refractory (R/R) CD19+ B-ALL: The First Pivotal Study in an Asian Population. from https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
[2] 国产首款！精准生物儿童白血病治疗CAR-T产品上市申请获国家药监局受理. Retrieved Jul 22, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/4nvMu4OQBcUpNySNS3EQpg
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