引言
随着DNA重组、基因克隆等技术的逐步成熟，基因治疗这一具有革命性的医疗技术不断发展，改变了单基因遗传病的治疗现状，为肿瘤、遗传性疾病、自身免疫性疾病等带来了新的选择。目前全球已有几十款基因治疗药物已成功获批上市，但基因治疗最终全面普及患者还有较长的路要走，药物研发者也面临着一系列的挑战。顾我机构推出此次课程，为基因类药品研发机构在药物开发的流程、关键技术、注册和监管等关键问题进行详细分析和探讨。
内容大纲
一、基因与细胞治疗技术创新与研发注册市场分析
1、基因治疗药物市场投融资现状与展望
2、国内外法规对基因细胞治疗产品的要求
3、细胞/基因治疗产品在罕见病、遗传病、肿瘤及阿尔茨海默症等研究注册情况
4、细胞/基因治疗产品研发注册情况与注册问题
5、AAV基因治疗药物开发与技术前沿进展与注册问题
5、遗传性眼病基因治疗最新研究进展与注册问题
二、新型基因编辑技术&合成生物学技术研发状况
1、新型糖基化酶碱基编辑器的开发与设计
2、基因编辑工具的开发与在体高通量基因靶点筛选
3、RNA编辑介导的基因治疗
4、单碱基编辑治疗的创新技术与应用
5、合成生物学与基因治疗
三、溶瘤病毒药物开发
1、溶瘤病毒疫苗的合成生物学创新设计与转化开发
2、溶瘤病毒药物非临床评价策略
3、 溶瘤病毒药物的开发应用与挑战
四、基因治疗药物递送技术与临床研究
1、VLP-mRNA递送技术
2、新型mRNA药物递送平台的搭建与设计
3、基因编辑与载体递送的开发
4、基因治疗产品非临床研究与评价技术指导
5、基因治疗临床应用及挑战
6、基因治疗给药途径与方式
五、载体开发与质控工艺改进
1、细胞/基因治疗的工艺化技术壁垒与成本控制
2、基因治疗的工艺开发和智能化生产
3、病毒载体构建、纯化与大规模生产
4、基因治疗药物的CMC开发策略
5、rAAV 基因治疗产品药学评价要点
6、细胞及基因治疗上游设备及耗材开发
六、申报、商业化与投资策略
1、基因治疗药物美国IND申报要点解读
2、基因治疗产品临床阶段到商业化的质量管理要点
3、基于AAV和基因编辑疗法的基因治疗药物申报案例分享
4、基因治疗质量与评价技术研究与进展
5、基因治疗药物专利布局与知识产权分析
七、RNA疫苗研发策略
1、mRNA 肿瘤/新冠疫苗研发及最新进展
2、mRNA技术的关键问题和应用前景
3、mRNA疫苗的临床评价
4、 mRNA疫苗上游开发的策略
5、 环状RNA疗法开发
八、核酸药物开发的核心技术
1、新一代mRNA药物递送系统的开发
2、mRNA大规模纯化的挑战与解决方案
3、核酸药物制剂产品生产、保存、运输
4、RNA干扰药物从原料到原料药合成的上下游技术
5、siRNA/mRNA CMC 技术与开发策略
九、AAV药物关键质量属性及其分析控制难点
1、AAV药物开发不同阶段对于AAV专属性分析的要求
2、CMC过程中AAV质量控制阶段的关键质量属性
3、AAV的鉴别项目
4、AAV定量分析的方法
5、工艺开发过程中的杂质研究
6、质控空壳率的意义及如何检测AAV空壳率
7、建立AAV体外效价的评价方法
8、复制性完整型AAV的检验方法
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