创新药出海征程：DIA 培训助力突破国际市场挑战

在全球化浪潮汹涌澎湃的当下，中国创新药物正站在国际化发展的新风口，迎来了前所未有的机遇与挑战。11 月底，DIA 精心筹备的 “具体案例探讨创新药出海美国欧洲的研发和注册策略” 培训班盛大开班，吸引了众多行业精英齐聚一堂。此次培训犹如一座灯塔，为致力于创新药国际化的从业者们照亮前行的道路，提供了一个深度学习与交流的优质平台，共同探索中国创新药物在全球市场的广阔前景与艰难险阻。

本次培训聚焦中国创新药国际化进程中的核心议题，特别针对美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的监管要求，进行了深度剖析与解读，旨在为学员们提供切实可行的独到见解和实战经验。

医药魔方的专家首先对中国创新药的出海趋势进行了全面解读。近年来，国内医保限价与入院难题促使药企积极寻求海外市场机会，而海外市场规模的庞大为中国创新药提供了广阔的发展空间，中国创新药出海成果日益显著。据医药魔方 NextPharma® 数据库显示，2024 年上半年，全球交易数量虽有所下降，但中国相关交易金额却大幅提升。License - out 交易持续活跃，ADC、核酸药物、双抗等领域涌现出众多高价值项目，企业通过多种策略达成重磅交易，如布局差异化适应症、开发新靶点、利用创新技术平台等，且 NewCo 策略也成为新的出海方式。这一系列趋势表明，中国创新药在国际市场上的影响力正在逐步提升，但同时也面临着激烈的竞争和复杂的市场环境。未来，中国药企需关注潜在出海机会，如布局差异化适应症、开发新靶点、利用创新技术平台等。同时，要应对海外复杂环境，充分考虑产品优势和特殊要求，以提升在国际市场的竞争力，推动中国创新药产业持续发展。

程静

医药魔方联合创始人

培训中，多位行业资深专家从不同角度深入解析了创新药出海的关键要点。百济神州高级顾问闫小军从 FDA 和 EMA 双方的监管角度出发，对审评程序进行了细致梳理。她详细介绍了申请时各类沟通会议的类型、申请时机、条件以及加快审评的政策福利等内容，并针对 FDA、EMA 与中国的监管要求展开对比与差异化分析。闫小军特别强调，在申报过程中，企业需要依据不同国家和地区的监管特点，既要制定全面的整体核心策略，也要量身定制差异化策略，以契合全球市场的药品开发需求。她指出， NDA/BLA 前着重关注申报路径、注册研发策略的及早规划，倡导企业与药监机构保持充分且有效的沟通，提前全方位计划并准备高质量的申报文件和核查相关文件，及时解决 Pre - NDA 和以往其它沟通交流会议中的问题，在 NDA/BLA 提交后密切跟踪进展，并根据要求迅速提供药监机构需要的信息并准备各种核查等。

闫小军

百济神州高级顾问

前 FDA OBP 二分部 CMC 评审主任、美国全球申报顾问公司总裁刘巨洪深入剖析了 FDA/EMA CMC 现场核查这一创新药走向国际市场的关键考验。他通过真实案例，深入阐述了核查目的，强调企业务必高度重视核查流程中的每一个细微环节，精准把握各环节的核心要点。刘巨洪强调，在面对常见问题时，应充分认识到不同相关者观点差异可能引发的严重后果，必须秉持科学合理、严谨规范的态度处理问题，全力构建稳固可靠、高效运行的生产和质量体系，确保顺利通过核查，推动创新药在欧美市场成功上市，为全球患者带来福祉。

刘巨洪

前FDAOBP二分部CMC评审主任 

美国全球申报顾问公司总裁

君实生物工业事务高级副总裁兼首席质量官王刚博士分享了君实生物的成功经验。君实生物立足中国、布局全球，其特瑞普利单抗作为首个获 FDA 批准上市的中国 PD - 1 单抗，其获批历程具有重要借鉴意义。王刚博士从产品、临床、申报策略以及生产质量等多方面进行了详细回顾。他提出，申请药品需具备差异化优势，切实满足临床未满足需求，特瑞普利单抗在鼻咽癌治疗中的显著疗效便是有力例证。在临床研究方面，必须严格遵循 FDA/ICH 及 GCP 要求，确保数据可靠，善于运用并验证国内外数据。申报策略上，应积极争取罕见病 / 孤儿药、突破性疗法认定，提前规划并加强与 FDA 的沟通，及时响应其要求。生产质量环节，要建立高标准质量管理体系，为生产与临床核查做好充分准备，涵盖文件整理、员工培训、模拟审计等工作。此外，企业还需深入钻研 FDA 法规指南，熟悉目标市场，建立国际合作伙伴，拓展商业化网络。王刚博士总结道，创新药获批是一个多维度协同努力的过程，全方位布局，方能更加顺利进入国际市场。

王刚 博士

君实生物工业事务高级副总裁兼首席质量官

百济神州执行总监、全球数据管理负责人、DIA 数据科学专委会委员王宏伟聚焦创新药出海美国欧洲的研发和注册策略中的临床数据质量与核查要点。他详细阐述了 EMA 对临床试验多样性的要求、FDA 和 EMA 的 GCP 检查趋势及发现，包括各类检查的流程、关注重点、结果呈现等内容，并通过具体案例生动说明了临床数据管理和应对核查问题对创新药上市的关键作用，为创新药出海欧美提供了全面的策略参考和实践经验借鉴。

王宏伟

百济神州 执行总监，全球数据管理负责人

DIA数据科学专委会委员

精鼎技术副总裁兼战略合规咨询 Mark Birse 和精鼎技术副总裁、监管策略和监管咨询 David Murray 分别从欧盟法规要求与实际操作的角度出发，全面阐述生物制药 CMC 考量要点。在临床开发阶段，深入解析《欧盟临床试验条例》等核心法规及指导原则，明确不同阶段（I 期着重保障受试者安全、III 期致力于提升工艺商业化水平）的操作规范、文件要求与衔接注意事项，结合先进疗法产品等实际案例详述可比性策略。上市授权申请阶段，系统梳理关键法规框架，针对工艺表征 / 评估、稳定性等常见问题给出实操性解决办法。他们共同强调，企业应树立前瞻性意识，提前洞察生物制药在欧盟临床开发及许可流程中的 CMC 潜在差距并及时弥补，积极构建与监管机构的良性互动机制，充分利用科学建议，严格对标法规要求，精细化推进各阶段工作，涵盖优化工艺参数、确保数据完整性与可靠性、合理规划可比性研究等方面，从而有效降低风险，确保产品顺利进军欧盟市场并保持卓越品质。

上海瑞宁康生物医药创始人、前 FDA 定量药理部部长王亚宁博士着重强调了创新药出海美国欧洲时，FDA 对中国数据的接受度及相关考量的重要性。这一过程涉及法规、数据质量、多样性等多方面因素，直接关系到创新药在欧美市场的上市进程。王亚宁博士通过多个角度的案例分析，详细剖析了 FDA 对中国数据的接受度是一个综合考量的过程。他指出，企业在创新药研发注册过程中，务必充分了解法规要求，高度重视数据质量提升和多样性保障，同时密切关注不同药物审批的具体要求，以提高创新药出海美国欧洲的成功率，推动创新药在国际市场的蓬勃发展，满足全球患者的治疗需求。

王亚宁 博士

上海瑞宁康生物医药创始人，前FDA定量药理部部长

上海复宏汉霖生物技术股份有限公司药政注册总经理李锦分享了复宏汉霖在创新药出海欧美进程中的宝贵经验。她全面阐述了复宏汉霖的关键要点，涵盖生物类似药独特性质、汉曲优漫长研发轨迹与多方面成果，如全面临床研究展示其与参照药高度相似性，积极与 FDA 互动解决各类问题，深入剖析并有效应对中欧美监管差异。复宏汉霖的成功案例为国内生物制药企业在创新药国际化道路上提供了丰富且极具价值的参考经验，为同行树立了榜样。

李锦

上海复宏汉霖生物技术股份有限公司

药政注册总经理

此次 DIA 培训班内容丰富、实用性强，通过各位专家的精彩分享和深入解读，学员们对创新药出海美国欧洲的研发和注册策略有了更为清晰、全面的认识。在全球化的征程中，中国创新药企业将继续砥砺前行，充分汲取培训中的知识与经验，积极应对国际市场的挑战，不断提升自身竞争力，为全球患者带来更多创新、优质的药物选择，共同推动中国创新药产业在国际舞台上绽放更加耀眼的光芒。

课程主持人 徐娜

思路迪医药 企业战略发展部和药政事务部总监

DIA中国药品法规事务社区工作组核心成员

主持人 李军

立力科医药科技 法规事务总监

DIA中国药品法规事务社区核心工作组成员

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