疾病进展减缓近40%,口服小分子阿尔茨海默病疗法递交上市申请

学术   2024-11-29 17:03   上海  
题图 | Pixabay

阿尔茨海默症(AD),俗称痴呆症,是一个具有高经济和社会负担的全球健康问题。全球约有5000万痴呆症病例,每年新增约有1000万例,在中国,有上千万患者。尽管科学界投入了许多精力,但目前仍然没有十分有效的治疗方案来预防或治愈阿尔茨海默症。


近日,Anavex Life Sciences宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了在研疗法Blarcamesine的上市许可申请,用于治疗阿尔茨海默病。


据悉,这是Blarcamesine在全球范围内的首个上市申请。


临床研究显示,每天口服一次Blarcamesine在48周内表现出临床意义的改善,Blarcamesine在评估认知能力的ADAS-Cog13评分上表现出具有临床意义的改善。


近日,在CTAD会议上的一项最新分析显示,根据ADAS-Cog13评分,Blarcamesine将患者疾病进展显著减缓了36.3%。


Blarcamesine是一款每日口服一次的小分子SIGMAR1激活剂。SIGMAR1是在自噬过程中起到重要作用的膜蛋白。通过激活SIGMAR1,Blarcamesine可以诱导自噬作用,清除细胞中积累的错误折叠蛋白。


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