2024年第七届中国国际进口博览会（CIIE）期间，罕见病信息网继续推出《探进罕见》系列传播活动。经过实地考察和资料整理，我们统计出共计56款罕见病产品到进博会展示，涉及涉及30个适应症、9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批。
其中，值得关注的是有10个罕见病有超过2款以上的药品。包括血友病、多发性骨髓瘤、地中海贫血、遗传性血管性水肿、视神经脊髓炎谱系疾病 、泛发性脓疱型银屑病、多发性硬化、肺动脉高压、亨廷顿病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等。
值得注意的是，血友病产品在进博会期间颇受关注。包括辉瑞、罗氏、诺和诺德、赛诺菲、武田等在内的5家企业都有相应产品。尤其是，国内首款血友病B的AAV基因疗法药物BBM-H901注射液迎来了进博首秀，预计最快于明年获批。每年最少仅需6次注射的芬妥司兰注射液有望在明年6月获批。
多发性硬化今年在进博会有3款产品展出，分别是诺华的奥法妥木单抗、梯瓦的醋酸格拉替雷注射液和罗氏的奥瑞利珠单抗。
据了解，奥瑞利珠单抗的上市申请已经获得受理，有望在明年2月份获批。
每年，医药企业都会将重磅产品带至进博会展示。如此多罕见病产品亮相进博会，也代表了外资企业在华推动罕见病事业的战略与决心。期待未来在进博会看到更多罕见病产品。
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