和誉医药「匹米替尼」治疗腱鞘巨细胞瘤全球关键III期研究成功

健康 2024-11-13 18:25 上海

11月12日，和誉医药宣布，根据独立盲审委员会（BIRC）的RECIST v1.1标准，评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的III期MANEUVER研究在第25周客观缓解率（ORR）方面取得了统计学意义上的显著改善，达到54.0%，而安慰剂为3.2%。

值得注意的是，该研究还表明，匹米替尼治疗对与TGCT重要患者临床结果相关的次要终点有统计学意义和临床意义的显著改善，这些次要终点包括按数字评定量表测定僵硬程度（NRS；与基线相比，平均变化为-3.00，安慰剂组为- 0.57，p<0.0001），和按简明疼痛量表测定疼痛程度（BPI；-2.32对0.23的基线平均变化，p<0.0001）。MANEUEVER研究第1部分的详细疗效和安全性数据将在即将召开的医学会议上公布。

在 MANEUVER 研究中，匹米替尼展现出良好的的耐受性，安全性数据与先前报告的数据一致，没有胆汁淤积性肝毒性发生。治疗中匹米替尼组出现的不良事件（TEAE）导致治疗终止和剂量下调的患者分别是1.6%（1名）和7.9%（5名）。

“腱鞘巨细胞瘤往往多发于年轻人。这种罕见的良性肿瘤生长在关节内部和周围，主要影响处于工作年龄的年轻人和中年人。腱鞘巨细胞瘤主要表现为关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，会严重影响日常活动能力，限制患者的工作和社交生活。其一般需要通过手术进行治疗，但是术后的高复发率以及反复手术可能带来的并发症给患者带来了巨大挑战，因此迫切需要能够控制肿瘤生长的系统性疗法。” 北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗中心主任牛晓辉教授表示，“基于MANEUVER研究的最新数据以及匹米替尼对CSF-1R的高选择性和有效抑制作用，加上每日一次的口服给药方式还有助于提高患者的长期依从性，匹米替尼有可能为腱鞘巨细胞瘤患者建立一种新的治疗模式。

和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士表示：“MANEUVER 是一项具有里程碑意义的全球性研究。它是首个在多个地区以均衡比例招募亚洲和西方腱鞘巨细胞瘤患者的全球性试验。这样就可以进行详细的结果比较，有助于更深入地了解不同人群的疾病特征和潜在的反应差异。匹米替尼代表了新兴CSF-1R抑制剂类别的关键进展，有望为全球的腱鞘巨细胞瘤患者提供新型口服小分子药物治疗方案。我们期待和默克团队紧密合作，共同推动匹米替尼的注册申报，让匹米替尼成为系统性治疗腱鞘巨细胞瘤的首选方案！”

2023年12月，和誉医药与总部位于德国达姆施塔特的领先科技公司默克医药健康达成许可协议，授予其在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家商业化许可，以及匹米替尼全球商业权利的独家选择权。

默克医药健康全球研发负责人兼首席医学官Danny Bar-Zohar表示：“对于主要由CSF-1过表达引起的TGCT，临床上迫切需要有效且耐受性良好的系统性治疗，该疾病会导致关节组织增厚和过度生长，严重影响患者的生活。MANEUVER的III期数据证实了和誉医药I期研究的结果，表明pimicotinib靶向CSF-1有望为患者提供新的治疗选择。我们将与和誉医药合作并审阅该研究数据，准备和中国的监管机构分享研究结果，我们的共同目标是尽快将pimicotinib带给有需要的患者。”

▌关于MANEUVER

MANEUVER关键研究是一项由三部分组成的、随机、双盲、安慰剂对照临床3 期研究，旨在评估匹米替尼对符合接受系统性治疗条件且既往未接受过抗 CSF1/CSF1R 治疗的 TGCT 患者中的疗效和安全性。该研究正在中国（45 例患者）、欧洲（28 例）、美国和加拿大（21例）开展。

在第1部分双盲研究阶段，94名患者以 2：1 的比例随机接受 50 mg QD 的匹米替尼（n=63）或安慰剂（n=31）治疗24 周。其主要终点是在意向治疗人群中第 25 周时的客观缓解率（ORR），由独立盲审委员会基于实体瘤反应评估标准（RECIST）1.1 版进行评估。次要终点包括基于肿瘤体积的评分、主动关节活动度、数字评定量表（NRS）测定的僵硬程度、简要疼痛量表（BPI）测定的疼痛程度和 PROMIS 身体功能评估。

在第1 部分双盲研究完成后，符合条件的患者可以继续接受开放标签的第 2 部分，完成最长 24 周的治疗。完成第 2 部分的患者可以进入开放标签延长期（第 3 部分）以进行延长治疗和安全随访。

▌匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤Ib期研究的最新长期随访结果

和誉医药还公布了评估匹米替尼对TGCT患者安全性和有效性的I期开放标签多中心研究的最新结果。题为“匹米替尼（ABSK021）在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）中的长期疗效和安全性概况：1b期研究更新报告”的壁报将在2024年11月13日至16日于美国圣地亚哥举行的结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上展示。

截至2024年6月30日，此前报告的42名50 mg剂量组患者的数据更新如下：

—根据独立审查委员会（IRC）的RECIST v1.1评估，最佳ORR为85.0%。中位治疗持续时间为20.67个月（0.5, 30.1），54.8%的患者持续治疗时间≥18个月，38.1%的患者持续治疗时间≥24个月。基于Kaplan-Meier评估，中位缓解持续时间尚未达到（NR），69.0%的患者仍在接受治疗。在长期治疗过程中，观察到肿瘤持续缩小、疼痛程度和僵硬缓解程度以及关节活动能力的逐步改善。

—总体安全性状况与既往报道保持一致，长期随访未发现特殊的不良事件。

—未观察到胆汁淤积性肝毒性的证据。

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