Q
请您先介绍一下自己和锦篮基因
吴小兵：北京锦篮基因科技有限公司成立于2018年6月8日，主营业务为以重组腺相关病毒（rAAV）载体作为递送工具、在患者体内直接发挥作用的新一代基因治疗新药产品相关前沿技术研发和先进制造。公司是国内少有的重点布局儿科罕见疾病、长期代谢类疾病的基因治疗领域头部企业。
公司开发产品类别属于基因治疗（gene therapy）领域、体内（in vivo）基因替代（gene replacement）治疗。成立以来，锦篮基因持续完善研发体系和扩大研发投入占比，在京形成基因治疗相关核心发明专利39项，在京落地研发空间约2500平米，中试基地4000平米，并有12000平米商业化生产基地项目建设中。公司通过推进罕见病基因药物研发、生产以及临床应用，加速推进基因治疗药物被患者真正可及。
Q
您最早是从事哪方面的医学研究？
吴小兵：我从读博士后在侯老师的国家重点实验室期间，一直都在做病毒载体和基因治疗相关研究，那时候我们看到一个病毒就想拿来看看能不能改造成载体，前前后后做了不少相关研究。后来研究就不断聚焦到了AAV，在20年前AAV还是很小的一个病毒旁支，到现在大家看到AAV可以做很多事情。
我一方面是喜欢科研和AAV这个研究领域，也非常看好AAV的长期应用价值，因此也一直就是想做这个事情。应该说我的志向和兴趣都在病毒载体和基因治疗相关研究这里。
Q
您从在事业单位做科研到创业，相当于从科学家过渡到企业家，角色定位上有哪些转变？
吴小兵：科学家不知道是否能谈得上，我们之前一直觉得自己是研究员的角色。不过我从科研到创业的角色转变过程也经历了近十年。
从病毒所出来后，我先是到了亦庄投资公司下的亦庄生物医药园当副总经理，那时候是第一次走出科研院所，我想找一个类似社会上十字路口的地方先看下大家都是怎么做事的，那时候经常带个本子到处去听课学习园区经济和经营管理。后来在医药园把公共平台搭建起来，园区的企业也基本都招租满了，我决定从总公司辞职，我想我还是想做AAV基因药物研究。
那是2014年，我成立了瑞希罕见病基因治疗技术研究所，从一间实验室干起。决定做罕见病的研究和药物开发，也是那时候几件事情触动了我，先是从一位医生那里了解到SMN突变基因的携带率达到1/50这么高，我们在2016年就开始立项做SMA。后来还是一名医生打电话来说想请我们帮助开发庞贝的基因药物，我们也开始关注庞贝病的临床研究进展。
2018年我们创办了锦篮基因，意思是基因药物的摇篮，我们开始想要把基因药物做到临床推向市场，到去年2023年是锦篮成立五周年。
从研究员到创业者我觉得最重要的是心态的转变，做研究是需要开拓精神的，而做企业还需要有体系思维，事事都能闭环，有结果和输出。
Q
公司目前的业务进展到什么阶段？
吴小兵：现在锦篮立项的AAV基因治疗药物研发管线超过30项，覆盖包括神经肌肉疾病、代谢障碍疾病和脂代谢障碍疾病等多种疾病领域，核心管线已有6项完成IND注册并获批开展Ⅰ/Ⅱ期注册临床试验，其中3项IND项目为全球First-in-human管线，最快速管线已完成Ⅰ/Ⅱ期IND全部患者入组。
和其他很多公司有区别的是，锦篮的首发管线选择了儿童甚至婴儿阶段就发病的严重遗传疾病。这一方面这是我们研究所积累的方向，另一方面也是因为我们相信萌芽阶段的生命是拥有向生的勇气和力量的，我们希望能够帮助到更多渴望活着的生命。
Q
研发过程中遇到最大的困难是什么？您和团队是怎么解决的？
吴小兵：基因药物研发是在黑暗中提灯前行，一定会遇到各种各样的困难。从分类来说，不同研发阶段遇到的困难不尽相同，早期起步的时候更多集中在路线方向的选择，起步之后随着体系复杂度的提高。最难的在于取舍，这个取舍在于研发资源分配间的取舍，也在于内控和效率间的取舍。
Q
基因疗法的优势是什么？
吴小兵：基因疗法和竞品最大的优势在于单次给药。这为患者提供了更多未来生活的自由度，也提高了依从性。
Q
在您看来现阶段全世界基因治疗处于一个什么阶段，基因治疗赛道为何具备商业前景？
吴小兵：我个人觉得基因治疗现在处于百花齐放的阶段，我们能看到除了我们专注的基因替代策略外，还有一些编辑策略、干扰策略和沉默策略的产品管线在临床试验或者临床前研究。
我们坚持做AAV基因药物开发，最重要的一点是看到临床需求，我们做药是为了治病救人，当我们能达到这个目标的时候，商业利润也会随之而来。基因治疗赛道具备商业前景，是因为AAV基因药物具有临床价值，我认为这也是相伴随而来的。
Q
公司今年的业务重点是什么？
吴小兵：今年最重要的任务是把基因药物商业化生产基地建设顺利完成并投产。在我们看来，基因药物开发过程中药物的生产效率和质量控制是最关键的，我们的药品质量标准一直领先于行业，接下来我们需要把基因药商业化产品以国际领先的标准制造出来，这是公司现阶段最重要的任务。
Q
现在的公司是您理想中的样子吗？下一步有没有特别想要做的事情？
吴小兵：基因药物的摇篮是成立锦篮的时候我们美好的期望，我们一直规划能够把锦篮做成真正的平台公司。现在我们布局的几个方向都有了代表性的产品进入临床试验阶段，下一步我们希望可以去改善解决更多人群的疾病困扰。
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