11月20日，辉瑞宣布欧盟委员会（EC）已批准Hympavzi（marstacimab）上市，用于常规预防12岁及以上、体重至少35公斤且无FVIII或FIX抑制物的重度血友病A或重度血友病B患者的出血。Hympavzi是欧盟批准的首个抗组织因子通路抑制剂（anti-TFPI），也是欧盟批准的首款通过预充式自动注射笔给药的血友病药物。Hympavzi提供皮下注射治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少，今年10月已获得FDA批准。Hympavzi的批准基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS研究，该研究评估了marstacimab在成人和12岁及以上患有严重血友病A或B且无抑制剂的青少年中的疗效和安全性，疗效主要衡量标准是患者的年化出血率（ABR）。BASIS研究纳入116例无抑制物的重度血友病患者，患者在为期12个月的主动治疗期（ATP）中接受marstacimab治疗，在6个月的观察期内，作为常规护理的一部分接受FVIII或FIX的静脉给药方案。结果显示，marstacimab在12个月的ATP期间将ABR降低了35%，具有显著性。Marstacimab的安全性特征与I/II期结果一致，治疗总体耐受性良好，研究中最常报告的不良事件是注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。值得关注的是，marstacimab（马塔西单抗）目前在中国处于申请上市阶段。Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.
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