或开创首个国产糖尿病革命性治疗方案！瑞普晨创人多能干细胞产品即将迈入临床试验

健康 2024-10-09 08:02 重庆

糖尿病，是一种由胰岛素分泌异常及利用障碍所引发的慢性疾病。早期糖尿病患者的症状并不明显，在中后期则可能引起眼、肾、神经、心脏、血管等组织器官的慢性进行性病变，并引发急性严重代谢紊乱。值得注意的是，糖尿病与生活习惯、遗传等因素密切相关，常表现出家族聚集现象。

据2023年发布的《中国糖尿病护理达标现状：一项全国性的横断面研究》显示，我国糖尿病患者人数已位居全球第一。伴随糖尿病而来的是沉重的社会经济负担，仅2019年，我国糖尿病直接医疗支出就达到1090亿美元，位居全球第二，仅次于美国的2950亿美元。

基于种种原因，糖尿病治疗已经成为全球关注的热点话题。就在2024年7月，国产企业在这一领域又迈出了关键一步。

据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公布，杭州瑞普晨创科技有限公司（后简称：瑞普晨创）提交的“RGB-5088胰岛细胞注射液”IND申请已获受理，或成为我国首个获批的人多能干细胞来源胰岛细胞治疗糖尿病的方案。

干细胞疗法，

患者有望彻底摆脱药物

目前，糖尿病治疗面临三大主要挑战，包括血糖控制困难、胰岛移植供体稀缺以及脆性糖尿病的管理难题。

血糖控制是糖尿病治疗的核心。血糖控制不能仅凭药物，还需要患者改变饮食习惯、运动习惯包括心理状态等，这需要患者自身有较好的依从性。

另外糖尿病患者往往会出现多病共存的情况，伴有高血压、高脂血症等。这些疾病本身就会影响血糖的控制，增加治疗的难度。同时，多病共存的患者每日要服用大量的药物，而药物之间或相互作用，影响降糖药物的效果，导致血糖难以控制。

在所有糖尿病类型中，脆性糖尿病是最为特殊的一种，这种糖尿病不仅病情极不稳定、血糖波动范围大，同时对胰岛素异常敏感，胰岛素剂量有微弱变化都会引起患者血糖的波动。

胰岛移植是目前糖尿病治疗较为有效的方法之一，但却很难推广，其主要原因是供体不足。为了确保移植的成功率和安全性，供体通常需要经过严格的筛选和评估，包括血型、组织相容性、以及一系列生物学特征，均与受体相匹配才能作为供体。这一过程已属‘百里挑一’，然而，在移植过程中，胰岛细胞仍可能遭遇损失和损伤。1位糖尿病患者接受胰岛移植手术，往往需要植入多个健康且符合标准的供体，才能增加移植的成功率，导致胰岛供体数量越发稀缺。

困局之下，干细胞疗法被寄予厚望。其主要原理是通过干细胞分化成所需多种类型细胞，包括负责分泌胰岛素的关键细胞胰岛β细胞，这对于调节血糖有至关重要的作用。目前已有研究证明，接受干细胞治疗，未来糖尿病患者或能一次性摆脱药物，身体恢复到健康水平。

瑞普晨创首席科学家邓宏魁教授在干细胞领域深耕数十年，他曾利用化学小分子将人体细胞重新编程为多能干细胞，开辟了一条全新的多能干细胞制备技术路线。在2014年，丁列明博士、楼胜琼女士及邓宏魁教授共同组建起一支整体实力强、专业设置齐全、临床资源丰富的研发技术团队，探索通过多能干细胞治疗糖尿病的方案。

首创小分子化合物

诱导人多能干细胞技术

诱导多能干细胞的概念最早是日本学者山中伸弥在2006年提出。一年后，团队成功将人类体细胞转化为与人类胚胎干细胞具有相似基因表达谱和多能性的干细胞，山中伸弥也因此获得了2012年诺贝尔生理学医学奖，掀起了全球范围内多能干细胞的研究风潮。

由于多能干细胞具有较强的体外扩增、复制和分化能力、较低的免疫原性、较高的基因编辑效率等优势特点，已被广泛应用于疾病建模、药物发现和开发过程中。

然而通过人类体细胞转化多能干细胞还存在一些弊端。首先，人类体细胞在基因编辑、体外培养或传代等过程中，可能出现不稳定的情况，进而会引入基因突变。这些突变甚至可能影响诱导后多能干细胞的性质，对疾病治疗效果产生影响，甚至是不良反应。

另外，不同来源的人类体细胞之间可能存在显著的遗传异质性，这使得干细胞产品难以保证治疗效果的一致性和安全性。

另外在分化方面，人类体细胞的重编程效率仍然较低，且过程复杂、耗时较长。这也将影响干细胞产品的批量化生产。

为规避人类体细胞分化可能出现的问题，瑞普晨创独创种子细胞技术，实现使用小分子化合物诱导人类体细胞转变为多潜能干细胞，突破国际技术专利封锁垄断。这种技术无需引入外源基因，便避免了基因突变的情况，同时小分子化合物来源丰富，能够保证批量化生产的需求，也能提高细胞的稳定性和可控性。

在2022年，瑞普晨创与多家知名科研院校一起发表了一篇关于干细胞治疗糖尿病的实验进展及研究成果的科研论文《Human Pluripotent Stem Cell-derived Islets Ameliorate Diabetes in Nonhuman Primates》，并刊登在了Nature Medicine上。成为全球首个干细胞来源胰岛在非人灵长类糖尿病动物模型上评价安全性和有效性的实验研究。

腹直肌前鞘植入：

更适合糖尿病患者的移植方法

植入途径对干细胞疗效至关重要。传统胰岛移植会选择肝脏门静脉内移植法。门静脉血流缓慢，移植的胰岛细胞能够在肝血窦内停留并定植，有效提升其在体内的浓度和存活率。另外，与外周静脉移植相比，这种移植方式能够降低全身性不良反应的情况。

然而，对于糖尿病患者而言，这一移植路径并非最佳选择。糖尿病患者的组织修复修复能力较差，肝脏门静脉内移植法可能会造成较高的出血和凝血风险。另外，胰岛移植早期会发生即刻炎性反应，导致胰岛细胞大量死亡，对于糖尿病患者而言，这种不良反应将会对生命造成威胁。另外，移植后的胰岛弥散分布于肝脏中，难以追踪观察，且不能被移除。如糖尿病患者产生不适，移植的胰岛细胞就会像定时炸弹一样，随时可能威胁患者的健康。

为此，瑞普晨创团队决定寻找一条新的移植通路，让糖尿病患者可以安全的接受干细胞治疗。经过多次尝试，团队认为通过腹直肌前鞘下进行胰岛细胞移植，是安全可行的。

腹直肌前鞘位于腹前壁，能与腹直肌鞘边缘腱膜与腹内斜肌腱膜形成一个特定的空间。再这一特定空间中进行胰岛细胞的植入，可将植入物局限在这一部位，未来也可通过影像学手段对移植物进行监测和控制，保证患者后续安全。

另外，最为关键的是，在腹直肌前鞘的血管密度相对较低，在这一区域进行手术仅需B超引导即可，移植过程也可避免出血和凝血风险，安全性更高。

糖尿病研究领域的国际著名专家Gordon Weir教授对本项研究予以高度评价，称在该部位的移植组织的存活率和功能令人印象深刻。

即将进入临床试验阶段

目前，“RGB-5088胰岛细胞注射液”的IND申请已被受理。我们期待这项技术在未来能够顺利进入临床试验，为我国Ⅰ型糖尿病患者带来治愈的希望。

在1型糖尿病以外，瑞普晨创还在同步推进2型糖尿病项目。瑞普晨创高管表示：“未来团队还将基于现有的细胞技术，逐渐扩展至更多功能细胞的开发，为更多疑难杂症提供治疗方案。”

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