“‘不卷’并非绝对，关键在于我们要通过‘卷’来实现创新。”
11月28日下午，由医疗创新生态联盟（HealthcareInnovativeEcosystemAlliance,HIEA)主办，行诚生物、翌圣生物、乐纯生物、云舟生物、深研生物、同立海源以及天大天发联合主办，动脉新医药承办的【不用卷，行更远】CGT产业升级系列·园区行第十一站，在上海拜耳Co.Lab圆满举行。
此次活动汇聚了一批在CGT产业链上占据领先地位的企业，它们各自带来了独到的核心实力与优质资源。活动的宗旨是，通过联手合作，为CGT创新药企的产品研发与产业升级提供源源不断的动力与坚实的基础支撑。
本次活动由行诚生物商务与市场副总裁、中国药企管理协会MAH专委会副主任委员刘肖博士担任主持人。在刘肖博士的引导下，与会嘉宾展开了热烈的交流与讨论，促进了彼此之间的链接与合作，共同为行业的未来发展寻找出路。活动中，各位嘉宾围绕CGT领域在当前形势下的融资BD、管线推进以及合作机遇等核心问题，展开了深入的对话与交流，为行业的持续发展注入了新的活力。
▲刘肖｜行诚生物商务和市场副总裁、中国药企管理协会MAH专委会副主任委员
本次活动获得了拜耳的鼎力支持。拜耳处方药副总裁兼中国合作创新中心负责人黄丹洁欢迎与会嘉宾莅临拜耳Co.Lab，并重点介绍了拜耳在中国最新的开放创新进展与布局。拜耳Co.Lab作为一个面向全球生命科学领域前沿创新的共创平台网络，将链接拜耳全球创新与合作网络，赋能早期创新及初创企业加速发展，重点关注细胞与基因疗法、肿瘤以及新技术平台的突破创新。自今年9月在上海张江正式开幕以来，拜耳Co.Lab获得了中国医药创新生态和本地生物医药企业的广泛关注与大力支持，入驻企业招募正在积极进行中，截至目前，已有4家公司成功签约入驻。
黄丹洁还表示，她非常欢迎嘉宾们与拜耳Co.Lab团队进行深入沟通，持续互动交流，以期探索并促进更多的合作机遇，携手各方伙伴共同推动医药行业创新发展。活动期间，拜耳Co.Lab中国负责人许笛以及团队成员陪同与会嘉宾现场参观了位于上海生物医药前沿产业创新中心园区的拜耳Co.Lab共创空间，具体介绍了相关实验室设备、共享办公室以及为入驻企业所提供的创业辅导与服务。
▲黄丹洁｜拜耳处方药副总裁兼中国合作创新中心负责人
▲许笛｜拜耳Co.Lab中国负责人，现场参观讲解
此外，上海前沿战略合作总监管晶晶表示，自9月10日开业以来，上海前沿园区已成功吸引超过10余家入驻企业和12家生态伙伴，包括上海市国投母基金也已注册于园区内。我们以“相融无限”为口号，致力于打造一个没有围墙的研发中心。
上海前沿园区不仅是一个物理空间，更是一个创新合作的平台，集聚了“政、产、学、医、研、资、园区”等创新要素。园区内的先进设施为企业提供多元化的研发空间，通过模块化实验室和高端科研设备，最大程度地帮助企业降低研发成本、快速成长并实现科研成果转化。管晶晶表示，希望广泛连接创新生态中的优秀伙伴，共同推动园区生态的繁荣发展。
▲管晶晶｜上海前沿战略合作总监
01.
探索基因治疗CMC，解锁产品成功上市之道
在主题演讲环节，行诚生物CEO王立军分享了CMC避坑指南。一款新药开发要在早期做很多关键决策，才能保障在全生命周期打好底子。甲乙双方都要有做药的意识，以终为始。乙方提供“稳”的服务，帮助甲方早期把CMC的地基打好，把工艺，放大，质量，成本控制，做稳做好。乙方最重要的是“Promise and deliver”，乙方企业要站在甲方的立场上，想尽一切办法帮助甲方避“坑”。
演讲中，王立军强调了确保产品安全性和有效性方面的重要性，还详细探讨了生产工艺、生产细胞株选择、生物学活性研究以及病毒清除验证等关键环节。这些地基对于推动基因治疗产品的成功上市，以及整个行业的健康发展，都具有重要意义。
▲王立军｜行诚生物CEO
02.
聚焦产业前沿，五家CGT研发企业亮相
在本次活动的项目展示环节中，五家专注于CGT研发的创新企业轮番登台，精彩展示了它们在前沿研究成果、创新技术及应用，以及各自的发展潜力方面的卓越成就。紧随其后，由拜耳Co.Lab中国负责人许笛、君联资本执行董事戚飞、聚明创投合伙人时永灵、创业基金合伙人陈韵，以及张科禾润副总经理顾杰锋共同组成的交流团，对各企业的展示内容进行了深入细致的交流。这一环节不仅为参会者带来了丰富的行业洞见，也为各CGT研发企业提供了宝贵的反馈与建议。
■ 项目一：信念医药
▲肖啸｜信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家
信念医药成立于2018年，聚焦罕见遗传疾病和慢性疾病的前沿基因疗法。据了解，公司自主研发了多种工程化改造的新型腺相关病毒（AAV）衣壳。相较于天然AAV衣壳，新型衣壳具有更高的递送效率，更强的组织靶向性，更低的免疫原性。旗下明星产品BBM-H901，是一款治疗血友病B的基因治疗药物，其新药上市申请（NDA）已于2024年7月被国家药品监督管理局（NMPA）成功受理，并被纳入优先审评审批程序，成为国内首个递交NDA的针对遗传病的基因治疗药物。此外，信念医药的产品管线非常丰富，涉及多种重大且未被满足临床需求的疾病，广泛覆盖罕见病和常见病领域，蓬勃发展，未来可期。
■ 项目二：心健瑞达
▲刘俐｜心健瑞达联合创始人
作为国内心肌病基因治疗的先行者，心健瑞达凭借顶尖的研发团队，正加速推动心血管疾病基因治疗药物的开发，为心肌病患者带来新曙光。据了解，公司开发了两款针对常见的基因型突变的心肌病的管线，目前均已初步完成概念验证，展现出强大的治疗潜力。同时，心健瑞达独有的高精准高活性的基因编辑技术平台可助力拓展开发多种新型适应症。从罕见病出发，心健瑞达正在逐步完善对心血管疾病领域的布局。
■ 项目三：西湖云谷智药
▲马丽佳｜西湖云谷智药创始人、西湖大学特聘研究员
作为基因治疗领域的创新势力，西湖云谷智药致力于运用AIDD平台，推动基因治疗产品的创新与开发。其主要产品管线包括原发性免疫缺陷病的基因治疗，以及多条高价值的in-vivo基因治疗管线。尤为引人注目的是，其基于AI技术进化的AAV递送载体，已在多个组织中实现高效、特异的基因递送。此外，西湖云谷智药还开拓了全球首例基于AAV的体内CAR-T疗法，为自身免疫性疾病和癌症提供了体内基因治疗的可能。
■ 项目四：星明优健
▲谭畅｜星明优健副总裁
星明优健成立于2021年，是一家专注于眼科疾病基因治疗的创新企业。团队以光遗传学技术为平台，开发了全球首创的眼科基因治疗管线，针对视网膜色素变性、干性黄斑变性等疾病的，在治疗晚期视网膜色素变性的临床试验中，已展现出良好的安全性和有效性。公司还有针对干性黄斑变性、青光眼等管线在研发中。
■ 项目五：凌泰氪生物
▲宋旭｜凌泰氪生物创始人
凌泰氪生物成立于2021年，是国内首家专注于lncRNA药物研发的创新型企业。目前，公司已完成了两个PCC，验证了lncRNA模块化药物研发平台的实力。其中，透皮递送技术平台展现出了显著的治疗效果，针对雄秃的小核酸药物LT-010在IIT研究中表现出比传统药物更优、更长效的生发效果。
03.
【Panel1】非常时期，融资BD与管线推进如何协同?
Panel1环节由刘肖博士主持，与会嘉宾天泽云泰BD总监吴诚光、辉大基因BD总监徐奕、元迈细胞CEO陈一军、毕诺济CEO郭晓宁、鼎新基因CTO谭青乔、星明优健研发副总裁罗学廷、就这一议题分享了多元视角与深度见解。
嘉宾洞见：在非常时期，基因治疗企业需要协同融资BD与管线推进，保持开放心态、明确产品竞争力、进行市场教育、保持灵活性和创新性是关键。
● 保持开放心态，灵活应对市场变化。在融资方面，应积极寻求合作，无论是管线合作还是整体出售，都是值得考虑的选项。同时，管线推进也不能停滞，要充分利用现有资源，加速临床前和临床研究。
● 谨记产品竞争力和战略匹配度的重要性。企业需明确自己的差异化优势，并将这些优势以最合适的方式展示出来，以吸引潜在合作伙伴。在选择合作伙伴时，要注重战略匹配度，确保双方能够共同推进项目。
● 明确市场教育的必要性。目前基因治疗领域还存在很多认知障碍，企业需要通过各种渠道进行市场教育，提高公众和投资者对基因治疗的认知度和接受度。这也将有助于企业在融资和BD方面取得更好的成果。
▲Panel1—非常时期，融资BD与管线推进如何协同?
04.
【Panel2】掀桌子联盟
Panel2环节同样在刘肖博士的主持下，行诚生物CEO王立军、翌圣生物海外副总裁宋东亮、乐纯生物市场营销副总裁刘己刚、云舟生物商务总监李连杰、深研生物BD总监陈琳、同立海源生物联合创始人耿少军、天大天发技术总监徐美宝、唯可生物CEO吴宁等多位行业领袖围绕“掀桌子联盟”的主题展开了热烈讨论。
嘉宾洞见：“掀桌子联盟”不仅是对传统既得利益格局的挑战，更是行业共同探索创新、促进共同发展的新机遇。
在中国生物制造领域蓬勃发展的背景下，行业内外需更加注重产品质量，致力于将创新技术切实应用于临床价值中。与此同时，中国企业和研究者也应积极参与全球化竞争，组成“掀桌子联盟”，凭借优质产品和技术，向国外竞争对手发起挑战，展现中国力量。而借助联盟的力量，中国的优质产品也能更快融入全球化竞争，推动技术革新与创新应用的加速落地。
与会嘉宾纷纷呼吁，希望更多企业和研究者能够加入这一联盟，携手并进，共同推动科技与医药领域的飞跃发展，为全球患者谋求更多福祉。这是因为“掀桌子”不仅意味着挑战，更预示着行业秩序的变革。而这一变革需要每一个人的共同努力，共同书写行业发展新篇章。
▲Panel2—掀桌子联盟
05.
医药Link晚宴
在医药Link晚宴环节，纽扣资本合伙人李瑞基于NewCo模式洞察，表示NewCo与BD业务并不冲突，且NewCo可通过与多个基金交易对手谈判实现价值最大化，为最终卖给MNC奠定了合理的价格基础。另外，除了典型的NewCo交易里操盘的海外美元基金会聘用美国本土运营团队外，市场上也正在孕育以华人团队为首的NewCo交易，并且有着更优的解决方案：在初期，华人团队可以利用本土的优势和资源进行快速启动和发展；随着项目进入中后期，团队逐渐融入海外团队，形成华人与海外相结合的Hybrid状态，以充分利用各自的优势资源，进一步提升NewCo的竞争力和发展空间。
▲李瑞｜纽扣资本合伙人
至此，“【不用卷，行更远】CGT产业升级系列·园区行”第十一站活动已经圆满落幕！这也是今年的收官之战，我们明年继续！欢迎更多优秀行业伙伴的参与，行得更远，走得更稳！
▲嘉宾合影
精彩瞬间
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