“我们已经为20名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者开展CAR-T治疗，全部患儿的症状都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制剂。这是目前为止全球最大队列相关研究，也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”
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10月8日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心，浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授在接受媒体采访时对外通报有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。SLE是自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，常侵犯多系统和多脏器，可能产生严重的并发症甚至死亡。对于儿童患者而言，临床表现比成人更复杂，且预后更为严重。浙大儿院自今年3月份开展国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，截至目前已完成20例，包括16例女孩和4例男孩，年龄6Y8M-19Y，病程最短4月，最长11年。第1例CAR-T细胞回输时间为2024为3月12日，第20例CAR-T细胞回输时间为2024年10月4日，期间仅花了不足7个月的时间，成为目前应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗难治性SLE患儿最多的医院。毛建华教授介绍，在001号病例于今年3月顺利出院的消息得到广泛关注后，山东、山西、宁夏、河北、福建、新疆等全国各地的SLE患儿慕名前来，路途遥远的跨越了数千公里。这些患儿都是经过多种药物治疗后（最多的9种）仍处于SLE中重度活动的患儿，SLEDAI-2K评分为8-23分。![]()
毛建华教授与001号病人
“治疗后，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制剂，部分病人SLEDAI-2K评分转为0分，其余病人病情均有显著好转，意味着孩子的生活质量将有非常大的提升，可以回归到正常的生活。”![]()
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那么，应用自体靶向CD9 CAR-T细胞治疗法，不良反应大不大？在治疗过程中，是否具有很高风险？![]()
毛建华教授表示，从目前的情况看，CAR-T细胞治疗不良反应相对较轻，20例患者均未出现输注时过敏反应。CAR-T治疗最常见的不良反应是患者在细胞回输后第7-10天可能会出现发热、恶心、乏力等不适，给予退热药物对症治疗即可。同时，有3例患者出现轻-中度神经系统症状，给予对症治疗后也很快好转。也许正是因为不良反应相对较轻，患儿们在治疗后恢复都较快，很少提及治疗中的痛苦，纷纷对未来生活充满期待。![]()
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“SLE给患儿带来的不仅有疾病折磨，还有长期服药、经常复诊、饮食忌口等多种烦恼，他们在治疗后显现对更加美好生活的向往，说明身体好转、食欲增加。”毛建华教授表示，项目开展的初衷，就是想通过科技的进步，造福这些深受疾病折磨的孩子，让他们可以好好吃饭、重新上学、重启人生，过上正常同龄儿童一样的生活，是对临床工作者最好的鼓励。![]()
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监 制：洪燕
审 核：陈蕾 郭晓勇
编 辑：邱婧纯
来 源：长江云新闻综合澎湃新闻 浙大儿院
