继 ADC 后，小核酸药物成为 MNC 挖掘的新金矿。
2024年10月7日，2024年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现了微小核糖核酸(microRNA)及其在转录后基因调控中的作用。miRNA 的研究是分子生物学和基因调控领域的热点之一,在疾病诊断、治疗以及新药开发中具有较大潜力。
当前小核酸药物已然来到商业爆发的前夜。经过四十多年的发展，以核酸化学修饰技术和以 Galnac-偶联为代表的递送技术的突破，让小核酸药物已突破成药瓶颈，发展逐步成熟并进入多个疾病领域。随着在药物递送技术上有更多突破，小核酸药物站在了应用爆发的转折点上。
截至2024年10月13日，全球已经有17 款小核酸药物获批上市(包括 siRNA 和 AS0 药物)，另有5 款处于上市审批阶段，24 款处于I11期临床阶段，研发热度相对较高。
小核酸药物也正在成为国产创新药的下一个爆点。2024年开年以来，小核酸药物领域迎来超过 60 亿美元的合作项目,。数据显示，小核酸药物以近 300%市场规模年复合增长率吸引着君实生物、恒瑞医药、成都先导和悦康医药等头部药企加速入场。
从市场前景看，据弗若斯特沙利文统计，小核酸药物全球市场规模从 2016年0.01 亿美元增长至2022年近38 亿美元，复合增长率达 295%，呈现井喷式发展。根据EvaluatePharma 和 BCG 统计分析，预计2024年全球小核酸药物市场规模将会达到 86 亿美元。
另外，小核酸药物将人类药物研发提升到了一个全新的维度--核苷酸编码层面。借助 RNA编码，诸多无法成药的蛋白有望找到新的核酸靶点，这也使得小核酸药物靶点范围大幅增加。而与基因疗法相比，小核酸药物聚焦于RNA 层面,并不会改变患者的原有基因组，因此更加安全。同时，RNA编码序列有一定的规律性，小核酸药物有望在一次又一次的迭代中取得更大的进展。
那么，在小核酸药物当前形势下，我们该如何把握和抓住小核酸药物的发展机遇和前景趋势呢?
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本报告从多个维度出发，全面剖析小核酸药物行业的产业链结构、市场需求、竞争格局以及政策法规等关键因素同时，我们还重点分析小核酸药物的研发动态，评估其市场前景，并对行业内主要企业的战略进行深入分析。
相信通过本报告对这些问题的全面深入的研究和梳理下，您对小核酸药物行业信息的了解与把控将上升到一个新的台阶，这将为您经营管理、战略部署、成功投资提供有力的决策参考价值，也为您抢占市场先机提供有力的保证。
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