谭蔚泓院士：mRNA技术必然是人类医学的未来

谭蔚泓

■谭蔚泓

埃隆·里夫·马斯克，美国国家工程院院士，同时长期霸占“世界首富”的名号。他如此评价mRNA技术：“基本上你可以用mRNA治愈一切。mRNA就像计算机程序，通过对这种合成病毒进行编程，它可以执行你所需的任何操作。甚至，把人类变成蝴蝶。”

这并不是空穴来风，事实上，人类不仅在向外探索宇宙之广，同时也在向内深入分子之微。新一场医学革命已经轰轰烈烈地席卷而来。诺贝尔生理学或医学奖的两次颁发，便已证明mRNA技术必然是人类医学的未来。

mRNA技术，从“冷门”到被寄予厚望

2023年，卡塔琳·考里科（Katalin Karikó）和德鲁·韦斯曼（Drew Weissman）在信使RNA（mRNA）核苷碱基修饰方面获得突破性发现，这些发现有力地促进了对抗COVID-19的mRNA疫苗的开发。他们因此荣获诺贝尔生理学或医学奖。

2024年的10月7日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将诺贝尔生理学或医学奖再次授予RNA领域的科学家。科学家维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），因为发现了微小RNA（miRNA）及其在基因调控中的关键作用，揭示了基因调控的新维度而获奖。

在很长的时间里，mRNA技术都是一个冷门领域，2020年席卷全球的新冠疫情彻底改变了这一切。mRNA首次被成功提取是在1960年，60年后，新冠mRNA疫苗作为科技创新的一次重大突破应运而生、横空出世，在全球药物研发领域掀起了一场mRNA浪潮。

mRNA是什么？它的全称是Messenger RNA，中文译名“信使核糖核酸”，由DNA的一条链作为模板转录而来，是一类核糖核酸分子，它主要负责传递遗传信息、直接指导蛋白质合成。就像马斯克说的，mRNA像电脑程序。我们每个人都由数百万种微小的蛋白质分子组成，mRNA就是一个蛋白质分子制造工厂，当你体内的某个蛋白质分子出现了问题，mRNA技术可以制造出新的蛋白质，并对你有问题的地方进行靶向递送，从而修复问题。

全球生物技术和药物研发领域的传奇人物罗伯特·兰格（Robert Langer）曾发布评论：“这种技术除了重编程干细胞外还可以用于其他领域，如药物、疫苗等；它几乎可以治疗所有疾病，从而拯救成千上万的生命。”所以，他创立了专注于mRNA技术的Moderna公司，旨在“Modified RNA”。这个公司率先利用mRNA技术开发出新冠疫苗，市值一度超600亿美元。

Moderna并非mRNA唯一的角斗士，全球各个国家的政府、各大制药公司自2020年起，皆开始积极布局mRNA赛道。不仅是新冠疫苗类的预防性疫苗，利用mRNA技术，还可以针对疾病开发出治疗性疫苗和治疗性药物。对于人类疾病，这是一种颠覆性技术，mRNA为预防和治愈各类传染病和癌症带来了前所未有的可能和希望。

在mRNA成为时代不可阻挡的洪流前，中国也有科研团队以敏锐的洞察力注意到这个未来不可限量的领域，那就是中国科学院杭州医学研究所（以下简称杭州医学所）。成立于2019年5月8日的杭州医学所，一开始就将核酸分子医学作为主攻方向。相关团队坚持研究从分子水平理解疾病发生发展与转归过程，发展分子诊疗新方法，构建精准的分子疾病分类，进而确立了包括有效健康干预方案和策略的医学研究与实践模式。

分子医学：最锋利的剑与最坚实的盾

在当今时代，科技是对抗疾病最重要的武器，分子医学就是现代人手中最锋利的剑与最坚实的盾，正以前所未有的速度改变着人类的健康图景。

人体就是一台“分子机器”，不同器官的发病原因都可以在分子水平上找到答案。在分子层面了解疾病发生、发展的过程，在分子层面诊断、治疗、预防疾病既恰逢其时，亦是大势所趋。

分子医学是分子生物学发展中催生的新学科。随着对DNA、蛋白质、脂质等生物大分子的研究和解析，人类对人体和生命活动的认识逐步进入分子水平。同时，基因工程技术、PCR技术、基因测序技术等前沿技术也迅猛发展，为分子诊疗提供技术支撑，进一步推动了分子医学的进步。

“驾马车的人”的责任和使命

mRNA作为一种核酸分子，在分子医学中应用潜力巨大。杭州医学所很早便在核酸领域进行了前瞻性的布局。

杭州医学所拥有全球唯一一家公开的核酸适体筛选中心，为mRNA靶向递送技术的相关研究打下基础。核酸适体就是核酸分子家族里的一种“抗体”，它是一类能够特异性结合目标分子的单链核酸分子，能够被应用于检测疾病和治疗疾病。

杭州医学所很早便将人工智能技术引入核酸适体的设计和筛选，提高筛选效率，降低研发成本，为开发新型诊断工具和靶向治疗手段提供了强有力的支撑。值得一提的是，今年诺贝尔化学奖授予了戴维·贝克（David Baker）、德米斯·哈萨比斯（Demis Hassabis）和约翰·江珀（John M. Jumper），因为他们开发了AlphaFold模型，通过AI计算方法设计出了自然界中不存在的新型蛋白质。这与杭州医学所的科研思路不谋而合。

在这个领域，杭州医学所开发了业界首个核酸适体抗原POCT检测试剂盒及核酸适体传感芯片，针对新冠病毒、猴痘病毒的检测试剂盒，实现感染者的快速筛查；成功进行了全球首个核酸适体核素造影剂进入临床试验，对漏检微小病灶进行特异性检出，“点亮”了人体内肿瘤。

杭州医学所凝练了重大攻坚项目“肿瘤mRNA疫苗研发”，旨在研发出个性化mRNA肿瘤疫苗，打造mRNA疫苗研发共性技术平台，推动研发管线。揭示抗原进化、mRNA结构与翻译表达、序列优化与高效合成及疗效、安全性的基本规律，为未来开发mRNA药物与疫苗奠定基础。同时，基于核酸适配体组学，凝练重大攻坚项目“单细胞分子图谱技术”，利用核酸适体将高通量测序的能力转变为对细胞关键分子（蛋白质、糖类、代谢物等）的高通量表征，能够推动肿瘤精准分型分治。针对三阴性乳腺癌难诊难治的临床问题，杭州医学所利用核酸适体测序技术，整合现有单细胞组学，发展基于表面蛋白的三阴性乳腺癌分型分治性体系，取得了极好的临床效果。

与此同时，杭州医学所正在推动杭州核酸药谷的建设。核酸药物是全球性质的战略新兴产业，承载着巨大的市场潜力和发展前景。凭借在核酸分子领域的深厚积累和技术优势，杭州医学所积极推动打造以核酸药物为特色赛道的产学研医用高地——核酸药谷，聚焦六大前沿技术领域，包括小核酸药物、靶向核酸适体药物、mRNA药物与疫苗、核酸基因疗法、核酸诊断技术以及核酸组学技术，努力实现从核酸药物领域科学到技术的转化，抢占全球核酸技术的制高点。

站在mRNA技术历史与未来的交汇点上，杭州医学所的全体科研人员想要成为驾马车的人，把握分子医学在中国的前进方向。这份“冲动”并非为了金钱与名利，而是想要从分子的层面真正地、彻底地解除中国人民乃至人类的疾苦。

这是责任，亦是使命。2024年mRNA疗法：全球市场展望与创新技术发展

作者系中国科学院院士、杭州医学所所长，本报记者赵广立编辑整理

原文载于《医学科学报》(2024-11-15 第2版 要闻)

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6.2024年全球前列腺癌预防与治疗市场的现状与未来展望

随着全球对前列腺癌早期筛查和诊断的重视，以及治疗技术的不断进步，前列腺癌治疗市场将继续保持增长势头。同时，新兴市场的增长潜力巨大，尤其是在亚洲和拉丁美洲等地区，随着经济的发展和医疗保健水平的提高，前列腺癌的诊断和治疗将得到更广泛的普及。2024年全球前列腺癌预防与治疗市场的现状与未来展望

7.2024年全球体外诊断(IVD)分析仪市场展望

IVD分析仪市场的未来发展前景广阔。随着技术的进步和市场需求的不断扩大，该行业预计将继续增长。然而，市场也面临着一些挑战，包括高昂的研发和制造成本、严格的监管环境以及报销问题。尽管如此，随着新诊断工具的开发和现有工具的改进，IVD分析仪市场仍有望在未来几年内实现稳健增长。2024年全球体外诊断(IVD)分析仪市场展望

8.2024年全球新兴胰岛素药物和输送技术市场展望

全球新兴胰岛素药物和输送技术市场的增长势头强劲，技术创新和监管遵从是推动其发展的关键。随着患者对更高质量生活的追求以及全球糖尿病患病率的上升，这一市场预计将继续扩大。主要参与者的战略决策和产品创新将对市场的未来走向产生深远影响。2024年全球新兴胰岛素药物和输送技术市场展望

9.2024年全球孤儿药物市场的未来展望

全球孤儿药物市场的未来发展前景广阔。随着科技进步、全球合作的加强以及监管政策的完善，预计将有更多的孤儿药物被研发并推向市场，从而更好地满足罕见病患者的治疗需求。制药公司需要不断创新，同时与政府、患者组织和其他利益相关者紧密合作，共同推动孤儿药物市场的发展，为全球罕见病患者带来希望。2024年全球孤儿药物市场的未来展望

10.2024年全球仿制药市场的发展趋势与挑战

全球仿制药市场在未来几年内预计将继续保持增长势头。尽管面临诸多挑战，但通过创新、合作和市场多元化，仿制药行业有望继续为全球患者提供高质量、低成本的治疗方案。2024年全球仿制药市场的发展趋势与挑战

11. 2024年全球研究抗体市场展望与动态分析

全球研究抗体市场的发展前景广阔，新的科学发现和技术进步将持续推动市场增长。随着对个性化医疗和精准医学的关注增加，研究抗体在疾病诊断和治疗中的应用将进一步扩展。尽管市场面临诸如研究资金限制和验证技术挑战等制约因素，但总体来看，研究抗体市场的未来充满机遇。2024年全球研究抗体市场展望与动态分析

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合成生物学技术的全球市场正处于快速发展阶段，各大供应商通过不断的技术创新和产品开发，正在塑造这一领域的未来。随着市场认知度的提高和技术障碍的克服，合成生物学有望在未来几十年内为社会带来深远的影响。2024年合成生物学技术供应商的全球市场分析

14. 2024年mRNA疗法：全球市场展望与创新技术发展 

mRNA疗法作为生物医药领域的一颗新星，正展现出巨大的潜力和增长空间。随着技术的不断进步和市场的逐步成熟，mRNA疗法有望为全球患者带来更多的治疗选择和更好的生活质量。未来，随着个性化医疗和精准治疗的进一步发展，mRNA疗法有望成为制药行业的重要支柱。2024年mRNA疗法：全球市场展望与创新技术发展

15. 2024年细胞与基因治疗市场的未来展望

随着科学技术的不断进步，细胞与基因治疗已成为当今医疗领域最具潜力和创新性的发展方向之一。根据BCC发布的《2024年全球细胞与基因治疗市场报告》（报告代码：BIO225B），这一市场在2022年的估值为58亿美元，并预计到2028年将增长至233.3亿美元，年复合增长率（CAGR）达到26.4%。这一增长势头的背后，是对于个性化医疗需求的增加、慢性疾病和罕见病的高发率，以及细胞与基因治疗研究和开发的持续投入。2024年细胞与基因治疗市场的未来展望

16. 2024年PCR技术：全球市场动态与未来展望

PCR技术作为生物科学和医疗诊断的重要工具，其全球市场预计将持续增长。尽管面临挑战，但技术的创新和市场的需求将推动PCR技术在未来几年内实现进一步的发展和应用。随着新型冠状病毒大流行的影响逐渐减弱，PCR技术在后疫情时代的潜力仍然巨大，预示着在分子诊断和生命科学研究中将有更多的突破和应用。2024年PCR技术：全球市场动态与未来展望

17.2024年全球先进药物输送系统市场的发展趋势与创新技术

全球先进药物输送系统市场正处于快速发展之中，技术创新和患者需求的增长是推动市场发展的主要因素。随着新技术的不断涌现和应用领域的扩展，ADDS市场预计将在未来几年内继续保持稳健增长。2024年全球先进药物输送系统市场的发展趋势与创新技术

18.2024年全球免疫印迹技术市场的发展趋势与未来展望

Western Blot技术在疾病诊断、农业、生物医学和生化研究等领域具有广泛应用。特别是在诊断领域，Western Blot对于HIV、Lyme病和肝炎等疾病的诊断具有重要作用。随着这些疾病的发病率上升，对Western Blot技术的需求也随之增加。2024年全球免疫印迹技术市场的发展趋势与未来展望

19.2024年全球病毒载体与质粒DNA技术市场的展望与挑战

报告详细分析了病毒载体和质粒DNA技术的市场动态，包括市场驱动因素、机遇、限制和挑战。病毒载体在细胞和基因疗法中发挥着至关重要的作用，通过将特定的遗传物质传递到目标细胞中，用于治疗各种疾病。质粒DNA则是生产病毒载体和细胞疗法产品的核心起始材料。然而，这些技术的高成本、有限的生产能力以及基因疗法开发的紧迫时间线等因素，也对市场构成了挑战。2024年全球病毒载体与质粒DNA技术市场的展望与挑战

20.2024年生物治疗药物技术及其全球市场

生物治疗药物技术及其全球市场的发展是一个不断演进的领域。随着研究的深入和技术的进步，我们有望看到更多创新药物的出现，为全球患者带来更好的治疗选择。同时，制药公司必须在追求商业成功的同时，也关注其对环境和社会的影响，以实现长期的可持续发展。2024年生物治疗药物技术及其全球市场

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