推动“以患者为中心”，蔻德罕见病中心联合多方发布倡议书

首先特别感谢蔻德的邀请。“以患者为先”是武田240多年来始终秉持的价值观和理念。在武田有一个专门的“患者赋能团队”，它囊括了从研发、准入、政策倡导以及患者服务等与患者相关的议题，整个部门向公司管理层汇报，有助于患者的声音和未被满足的需求第一时间被管理层听到、看到，作出迅速的回应和决策。希望今天的发布能让行业的同仁一起更多关注“以患者为中心”，让“以患者为中心”不仅仅是一个口号，更多是一个思维，一种行动，谢谢大家！

医药行业是一个特殊的领域，从业者和决策者与“客户（患者）”距离甚远，尤其在罕见病领域，从业者们几乎很难有真正感同身受的机会，这会不可避免地导致巨大的割裂。从业者常常讨论以患者为中心，然而在我们日常的工作中、决策中，很多事情又与患者无关，以患者为中心很容易沦为一句空话。感谢蔻德此次发起的共识倡议，帮助我们更加明确以患者为中心的内核与实质。琅钰承诺，以患者为中心将是我们日常工作与决策的原则和价值导向，我们也希望与患者社群一起努力，为罕见病患者带来更美好更有尊严的生命体验。

捷信医药的愿景是“联结患者与希望“，不断把新药的机会对接给患者，也把患者的需求带到新药研发中。在捷信医药，我们深信，每一次患者参与临床研究的起点与终点，都应是患者的福祉与健康。因此，我们倡议：让我们携手推进“以患者为中心”的临床研究，让“以患者为中心”的光芒照亮从医药研发到疾病治疗的每一个角落。

怀着“所有人不管身处何地，都可以享受高质量、整合式的健康服务，并且受益于全球健康领域创新”的愿景，艾社康长期以来一直关注与重视患者声音，积极参与患者服务和倡导相关的探索与推广。期待未来能与更多各方伙伴携手，共同解决患者就医障碍，改善患者诊疗服务预后和体验，推动以患者为中心的整合型卫生健康服务体系建设。

非常荣幸参与到CORD以患者为中心共识的发布活动中。For patient，By patient。患者永远是医药事业全链条中最大的利益相关方，但在过去，他们是沉默的大多数，被动接受选择，承受结果。而今天，我们很高兴看到患者逐渐拥有力量，去成为决定自身健康的参与者，引导者，并最终能在监管和准入决策拥有自己的一票。作为一家来自欧洲专注于生物医药产业的咨询公司，我们见证了EMA COMP患者参与的发展历程，参与了欧洲支付方对患者参与的规划设计，在最近和CORD一同发布的罕见病立法推动报告中，也特别将患者组织的意见表达和建议权写入其中。我们祝愿，中国罕见病患者终将站上C位，成为自身健康的主人。

今天我们在这里见证了一个非常重要的时刻，就是“以患者为中心”的共识倡议发布会。在爱的发，我们坚信所有的创新都应该围绕着患者的需求，我们也致力于倾听中国患者的声音，并且为他们的需求量身打造一些产品。未来我们将和行业同仁一起努力满足患者需求，并且贯彻这项倡议！

阿斯利康进入中国已经30多年，我们的初心依旧是“以患者为中心”。在过往两年多的时间内，阿斯利康上市了两款罕见病药物，其中很多产品和适应症都是中国首个上市的产品。为了让产品更早一步惠及患者，中国也在积极加入罕见病国际临床研究。对于已经上市的产品，我们也有过不到一年时间就获批上市、进入医保的先例，以最低的价格惠及中国所有罕见病患者。未来，阿斯利康也会进一步在罕见病领域与患者同行，我们大赋能团队成立了患者支持团队，也开启了患者支持项目，更好地践行“以患者为中心”的理念。希望能与患者一起携手共行，为患者生活赋予更多的能量和信心。  

今天很荣幸有机会参加本次发布会。瑞迪博士自2000年进入中国后，一直秉承着“为患者提供可负担的优质药品”这一理念，服务中国的患者。“以患者为中心”是每一个医药企业的责任和使命，瑞迪博士愿与社会各界一起，持续关注患者、特别是罕见病患者的需求，为他们点亮希望之光。我们将和大家一起，为他们的健康全力以赴。因为，“健康不能等待”！

泰格医药始终秉持“以患者为中心”的理念，致力于通过专业服务和经验，加速药品和医疗器械行业尤其是创新企业的研发进程，为医疗行业带来更多治疗选择和创新产品，为医生和患者创造价值。我们坚信，只有坚守初心，把住质量关，坚持合规标准，才能为健康事业保驾护航。泰格医药将不断创新，加速解决全球健康问题，满足患者未尽的医疗需求，为人类健康贡献力量。

华毅乐健作为基因治疗创新药研发公司，聚焦于患者未满足的临床需求，为患者提供可以真正治愈疾病的颠覆性产品。华毅乐健坚持自建高标准生产设施，实现药品产量提升并降低成本，致力于提高患者对基因治疗药品的可及性。华毅乐健始终坚守“以患者为中心”的理念，每一项决策、每一次创新，都以满足患者需求为出发点和归宿。

尧唐生物始终肩负“坚持开发创新型基因药物，为患者提供更优治疗选择”的使命，深信每一项创新都应着眼于患者的福祉，致力于通过安全、有效的基因编辑技术，为全球患者提供真正改善生活的治疗方案。作为蔻德罕见病中心的战略合作伙伴，尧唐生物亦积极推进罕见病疗法，助力公益倡导活动。未来，尧唐生物将持续倾听患者心声，将患者需求置于核心，以实际行动践行承诺，推动医药创新，共创美好明天。

在罕见病药物研发领域，“以患者为中心”不仅是企业研发行动的出发点，也是企业商业活动的落脚点；从研发方向上应该聚焦患者未满足的医疗需求，从行动方向上应该着重提升治疗选择的临床可及性。

曙方医药自创立以来一直坚持将保障患者需求、患者利益、患者参与、患者赋能作为企业发展战略中的优先事项，贯穿于药物研发和商业化活动中的各个环节。

未来，曙方医药也将一如既往将“以患者为中心”作为价值准则和行动指南，持续与患者社群和患者组织合作，为罕见病患者提供具有临床可及性的可靠产品与服务，真正践行曙方的企业信念：“患者为先，守护希望”。

很高兴作为蔻德多年的合作伙伴，一起在罕见病领域做了很多工作。今天的主题是“以患者为中心”，作为一个医药行业服务提供者，IQVIA在几年前就开始了这个主题。尤其是去年专门成立了“以患者为中心”的解决方案部门。我们认为，无论是医学还是真实世界研究，包括如何通过患者的生活质量研究患者的偏好，让患者的想法和感受真正地被听到。而且这个“听到”在我们看来，不仅仅是今天提到的医药企业、政府、支付方，另外很重要的是让临床医生也听见。对他们来说，在治疗病人时，病人的想法和偏好也是非常重要的，所以我也希望借此机会与大家一起携手“以患者为中心”做更多的工作。

诺华非常高兴可以参与和支持到这一重要的活动中，并借由进博会这个重要的平台和行业同仁一起向社会发出“以患者为中心”的倡议。诺华的企业使命是“创想医药未来,改善人们生活质量,延长人类寿命”，与蔻德倡议的“以患者为中心”的十项行动不谋而合。未来，诺华承诺是继续“以患者为中心”，我们呼吁更多伙伴加入，推动行业的高质量发展，最终一起给更多的患者带来健康。

勃林格殷格翰是一家“以患者为中心”的制药企业，致力于以创新的药物和疗法服务患者。我们相信每一位患者的生命都值得全力以赴，我们也将“以患者为中心”的理念全面贯彻在行动和策略中。同时，中国是勃林格殷格翰的重要市场和研发高地，我们也将中国患者的需求和声音纳入全球研发策略中，致力于将创新的药物早日惠及中国患者。

一直以来，勃林格殷格翰在药物全生命周期中坚持全面地与患者协作，从药物研发、政策倡导、全方面患者解决方案中都有很多成功的实践。未来，期待与医药行业生态圈的各个伙伴共同探索更多惠及患者实践的方案，也谢谢蔻德罕见病中心对勃林格殷格翰持续的支持和信任，期待未来有更多携手为患者的创新赋能项目!

九天生物作为一家专注于创新基因治疗的企业，始终将患者的需求放在首位，致力于研发突破性疗法，满足重大疾病领域中未被满足的医疗需求。我们的研发项目涵盖了多种患者群体小但医疗需求迫切的罕见病。

例如，我们的一款创新眼科基因治疗产品在今年九月荣获了美国 FDA 的孤儿药认定，有望为目前尚无有效治疗方法的严重视网膜色素变性患者带来重见光明的希望。此外，我们还在开发针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的新一代基因疗法，旨在为 SMA 患者提供安全、高效且可负担的治疗选择。

这些努力充分体现了九天生物对患者的承诺和对创新的坚持，也诠释了我们“以患者为中心”的理念。我们将继续推动创新，为改善每位患者的生活质量而不懈努力。

灵北作为丹麦的一家创新药企，在过去七十多年来一直专注于神经科学领域。大家都知道这一领域存在着巨大的未被满足的医疗需求。未来我们也会一直秉持“以患者为中心”的理念，更加聚焦在那些尚未被有效治疗的领域，如神经专科和神经罕见病。与此同时，我们也一直践行“以患者为中心”的理念，从临床研发早期就引入患者的调研，倾听患者的声音，把患者的需求纳入到临床开发计划和研究设计中。非常希望和大家一起携手，把“以患者为中心”的理念真正落实到“以患者为中心”的行动中，为患者带来更加有价值的创新疗法。

韬睿生物始终坚持以患者为中心的技术与临床创新战略，将道德与人文关怀作为产品与技术开发的核心。我们长期致力于罕见病患者关怀并努力改善和优化患者体验，为实现为普通患者提供可预期、可及、可支付的精准、再生医学相关产品的企业愿景不懈努力。

北海康成作为一家国内专注于罕见病领域的生物制药公司，我们始终坚持“以患者为中心”的研发理念。不久前，我们刚获得CDE优先审评审批资质，并计划近期提交治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的维拉苷酶β的NDA申请。这将是国内首个本土自主研发并即将进入临床应用的酶替代疗法药物，在上市后将满足患者多年来的治疗需求。

DIA作为全球化的国际学术平台，一直秉持初心，矢志不渝的推动‘以患者为中心的药物研发’这一理念。我们深知每一个新药的诞生都应承载对生命的尊重与关怀，为此，我们致力于融合行业智慧，促进创新合作，催化多方共识，以确保全球药物研发始终围绕患者需求为中心，为构建更加人性化、高效、安全的医药未来和全球健康福祉而不懈努力。