罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。
罕药快讯
01 TGCT新药纳入优先审评
10 月 24 日，CDE 官网显示，第一三共新药盐酸吡昔替尼胶囊（PLX3397）拟纳入优先审评，用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。这是目前全球首个也是唯一一个获批治疗 TGCT 的药物。
02 Monopar购买一款阿斯利康「研发失败」药物
10月24日，Monopar Therapeutics从阿斯利康罕见病产品线中“回收”了已终止的管线 ALXN-1840（四硫钼酸双胆碱）。该药物是一种用于治疗威尔逊病（肝豆状核变性）的候选药物，Alexion（现为阿斯利康的子公司）曾在六年前以 8.55 亿美元的价格收购了该药物，但最终因为2项2期临床失败而放弃。
Monopar 股价因与阿斯利康达成授权协议而飙升，涨幅高达605%，市值增长近两倍。
03 AMD疾病基因疗法数据披露
REGENXBIO10月22日宣布其与艾伯维（AbbVie）联合开发的在研基因疗法ABBV-RGX-314在双眼湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中进行的2期研究的积极数据。数据显示，在接受ABBV-RGX-314治疗九个月后，患者的治疗负担减少了97%。详细数据公布于今年的美国眼科学会（AAO）会议当中。根据公司网站，ABBV-RGX-314有望成为首个治疗慢性视网膜疾病的基因疗法。
04 融资5.6亿，重点布局两款罕见病药物研发
10月22日，药物研发Be Biopharma（简称Be Bio）宣布其两款核心基因编辑疗法的最新进展，并宣布并成功完成了新一轮8200万美元（按汇率计算，约为5.6亿元）的融资。
05 每月一次！阿斯利康/Ionis 反义寡核苷酸疗在欧盟获推荐批准
06 Canavan病基因疗法正在招募中国患者！
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罕圈动态
01 医保谈判开始！40款、38个罕见病适应症产品有望参与
10月24日，国家医保局发布公告称，2024年医保目录现场谈判/竞价拟于10月27日-30日在北京开展，预计11月份公布调整结果，新版药品目录将于2025年1月1日起实施。
02 北京市发布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单
10月25日，北京市卫生健康委员会发布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单，确定十家医院。
03 北京罕见病药品保障先行区药品进口企业名单发布
04 市场监管总局：罕见病类特殊医学用途配方食品将优先审评批
05 罕见病公司退市！
06 全国罕见病诊疗协作网医院达419家
记者从10月19日开幕的2024年中国罕见病大会了解到，截至目前，全国罕见病诊疗协作网医院总数达到419家，涵盖全国所有省份，显著提升了罕见病的管理与诊疗水平。
07 “乐在骑中，爱不罕见”海南环岛骑行活动举办
9月27日至10月6日，蔻德罕见病中心（CORD）发起“乐在骑中，爱不罕见”海南环岛公益骑行活动。杰特贝林积极响应，通过涵盖多个阶段和多个地区的爱心骑行，为罕见病患者带来更多的关注和支持。
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