“救命药”进医保,栋栋妈终于不再慌了……

情感   2024-11-29 17:45   北京  
氯巴占是难治性癫痫患儿的“救命药”。由于氯巴占在我国属于第二类精神管制药物,具有一定成瘾性,2022年之前未在国内获批上市时,无法通过正规渠道购买药品。很多患儿家长不得不“铤而走险”从海外代购。

从海外代购,到国家相关部门实施紧急措施,让进口氯巴占陆续落地,到11月28日纳入新版国家医保药品目录,河南省的小患儿栋栋和他的妈妈经历了怎样的用药变化?
十个月男童确诊难治性癫痫
最长一次抽搐了接近十分钟

一大清早,李雅雅带着四岁半的儿子栋栋急匆匆赶往河南省儿童医院。栋栋十个月的时候确诊了难治性癫痫,目前一直在治疗当中。孩子一旦发热会诱导癫痫发作,近日突然降温让栋栋出现了感冒症状,担心发烧会带来病情反复,雅雅一家非常紧张。


神经内科的王医生一直跟踪栋栋的治疗,从2020年第一次发病到确诊难治性癫痫,三年多的治疗王医生陪伴李雅雅一家走过了很多的艰难时刻。最揪心的是当时治疗该病的药品氯巴占没法用到患者身上。氯巴占属于国家二类精神管控药品,具有一定成瘾性,此前没有在国内审批上市。作为医生,无药可用确实很无奈。


河南省儿童医院神经内科学科主任 王媛:相当无奈,专家共识指南都是把氯巴占作为推荐,但是购买途径太艰难了。我们只能给他推荐,但是我们不能帮他买到这个药。


2020年栋栋确诊初期,艰难的用药经历在雅雅的脑海里一直挥之不去。每次看到孩子癫痫发作的痛苦经历,李雅雅恨不得自己可以代替孩子承受煎熬。那时候栋栋一个月要发作几次,最长的时间一次抽搐了接近十分钟。


从那时起,她在病友群里到处寻找氯巴占,最后只能选择海外代购。
“救命药”国产氯巴占进医保
患者:终于有着落了


患儿母亲 李雅雅:有好几个群,当时说这个药没了,代购炒得很贵,炒到五百多,还有一千多的时候。我就有点慌,就从其他家长手里也想买一点,但是别人也想备一些,也害怕断药,不卖,心里就特别着急。

李雅雅说,代购不仅仅是价格昂贵的问题,因为氯巴占属于国家管制的精神类药品,虽然是给孩子的救命药,但有可能承担法律风险。


患儿母亲 李雅雅:孩子确实要用这个药,这是救命的药,真有什么法律负担,当父母的去承担就行了,相信国家也是有这个温度的。

2022年6月23日,国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局发布《关于印发〈临床急需药品临时进口工作方案〉和〈氯巴占临时进口工作方案〉的通知》,允许指定医疗机构用于特定医疗目的临时进口氯巴占。


河南省儿童医院神经内科学科主任 王媛:我们医院2022年也是作为全国50家医院之一,引进了氯巴占,正好这个孩子(栋栋)就用上了,因为当时也是在两岁多一点用上了氯巴占。


用上了氯巴占的栋栋,癫痫发作时间和发作频率已经明显减少,尽管在治疗的路上还有很多路要走,但是雅雅已经不再担心断药的问题。


一句“不害怕”,道出了多少罕见病患儿家长的心声。好消息接踵而至。2022年10月22日,首个国产氯巴占仿制药正式上市。2024年初,河南省儿童医院也将该药纳入了集采。从曾经海外代购20毫克50片高峰时被卖到1000元,到国产仿制药的10毫克28片仅84元,现在小栋栋的用药不仅是方便的问题,而且更加经济了。

从“灵魂砍价”转变为“温柔谈判”
他们做了什么?

长期以来,因为兼具罕见病用药和二类精神药的双重属性,管控严格、收益低微,氯巴占迟迟没能在国内上市。


直到2022年9月,国产氯巴占获批上市,为深受难治性癫痫折磨的患者带来救治的希望。实现国产后,氯巴占每片价格降到了人民币3元钱,而进口药的价格是每片3美元。


为进一步减轻患者负担,国产氯巴占被纳入2024年医保目录谈判。目前,全国难治性癫痫患者大概有6万人,被确诊的患儿大概只有2万名。为了这一群体,谈判双方仅用一个回合的报价就实现了意向达成。

企业谈判代表:


药物没有医保身份确实无法进医院,很多患者买不到这个药,所以我们特别希望这次能进入国家医保目录。这个产品的价格本来就不高,每片3元。

国家医保局谈判组组长穆安娜:

一片药也是大民生,患者要长期用药,有负担。患者群体是很固定的,用药是持续的,所以要算这个账。

企业谈判代表:我们第一次报价,每片2元4角3分。

国家医保局谈判组组长穆安娜:恭喜你进入报价了,第一次报价成功能看出你们的诚意,接下来希望我们能给双方磋商更大的诚意。我们还个价,每片2元1角1分。

企业谈判代表:我们同意这个价格。


谈判过后,患者使用这款药的价格降到了每片2元1角1分。国家医疗保障局医药服务管理司司长黄心宇表示,经过这些年的发展,医保目录谈判定价程序逐步规范,企业的预期也更加合理,双方从“灵魂砍价”转变为“温柔谈判”。
 
国家医保局医药服务管理司目录管理处处长 张西凡:医保的药品谈判绝对不是单纯一味压价,更多是一种价值购买,实际上要对这个药品到底能给患者带来多少获益,进行科学的测算和评估。怎么了解或者计算它的健康获益?我们引入了国际上主流的药物经济学理论,结合中国实际进行测算,再基于基金的承受能力,提出一个底价。

今年,药品底价测算技术和方法进一步优化和完善,通过建立“以患者健康获益”为核心的多维价值评估体系,引导医药行业瞄准真创新,努力创造更高的临床价值。


医保目录经过7轮调整,初步形成了符合中国国情的创新药价格体系,有效兼顾了参保人和医保基金的承受能力、临床合理的用药需求、企业投入和回报等因素。为创新药在各方共赢基础上实现可持续发展奠定基础,提升了对创新支持的稳定性和可持续性。


来源:央视网综合央视新闻

编辑:李煜

审校:杨学娟 陈昊晴

审签:刘萍


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