澎湃新闻记者 李潇潇
创新药关系国计民生，也是顶层政策关注的重点产业中的重要一环。今年全国两会，“创新药”首次被写入政府工作报告。7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》。北京、广州、上海等多地也发布文件，支持医药产业的全链条创新发展。
政策与时俱进，中国市场吸引着众多跨国药企巨头加码，百时美施贵宝就是其中之一。进入中国40余年，百时美施贵宝步履不停，持续推动创新产品与疗法进入中国，惠及更多中国患者。
2024年4月30日，百时美施贵宝宣布，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊（商品名：迈凡妥）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。
玛伐凯泰是继“O药”纳武利尤单抗、“Y药”伊匹木单抗等创新产品后，百时美施贵宝为中国患者带来的又一款重磅新药，是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，打破了肥厚型心肌病近半个世纪以来的治疗困局。
谋定而后动，如今不断涌现的创新成果，其源头正是在2020年百时美施贵宝确立的“中国2030战略”。这个跨度十年的企业战略与“健康中国2030”国策紧密呼应，覆盖创新研发、商业化、对外合作等多个环节，玛伐凯泰在中国的获批上市也为这一战略提供了新的注脚。
2024已经过半，十年战略的进度条也已进入40%的阶段。近期，百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊在接受澎湃新闻记者专访时表示，“中国2030战略”有着非常清晰而坚定的方向，过去四年的工作已经打下了非常扎实的基础，接下来，百时美施贵宝中国还将不断加速推进这一战略，将更多的“First-in-Class”与“Best-in-Class”的创新成果带到中国，助力实现“健康中国2030”的国家目标。
诚意：持续引入创新产品，扩大可及性
百时美施贵宝的“中国2030战略”的关键目标之一就是加速引入百时美施贵宝在肿瘤学、血液学、免疫学、心血管等核心治疗领域的创新产品和适应证。玛伐凯泰正是百时美施贵宝“中国2030战略”实施以来在心血管领域获批上市的第一个创新药物。
玛伐凯泰在中国获批的适应证是梗阻性肥厚型心肌病（HCM），这一疾病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见。在强体力活动下，患者可能出现呼吸困难、胸痛、心悸、眩晕等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或死亡。
陈思渊向记者介绍，由于玛伐凯泰的创新机制，该药在研发阶段就获得了美国FDA和中国CDE所授予的“突破性治疗药物”资格认证。此外，玛伐凯泰还在医疗界“诺贝尔奖”之称的美国盖伦奖中荣获“最佳生物技术产品奖”。
推动一款创新药获批仅仅是第一步，如何让患者“用得上、用得起”是百时美施贵宝“中国2030战略”的另一重要内涵。谈及玛伐凯泰的可及性问题，陈思渊透露，自2024年初开始，百时美施贵宝团队就一直在积极准备玛伐凯泰的商业化工作，以确保让适合的患者在第一时间用到这款创新药物。
国家医保是中国医疗健康领域的最大支付方，也直接影响一款药物的可及性。2024年国家医保药品目录调整此前已经正式启动，今年4月获批的玛伐凯泰也出现在初审名单。陈思渊表示，团队积极参与了今年的国家医保谈判工作，百时美施贵宝始终以最大的诚意，尽最大的努力将我们的创新产品纳入国家医保。
事实上，在过去几年的国家医保目录调整工作中，百时美施贵宝已经多次向中国患者展示了自己的诚意。2023年1月，罗特西普在商业上市仅7个月后就被纳入国家医保目录，这是首个被纳入国家医保目录的β-地贫创新治疗药物；2023年底，用于治疗成人复发型多发性硬化的创新产品奥扎莫德成功在商业上市8个月后，也被纳入国家医保目录。
陈思渊介绍，国家医保之外，百时美施贵宝也在包括个人商保以及城市普惠型医疗保险（惠民保）等在内的中国多层次医疗保障体系中开展创新探索，致力于加速将创新产品引入诸如博鳌和大湾区等在内的先行先试地区。
记者了解到，百时美施贵宝此前成功将用于治疗急性髓系白血病的口服阿扎胞苷片引入博鳌，用于治疗黑色素瘤的逸沃也引入大湾区。在玛伐凯泰正式上市前，已经超过30位患者通过海南博鳌早期准入项目，获益于这款创新产品。
信心：发掘中国本土创新药力量
除了造福中国的肥厚型心肌病患者，玛伐凯泰与中国医药行业还有另一层关联。
2020年8月，联拓生物从MyoKardia获得玛伐凯泰的包括中国在内的部分亚洲市场权益。2020年10月，百时美施贵宝以131亿美元收购MyoKardia，从而获得包括玛伐凯泰在内的产品管线。2023年10月，百时美施贵宝又与联拓生物达成协议，获得玛伐凯泰在中国及其他部分亚洲市场开发和商业化的独家权利。
成功的BD正在成为一众跨国药企持续创新和发展的强劲动力，而百时美施贵宝在BD方面称得上遥遥领先。官方数据显示，百时美施贵宝来自外部的研发管线占比达60%，在全球更是拥有超过300个活跃的联盟伙伴。
在陈思渊看来，BD是百时美施贵宝“中国2030战略”非常核心的支撑点。可以看到的是，在百时美施贵宝的合作伙伴中，不少正是来自中国本土的创新药企。
除了前述与联拓生物的合作，还有百利天恒。2023年12月，百利天恒全资子公司SystImmune与百时美施贵宝就公司双抗ADC药物BL-B01D1达成独家许可与合作协议。该项目潜在总交易额最高可达84亿美元，成为当时国内药企对外授权的最高金额。
中国是全球第二的医药健康市场，而在政策、资本、人才等多重利好因素的影响下，中国创新药产业突飞猛进，中国也正在成为医药行业原研创新的策源之地。没有什么比真金白银更能展示一家药企对中国创新药的信心，而百时美施贵宝的信心也不仅限于简单的“买买买”。
今年10月，百时美施贵宝连续第二年在中国举办了“中国合作周”。陈思渊表示，在今年百时美施贵宝“中国合作周”期间的“创新日论坛”上，百时美施贵宝董事会主席、首席执行官博科思（Christopher Boerner）、执行副总裁兼首席研究官Robert Plenge以及多位业务发展和研发部全球负责人也来到中国参与其中，目的之一就是扩大这一交流平台，接触更多潜在的合作方，在良好的互动中，发掘更多更好的合作机会。
加速：战略坚定，未来可期
自2020年起，陈思渊携中国团队稳步、高效实施了百时美施贵宝的“中国2030战略”。回望过去几年的成绩，陈思渊告诉澎湃新闻记者，这一长期战略的内涵以及节奏是持续的，因此，团队能够持续地在各个领域发力。
对于接下来的五六年，陈思渊更加期待跑出百时美施贵宝的“加速度”。在研发方面，在确保中国与全球同步开展创新药物的III期临床研究的基础上，陈思渊期待在迫切且未被满足的疾病领域，中国能够逐步地同步参与到全球的早期开发中，“甚至在某些领域参与到一期临床”。
“对于与全球同步开发的产品或适应证，我们现在也有非常明确的申报时间目标：希望在三个月之内，与首个递交NDAs/BLAs（新药/生物制品许可申请）的全球主要市场同步递交；对于能最大化患者获益的产品或适应证，我们还将力争更快地递交。”陈思渊表示。
在商业化层面，包括玛伐凯泰在内的创新药物在海南博鳌先行先试积累的经验也让陈思渊信心倍增。她表示，创新药在正式获批上市之前，有一些创新准入渠道让亟需用药的患者先用，既可以解决患者的需求，也可以了解来自真实世界的使用经验或反馈，推动企业商业化进程的加速。
百时美施贵宝的 “中国2030年战略”与“健康中国2030”高度一致，而持续完善的支持政策也在当下给陈思渊和百时美施贵宝极大的信心。
今年7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》。会议指出，发展创新药关系医药产业发展，关系人民健康福祉。要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基。
各地也出台了全链条支持医药创新发展的政策。如7月30日，上海市人民政府办公厅发布《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》，推出8方面37条政策举措，覆盖研发、临床、审评审批、应用推广、产业化落地、投融资、数据资源、国际化等关键环节，坚持全链条创新、全链条改革、全链条赋能。
这些利好政策让陈思渊感到振奋，百时美施贵宝将持续打造富有竞争力和创新力的人才梯队，加速这一长期战略在中国的落地生根。
“我们坚信我们的工作的价值和意义，在将创新产品惠及患者这一过程中，我们的团队也会更加地强大。”陈思渊介绍，“过去四年，百时美施贵宝在研发、商业化、BD等领域的团队建设上投入了很多精力，希望能够打造一支多元化且充满创新力的团队，去引领创新、推动行业发展。”
