金秋十月，智慧之光在北京新生巢创新中心璀璨闪耀，新药创始人北京秋季论坛也在此圆满落幕。本次论坛于10月24日举行，由新耀俱乐部管理有限公司和新生巢创新中心联合举办，以“和伙”为核心理念，寓意生物医药领域的同仁们并肩同行。本次论坛精心策划，群英荟萃，吸引了来自北京乃至全国生物医药产业的领军人物、投资界精英及科研先锋。论坛旨在通过深度对话与智慧交融，为生物医药产业注入蓬勃生机与创新灵感。
开场致辞
马丽 新生巢创新中心总经理
江龙 普瑞盛医药董事长/CEO
以下内容会后整理，未经所有嘉宾审核，仅为交流参考使用！
Part 1: 政策监管与产业发展
《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2024-2026）》政策解读
杜肖静
北京市科委、中关村管委会生物医药处副处长、医药中心副主任
北京凭借高端人才集聚、科研机构林立及临床研究资源领先等优势，正致力于医药健康产业的蓬勃发展。行动计划聚焦前沿技术领域，如细胞与基因治疗、脑认知与脑医学等，通过强化创新策源、临床研究及数据要素价值激发，构建全流程服务体系，以加速医药健康产业创新步伐。明确目标包括：至2026年，产业总体规模达1.25万亿元，医药工业营收超2400亿元。同时，政策着重优化营商环境，推出系列支持措施，如资金保障、人才引进与培育等，旨在打造国际人才聚集高地，推动医药健康产业迈向高质量发展新阶段。
监管视角下创新药研发的有效管理
张 宁
西交利物浦大学慧湖药学院教授
前CDE业务管理处处长
张宁教授以“监管视角下创新药研发的有效管理”为主题，深入剖析了创新药研发的现状与管理要素。她指出，近几年创新药研发热情持续高涨，申报审批数量持续增长，审评用时有所缩短。对于创新药的研发管理，她强调有效开展沟通交流的重要性，建议选择合适的途径、在合适的研究节点，开展关键问题的讨论。同时，她提出需根据沟通交流反馈及时调整研发计划，合理利用加快路径，并密切关注技术要求进展。此外，张宁教授还强调了清晰呈现申报资料的关键性，包括总结的全面性、逻辑的清晰性、数据的详实性及分析的科学性。她的发言为创新药研发企业提供了宝贵的监管视角和管理建议，有助于推动创新药研发的高效进行。
北京市昌平区医药健康产业发展情况介绍
田 毓
北京未来科学城管委会（生命园管委会）医药健康产业处副处长
昌平区作为北京市医药健康产业的创新引擎，已集聚近2000家医药健康企业，其中包括众多国高新、专精特新及独角兽企业。2023年，全区医药健康企业收入达到910亿元，产值370亿元，税收58.2亿元，均实现同比增长。昌平区致力于建设具有全球领先水平的“生命谷”，形成了从基础研究到终端医疗照护的完整产业链，并涌现出一批重大科技成果和创新医疗器械产品。同时，昌平区还构建了完善的产业服务体系，包括关键技术孵化、加速及共享服务平台等，为医药健康产业提供了强有力的支撑。未来，昌平区将继续聚焦前沿技术突破，加快中关村生命科学园三期建设，并计划在未来3-5年内新供应约450万平方米的高品质医药健康产业空间，以进一步推动医药健康产业的集聚和发展。
生物创投圆桌会：过往、当下和未来
嘉宾从左至右依次为：
张艺林 雅法基金合伙人
陈庚辉 泽德曼医药CEO
高 新 免疫方舟医药CEO
潘公华 迪纳元昇CEO
梁占超 幂方健康基金合伙人
郗砚彬 同创伟业合伙人
袁 媛 斯道资本执行董事
企业方介绍：
陈庚辉（泽德曼医药CEO）：专注新药研发，在自免领域有独特靶点，全球首个相关新药已经在中国上市，美国、日本和欧洲获批或处于审批阶段。公司目前有产品在优先审评，两个三期临床试验正在进行，人员约五六十人，在资本寒冬中成功融资，未来产品临床研究资金有保障。
高新（免疫方舟CEO）：2017 年成立，主要做免疫调节药物，特别是肿瘤免疫相关科学的临床转化。立项时从科学出发，注重差异化，不追热门靶点，而是选择免疫激动剂。第一个进入临床阶段的产品4-1BB抗体表现良好，解决了肝毒性问题，在全球范围内有希望成为领先产品，安全性和疗效都很突出。公司还建立了双抗平台，探索多种药物形式。
潘公华（迪纳元昇CEO）：迪纳元昇公司主要做核酸递送，公司按小分子路径发展，涉及纳米材料，注重与 CDE 沟通。过去融资相对容易，现在处于资本寒冬，仍对未来充满信心。
资本方介绍：
梁占超（幂方健康基金合伙人）：专注生物医药领域，2016 年至今已投在管近 65 家企业。投资理念注重早期、人、产品和赛道，以及投后项目推进。会综合考虑团队经验、执行力、赛道选择、靶点理解等因素。
郗砚彬（同创伟业合伙人）：管理规模约360 - 370亿，累计约600 - 700个案子，医疗板块约160 - 165个案子。主要关注生物制药、器械和供应链三个方向。认为目前上市难度比较大，BD 交易回报低，更看好创新的第一轮投资标的。
袁媛（斯道资本执行董事）：斯道资本在中国投资超过25年，虽然目前行业处于低谷期，但我们去年底成立了一支新的基金，仍长期看好中国医疗产业。目前行业投资周期长，我们现在许多精力放在 NewCo和谈交易上，通过这种方式为中国生物医药企业提供资金缓冲。
现场讨论概要：
1）企业融资困难及投资人谨慎问题
企业方期待：除资金外，希望得到股权合作伙伴的赋能，如建立早期科研转化成熟平台，参考美国 TTO 模式。
资本方看重：早期投资看重团队、方向和管线等综合因素，包括团队经验和履历、执行力、赛道选择、靶点理解以及投后项目推进能力等。
2）中美双报优先级问题：优先美报，因为美国监管部门批准的东西全球认可度高，审评审批更透明、可预见性强，但中报也需做。
3）阶段融资问题：在选择总部时，应考虑北京、上海等拥有大额A轮专项基金的城市。在IND及二期临床前，建议尽量利用社会资本，合理设计股东架构，以便后期引入大基金。以领创等项目为例，前期多由专业投资机构参与，后期引入大基金较易，但大基金仅有一次投资机会。因此，建议在项目估值1-2亿时再考虑大基金。另外，需降低生物医药领域的预期，同时，团队策略也需调整，现阶段可考虑合作外包服务公司，以降低人力成本，把握当前窗口期。
4）科研成果转化问题：提高科研成果投入产出概率，需要工业界经验的人配合科学家，可参考百济和诺诚健华模式；高校教授可先在免疫方舟等平台进行低成本早期验证。
5）NewCo利益平衡问题：需要资产、运营团队和Syndicate三个要素，通过评估项目阶段和稀缺性来平衡各方利益，根据不同公司诉求确定团队参与运营方式。
Part2：临床与科研资源助推产业发展
研究病房：临床研究全链条转化
韩彦杰
中国医学科学院肿瘤医院GCP临床研究医生
GCP中心作为临床研究的基石，致力于创新药物研发的临床评价及个体化精准治疗的临床应用。韩医生介绍了其团队在抗肿瘤新药临床试验及转化研究方面的成果，包括细胞基因治疗、免疫治疗等前沿领域。她指出，通过促进临床与基础转化的早期沟通合作，建立临床需求为导向的药物研发体系，形成良性生态环境，可加速新药研发进程。此外，韩医生还分享了GCP中心在优化临床试验流程、提升研究质量方面的经验，为行业提供了宝贵的参考。
新型吸入mRNA药物用于肺部疾病的治疗
娄博
百递博远CEO
百递博远专注于粘膜RNA药物递送技术的研发进展，致力于通过吸入或口服等粘膜方式递送药物，主要聚焦于肺部和免疫类疾病。其创新RNA递送载体MucoRD，实现了不同部位粘膜的高效、低毒、快速降解的靶向递送效果。随后娄博重点介绍了两个项目：一是针对肺部遗传性罕见病的mRNA药物，通过液体雾化吸入形式，表达功能性蛋白，恢复细胞表面功能，在患者肺部类器官模型上已取得显著效果，项目进入到IND-enabling 阶段；二是吸入式干粉mRNA肺癌疫苗，通过吸入给药，产生粘膜、体液和细胞免疫，有效抑制肺癌转移，已在动物及人PBMC实验中验证疫苗的安全性和有效性。娄博表示，公司前三年做了大量创新平台建设及基础研究工作，明年到后年管线将逐步进入临床阶段，同时公司会继续深耕肺部疾病领域，并拓展至其他罕见病、肿瘤及炎症治疗等。
圆桌讨论：临床与科研资源如何助推产业发展？
嘉宾从左至右依次为：
王书航 中国医学科学院肿瘤医院/GCP中心副主任医师
胡邵京 思康睿奇CEO
康彩练 宽厚药物联合创始人
娄 博 百递博远CEO
齐学兵 海金格医药CEO
嘉宾介绍：
胡邵京（思康睿奇 CEO）：加拿大西蒙弗莱塞大学有机合成专业博士，美国耶鲁大学化学博士后。通过介绍实验室到临床转化的案例，强调美国在这方面的经验值得学习，以及科学家应专注于自己的领域，把握新靶点并将其转化为合适的成药模式。
康彩练（宽厚药物联合创始人）：曾在 CDE 工作 12 年，后从事医药投资，创办了小型生物医药公司，主要关注投资收益比，不同阶段投资者关注重点不同。对新药投资时关注的市场规模、成功率等要点，以及颠覆性创新的概念和判断标准。
娄博（百递博远 CEO）：公司在扩张，启动融资，临床推进速度快，粘膜RNA递送技术平台可对外合作，分享了从科学家到企业经营者的经验，强调速度效率、资源整合、合作交流的重要性，以及对临床资源和投资的需求。
齐学兵（海金格医药 CEO）：海金格医药成立18年，是专业的临床研究CRO服务公司，规模近千人，具备头部专业服务能力。分享了CRO公司在资本寒冬中的经营策略，强调数据质量和效率的重要性。
现场讨论概要：
1）从实验室到临床的转化
分享嘉宾以自身经历介绍从实验室研究到工业界产品转化的过程，强调美国学术界到产品端的转化模式值得借鉴，科学家应专注领域，把握新靶点，同时提到专业人做专业事，美国有良好生态圈，中国也在加强高校、研究所等的沟通交流，共同推动科学转化。
中国医学科学院肿瘤医院通过与高校、研究所合作，推动原创新靶点研究，还可在临床阶段与科技部合作申请重点研发项目，促进产业转化。
2）投资决策的考量因素
投资人关注投资收益比，不同阶段投资者风格不同。对新药投资主要关注市场规模、成功率等。颠覆性创新包括对疾病治疗的重大改变、产业结构转变等，投资价值与创新程度相关。在当前投资环境下，对有价值的创新产品仍持谨慎乐观态度，有强劲数据、良好团队和研究体系的公司受青睐。
关于颠覆性创新的判断标准及在临床阶段的投资决策，投资决策需综合考虑临床试验成功率、批准可能性及商业推广进展等，同时要考虑不同阶段的研究数据，如POC、ORR 等。
3）企业对临床和投资的需求
从科学家到企业经营者，都需要高度重视效率的关键作用，需有效整合资源、保持开放合作沟通的态度，专业CRO的服务对药物开发无论是临床前还是临床研究都是必不可少的。
CRO公司在当下环境中面临很大的挑战，尽管困难，也依然要强调数据质量和效率，价格降低不能牺牲数据质量，CRO公司可通过规模化经营降本增效、本着负责任的态度帮助申办方度过难关。
4）临床端的支持与服务
临床端可为企业提供细胞系、类器官、动物模型等用于适应症探索，也可为新靶点药物提供样本、组织芯片检测，还可在融资端为企业寻找投资人，同时介绍医科院搭建的临床平台，包括药物评价体系等，可提供快捷高效的服务，推动创新药的发展。
Part3：中枢神经系统领域创新实践
神经保护与再生的前沿探索：从基础研究到药物开发
沈悦
格兰科医药
中枢神经系统疾病存在巨大未被满足的临床需求，缺乏有效的直接治疗神经损伤的药物。格兰科医药通过长期研究，发现了全新的阻断细胞死亡的治疗靶点，并研发出GRK-006这一新型化合物，能有效阻断神经细胞死亡。GRK-006在体外和体内实验中均展现出显著的神经保护作用，能减少神经细胞死亡，抑制神经组织缺损，并改善神经功能障碍。目前，GRK-006已完成一期临床试验，人体安全性良好，非临床安全性特征显示其安全可控、耐受性良好。此外，沈悦博士还介绍了神经再生的相关研究，包括利用诱导多能干细胞（iPSCs）生成新神经元等前沿技术。这些研究为神经保护与再生提供了新的思路和可能，有望为中枢神经系统疾病的治疗带来突破。
阿尔茨海默病药物研发的创新路径与实践
王玉强
喜鹊医药董事长/CEO
王玉强博士首先概述了阿尔茨海默病（老年痴呆）的严峻现状，指出其临床药物疗效有限，且研发进展缓慢。他介绍了当前老年痴呆药物研发的管线，包括Amyloid、Tau等方向，并提及了抗体、小分子、中药等多种治疗手段。接着，他分享了广州喜鹊医药在老年痴呆药物研发方面的实践与成果，重点介绍了公司研发的第二代美金刚药物MN-08，该药物能抑制NMDA受体过度激活并释放一氧化氮，增加脑血流，已在临床前及一期临床试验中显示出良好疗效和安全性，目前正在进行二期临床试验。王玉强还提到，MN-08可能对脑小血管病等其他脑病也有潜在疗效。最后，他总结了老年痴呆药物研发的挑战与机遇，并期待未来能有更多创新药物问世，为患者带来福音。
临床前药效学服务的标准化与国际化——助力CNS药物研发
庄永杰
凯斯艾生物董事长/CEO
庄永杰博士在报告中分享了临床前药效学服务的标准化与国际化对于助力CNS（中枢神经系统）药物研发的重要性。他强调了动物模型在药物研发中的关键作用，包括CNS动物模型的选择、啮齿类动物及中、大动物在实验中的应用及其优缺点。他指出，理想的动物模型应能反映人类疾病的进程和机理，并具备组织学病理学的变化。此外，庄永杰还提到了实验动物的选择、健康条件、饲养环境以及技术能力对实验结果的影响。他展示了公司在神经系统疾病研究中的优势，包括拥有核磁和CT等先进设备，以及即将建成的灵长类饲养环境和实验中心。最后，他介绍了公司在临床前药效学服务方面的丰富经验和多种技术应用，涵盖了包括肿瘤疾病在内的几乎所有系统。
圆桌讨论：中枢神经系统领域创新实践
嘉宾从左至右依次为：
庄永杰 凯斯艾生物董事长/CEO
吴庭鹤 科恩里斯生物CEO
魏 君 睿健医药CEO
王玉强 喜鹊医药董事长/CEO
嘉宾介绍：
吴庭鹤（科恩里斯生物 CEO）：公司主要有两个方向，一是外泌体作为药物递送载体，针对核酸类药物靶向递送；二是天然外泌体的创新药开发，在外泌体CMC工艺上实现了功能亚群的细分，在很多适应症上实现了差异化和更有效。
魏君（睿健医药 CEO）：公司 80% 精力聚焦帕金森病治疗，通过体外制备缺失的多巴胺神经元亚型进行治疗，产品已进入临床一期且即将完成最后一例患者入组。
王玉强（喜鹊医药董事长/CEO）：介绍了 CNS 创业社，CNS创业社是在3年前创立，汇聚从事CNS领域的创业者，共同交流经验。CNS领域发展迅速，有极大的未被满足的临床需求。
现场讨论概要：
1）帕金森及相关领域
细胞移植治疗帕金森探索早，但直到2021年Blue Rock公司的一款药物疗法获批进入临床才标志正式进入临床体系。
坚持颠覆性创新，通过临床验证效果。Blue Rock公司的经验可供学习，其产品进入二期会引起更多关注。
2）外泌体相关
外泌体作为药物递送载体迎来前所未有的机会。核酸类药物靶向递送方面，后疫情时代，mRNA疫苗向mRNA治疗性药物转型，由于LNP 技术靶向递送能力上的局限，外泌体作为核酸药物递送载体迎来机会。相比 LNP 在工程化修饰、免疫原性、给药方式等方面有优势，尤其在递送核酸类药物透脑靶向递送上机会最大。
科恩里斯公司在核酸类药物装载的CMC工艺方向有突破，实现了细胞内装载，突破了领域的CMC工艺放大瓶颈，并显著提高装载能力。
天然外泌体药物方向，由于海外已有管线提交BLA申报，因此外泌体药物元年即将到来。科恩里斯公司天然外泌体管线方面，细分亚群的天然外泌体早期适应症有肺纤维化、薄型子宫内膜修复、炎症性肠炎等，部分已开展 IIT临床研究，且首批病人效果显著。在 CNS 适应症上，药效学数据较积极。
天然外泌体在医美方面有前景，毕竟今年年初FDA已经将间充质干细胞来源外泌体列入化妆品添加成分列表，外泌体具有医美活性已经得到广泛认同。国内的医美方向，需要我们企业方在外泌体质量控制，包括制剂等方面有所突破。确保外泌体医美产品的高通量制备能力、医美相关生物学活性、运输和存储等方面均具有保障。
3）血脑屏障相关
动物模型显示血脑屏障破坏和血流减少可能是AD的突破点。
有Science文章显示AD病人脑血流下降，但脑血流下降是原因还是结果不明确。
从药物递送角度，急性期可借助血脑屏障打开，干细胞有修复血脑屏障的可能性，但需考虑剂量效应等问题。
新生巢参观
新耀俱乐部管理有限公司
秉承“创新、务实、分享、成长”的理念，专注于为新药研发领域创业者提供基于“社交平台”、 “融资平台”、“媒体平台”的会议、媒体和咨询等服务，为创业者实现创业目标和发展愿景提供多方位支持。
新生巢创新中心
新生巢创新中心依托北京优质科研、临床资源，引进孵育国内外最具前瞻性生命科学源头创新项目，作为北京医药健康产业创新从0到1的承担者，通过国际水准的孵化空间、专业服务和强效资源链接，实现生命科学前沿创新快速转化。
