近日，法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）公开了2024 Q3最新管线进展和业绩情况。财报显示，2024 Q3公司总销售额达到134亿欧元，同比增长15.7%；2024年前三季度，公司收入达346.47亿欧元（约375.11亿美元），同比增长11.1%。
制药业务收入121.67亿欧元，同比增长16.6%；报告期内，新上市的罕见病药品表现强势，血友病疗法ALTUVIIIO（+278.3%）、庞贝病酶替代疗法Nexviazyme/Nexviadyme（+53.6%）都暴涨。
2024 Q3，赛诺菲移除了两项罕见病药物研究。
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多发性硬化症
治疗多发性硬化症的Oditrasertib是一款RIPK1抑制剂。赛诺菲和 Denali 于2018 年达成合作开发了 RIPK1 抑制剂用于治疗一系列神经系统和全身炎症性疾病。根据协议条款，赛诺菲将向Denali支付1.25亿美元的预付款，以及未来可能超过10亿美元的开发和推广里程碑付款。赛诺菲正在停止其在研 RIPK1 阻断剂oditrasertib 的多发性硬化症II期研究，因为该候选药物未能达到其主要和关键次要终点。这不是该药物今年的第一次失败。2024年4月，赛诺菲宣布终止oditrasertib 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 中的II期试验，因为中期结果令人失望；2024 年2月，oditrasertib用于治疗ALS的II期HIMALAYA研究未达主要研究终点。
2
面肩肱型肌营养不良
9月12日，治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的药物Losmapimod临床试验未达到试验终点被宣布终止。今年5月，Fulcrum Therapeutics宣布与赛诺菲就Losmapimod（洛吡莫德）的开发和商业化权益达成授权合作协议。
Losmapimod是GSK开发的一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂。在发现p38α/β抑制剂可以降低双同源盒转录因子4（DUX4）的表达以及对现有p38α/β抑制剂进行广泛审查后，Fulcrum于2019年4月从GSK手中收购了Losmapimod的所有权益。
REACH（NCT05397470）是一项3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估losmapimod治疗FSHD的疗效和安全性。该试验招募了260名患者，他们被1：1随机分配接受losmapimod（每天两次口服15mg片剂）或安慰剂，治疗期为48周。主要终点是Reachable Workspace（RWS）相对于基线的绝对变化。次要终点测量包括通过MRI测量的肌肉脂肪浸润（MFI）、通过手持式测力法测量的肩外展肌力量、患者整体印象变化（PGIC） 和神经QoL上肢数据情况。
Losmapimod 未能达到其主要研究目标，未能有意义地改善FSHD患者的运动范围，也未能达到次要研究目标。该消息发出后，Fulcrum的股价也下跌了约61%。
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