动脉网第一时间获悉，2024年12月4日，美国马萨诸塞州伍本——Rgenta Therapeutics宣布与全球领先的制药公司GSK达成一项为期多年的、多目标的战略性研究联盟。Rgenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对肿瘤和神经系统疾病的新型口服小分子RNA靶向药物。此次合作旨在推动新型RNA靶向小分子剪接调节剂，还包括肿瘤学在内的多个疾病领域的发现与开发。
GSK研究技术高级副总裁Christopher Austin博士表示：“我们很开心看到，Rgenta在发现和开发针对高价值靶点的口服小分子剪接调节剂方面采用了独特方法。我们致力于与行业领先者合作，以增强我们在RNA靶向药物领域的专业能力，并期待将这种有前景的治疗模式惠及更多患者。”
Rgenta联合创始人兼首席执行官Simon Xi博士表示：“我们非常荣幸能与GSK这样的生物制药行业领导者建立合作关系，这一合作进一步证实了Rgenta在小分子RNA靶向药物发现平台的独特潜力。通过共同努力，我们将有望加速开发这类新型药物，为患者提供新的治疗选择。”
根据合作协议条款，Rgenta Therapeutics将获得高达4600万美元的现金预付款和短期里程碑付款。Rgenta每个靶点的总收入潜力可达近5亿美元，包括行权费、研究开发费用、监管及商业里程碑付款，同时还将获得分级特许权使用费及未来的股权投资。GSK也有权选择扩展至更多靶点合作。合作期间，Rgenta Therapeutics将利用其独特的发现平台，针对GSK指定的多个靶点开发新型口服RNA靶向小分子剪接调节剂。GSK行权后，将负责后续的药物候选物的开发和商业化。
Rgenta联合创始人兼首席科学家Travis Wager博士补充道：“我们很高兴与GSK合作，GSK秉持以科学为导向的理念，并拥有通过科学创新造福患者的成功经验，这与我们的使命高度契合。这一合作也再次证明了我们发现平台的价值。该平台已经成功开发出第一个进入临床阶段的资产RGT-61159，这是一种口服小分子，专门用于调节转录因子MYB的剪接。”
关于Rgenta Therapeutics
Rgenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发口服RNA靶向小分子药物管线，主要集中在肿瘤和神经系统疾病领域。Rgenta的核心项目RGT-61159是一种口服可用的小分子，旨在调节已知的癌基因转录因子MYB的剪接，目前正在全球开展针对腺样囊性癌（ACC）、结直肠癌（CRC）、其他实体瘤以及急性髓性白血病（AML）的1a/b期临床研究。Rgenta专有的平台通过挖掘大规模基因组数据，识别可靶向的RNA加工事件，并设计小分子“粘合剂”以调节剪接体、调控蛋白及RNA之间的相互作用。公司的独特方法和主要项目专注于解锁人类疾病中历史上难以成药的目标的治疗潜力。
*封面来源：pexels
