今日（11月5日），中国国家药监局（NMPA）官网公示，一款5.1类新药阿伐可泮硬胶囊的上市申请已获得批准。公开资料显示，阿伐可泮（avacopan）是一款口服给药的选择性补体C5a受体（C5aR）抑制剂，已经在全球多个国家获批治疗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关血管炎。该药还曾入选猎药人网站（drughunter.com）发布的2022年度“明星”小分子榜单。ANCA相关血管炎是一组罕见的血管炎症性疾病，可能导致器官功能受损。其疾病机制是由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致全身炎症反应和小血管破坏，进而可能导致肾脏、肺和其他器官的严重损伤和功能障碍。ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗）联合每日糖皮质激素长期给药，这可能导致显著的临床风险，包括因感染导致的死亡。阿伐可泮是一款口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂，它通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损伤。
2021年9月，阿伐可泮获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎：显微镜下多血管炎（MPA）和肉芽肿伴多血管炎（GPA）。2021年10月，该药又获FDA批准，与标准疗法联用，辅助治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关血管炎，即MPA和GPA。根据ChemoCentryx公司早前新闻稿，这是十年来，FDA首次批准ANCA相关血管炎药物，也是FDA批准的首款口服补体C5a受体抑制剂。公开资料显示，阿伐可泮的相关权益涉及到多项全球授权合作及公司并购。该产品最初由ChemoCentryx公司发现和开发，并拥有在美国的商业化权利。阿伐可泮在美国以外市场的商业化权利则归CSL Vifor（澳大利亚知名药企CSL旗下公司）拥有。2022年8月，安进（Amgen）宣布斥资约37亿美元收购ChemoCentryx公司，从而囊获该产品的部分权利；2023年7月，安进再次宣布与CSL Vifor公司达成协议，获得阿伐可泮在亚洲和拉丁美洲地区的商业化权益，其中包括中国内地市场。这意味着，安进也将拥有阿伐可泮在亚洲和拉丁美洲地区的商业化权益，其中包括中国内地市场。阿伐可泮在日本和美国获批是基于一项关键性3期试验的积极结果支持。根据早先发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）的临床试验数据，来自331例多血管炎和肉芽肿伴多血管炎患者的数据表明，根据伯明翰血管炎活动评分（BVAS），在治疗第52周时，阿伐可泮组的缓解率优于标准治疗。具体而言，在治疗第52周，阿伐可泮组65.7%的患者观察到持续缓解，对照药物组为54.9%。安全性方面，37.3%接受阿伐可泮治疗的患者和39.0%接受对照药物治疗的患者发生严重不良事件（不包括血管炎恶化）。在中国，阿伐可泮硬胶囊此前已经获得一项临床试验默示许可，适应症为：抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（肉芽肿性多血管炎和显微镜下型多动脉炎）成人患者的治疗。
希望阿伐可泮硬胶囊早日来到患者身边，使得该药惠及更多患者。[1]2024年11月05日药品批准证明文件送达信息. Retrieved Nov 05，2024. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20241105145400132.html[2] VFMCRP announces approval for Tavneos® (avacopan) for the treatment of ANCA-associated vasculitis in Japan. Retrieved September 27, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210926005078/en/[3] ChemoCentryx Announces FDA Approval of Tavneos™(avacopan) in ANCA-Associated Vasculitis. Retrieved October 8, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/08/2311086/19219/en/ChemoCentryx-Announces-FDA-Approval-of-Tavneos-avacopan-in-ANCA-Associated-Vasculitis.html[4] Avacopan for the Treatment of ANCA-Associated Vasculitis. (2021). New England Journal of Medicine, 384(21), e81. https://doi.org/10.1056/nejmc2104672
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