上周，国家药品监督管理局（NMPA ）官网显示，罕见病进口新药特福尼®(阿伐可泮胶囊)获批上市，适用于成人严重、活动性抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（肉芽肿性多血管炎[GPA]或显微镜下多血管炎[MPA]）在含糖皮质激素的标准治疗下的辅助治疗。新闻稿指出，这是国内首个上市的口服选择性补体C5a受体(C5aR) 小分子抑制剂。
该产品在第七届进博会展出
ANCA相关血管炎（AAV）是一种罕见的血管炎症性疾病，可能导致多器官功能受损。AAV全球每年发病率约为13.3-21.6例/百万，中国住院患者中现患率为0.25‰。如果不治疗，80%的患者将在诊断后一年内死亡。在ANCA相关血管炎的临床治疗层面，目前国内标准治疗方案为糖皮质激素联合免疫抑制剂，长期使用增加患者肿瘤、心血管事件、感染风险。此外，现有标准治疗方案的疾病缓解率仅有60%-70%，且18个月复发率约为60%，临床上迫切需要提升疗效、减轻副作用的创新药物，以改善患者的治疗体验并提高其治疗信心。ANCA相关血管炎已被纳入我国《第二批罕见病目录》。
阿伐可泮已经在全球多个国家获批治疗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关血管炎。该药还曾入选猎药人网站发布的2022年度“明星”小分子榜单。
阿伐可泮胶囊的关键性Ⅲ期临床试验（ADVOCATE）是此次获批的重要依据。阿伐可泮胶囊组在第26周疾病缓解率非劣效于泼尼松组阿伐可泮胶囊组72.3%，泼尼松减量组70.1%），在第52周维持疾病缓解率优于泼尼松组（阿伐可泮胶囊)组65.7%，泼尼松减量组54.9%）；与泼尼松组相比，阿伐可泮胶囊)在第52周的复发风险估计值降低54%，糖皮质激素中位总剂量降低81%、平均总剂量降低56%。在基线肾病患者中，阿伐可泮胶囊组在第26周和第52周eGFR较基线升高变化均大于泼尼松组，在第4周尿蛋白/肌酐比值（uACR）较基线降低变化大于泼尼松组。
在临床应用中，阿伐可泮已获得多个官方指南的推荐。2024年改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）发布的指南相较2021版做出的重大改动之一，包括推荐在免疫抑制剂基础上，联合阿伐可泮可或糖皮质激素，用于AAV患者的诱导治疗；2022版本欧洲风湿病学会（EULAR）指南中指出，阿伐可泮与利妥昔单抗或环磷酰胺联合使用时，可作为GPA或MPA诱导缓解的一部分，以显著减少糖皮质激素的暴露；2023 版本日本厚生劳动省顽固性血管炎研究委员会（JPVAS）的指南指出，在使用环磷酰胺或利妥昔单抗进行MPA/GPA诱导治疗的情况下，优先考虑将阿伐可泮添加至治疗方案中，而非使用高剂量的糖皮质激素；2022版加拿大血管炎研究组（CanVasc）发表共识提出阿伐可泮可作为AAV诱导治疗的一部分，与严格的糖皮质激素逐步减量方案联合使用。
当前，阿伐可泮胶囊已在美国、日本、加拿大、欧盟（包括冰岛、列支敦士登和挪威）、澳大利亚、瑞士、阿联酋在内的40个国家批准上市。同时，阿伐可泮胶囊已经写入全球肾脏病预后组织、欧洲、加拿大、日本等多项ANCA相关血管炎相关的国际指南。此次在中国获批上市，意味着更多的中国ANCA相关血管炎患者能够从全新的治疗选择中获益，也将进一步推动中国ANCA相关血管炎疾病治疗领域的新发展。
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