▎药明康德内容团队报道
今日（11月12日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，荣昌生物BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药注射用泰它西普拟纳入优先审评，该产品与常规治疗药物联合，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
截图来源：CDE官网
重症肌无力（MG）是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG）。对于重症肌无力，目前尚无满意治疗措施。近年来，B细胞靶向治疗在重症肌无力中显示出较好的治疗前景，研究发现，相比传统免疫治疗方案，B细胞靶向治疗可显著降低重症肌无力的复发率，且停药率低。
根据荣昌生物公开资料介绍，泰它西普在重症肌无力领域已斩获中国NMPA纳入突破性治疗品种、美国FDA孤儿药资格和快速通道资格三项认定。泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）的中国3期临床研究也已经达到主要研究终点。临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况，显示出良好的疗效和安全性。
2024年5月，泰它西普的一项治疗成人全身型重症肌无力的中国国内2期临床研究数据发表于国际期刊《欧洲神经病学杂志》（European Journal of Neurology）。研究结果表明，在24周的研究期间，泰它西普耐受性良好，并有效地降低了gMG的严重程度。研究显示，在第24周，泰它西普240mg组QMG评分（重症肌无力评分，是重症肌无力临床研究中最常用的量表之一）平均降低9.6分，第12周QMG评分降低9.5分，这表明泰它西普可快速地改善临床症状。
同样，240mg组的MG-CAS（MG临床绝对评分，作为gMG严重程度的衡量指标，得分越高表示残疾程度越高）自基线至第4周下降且在整个研究中持续。在第24周，240mg组患者获得QMG临床意义应答（下降3分）的累积百分比为100%，获得QMG显著应答（下降5分）的累积百分比为86.7%。表明泰它西普能显著改善gMG患者的病情，降低患者残疾程度，体现出良好的有效性。
泰它西普是一款双靶抗体融合蛋白，可同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。该产品于2021年3月在中国获批系统性红斑狼疮（SLE）适应症，今年7月在中国获批第二项适应症，用于治疗类风湿关节炎。本次针对重症肌无力适应症拟纳入优先审评，意味着该产品的新适应症也有望加速获批。
[1]中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Nov 12, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c
[2]计划递交上市申请！泰它西普治疗重症肌无力国内Ⅲ期临床试验达到主要研究终点. Retrieved Aug 13， 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/f3_PJO75cve_D9JsRcqCtw
[3]显著改善病情！泰它西普治疗全身型重症肌无力II期临床研究首次亮相国际期刊. Retrieved May 16， 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/bhco5cR1Y5P7Y8BhOqXNKA
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